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国际药政每周概要：FDA 删除“动物试验”字样、发布 ...
2026.09.29
【非临床与临床研究】
9.21，【FDA】更新非临床试验术语、删除“动物试验”，推动新方法应用
9.24，【EMA】发布《用于治疗镰状细胞病的药物的临床要求指南》草案
9.24，【EMA】发布《用于治疗地中海贫血的药物的临床要求指南》草案
BE指南
【药学研究】
9.21，【FDA...
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EMA 领导层发文质疑 FDA 单一关键试验政策
2026.09.29
6月，FDA发布《人用药品和生物制品有效性的实质性证据的证明》修订草案，提出一项充分且良好对照的临床试验结合确证性证据，可作为多类疾病药物证明有效性的路径。该草案将原本多见于罕见病、具有未满足医疗需求且危及生命的疾病等特殊情形的单一试验路径推向更广泛的疾病领域，引发了EM...
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仅完成一例审查，FDA 终止基因疗法全球审评试点项目
2026.09.28
9月23日，FDA表示，其与EMA于2024年启动的“基因治疗全球合作”试点项目（Collaboration on Gene Therapies Global Pilot，CoGenT）已结束。该项目原计划借鉴FDA肿瘤卓越中心“Orbis计划”的协作模式，推动罕见病基因治疗产品在美欧同步申报和并行审评，但最终仅完成1项产品审评。...
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国内药政每周导读：联合疫苗分段生产，放射性药品管理...
2026.09.28
【非临床与临床研究】
9.22，【CDE】关于发布《药物临床试验计算机化系统和电子数据指导原则》的通告
9.22，【CDE】关于公开征求《慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
9.24，【CDE】关于公开征求 ICH《E14/S7B：问答：致 QT/QTc...
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【周末杂谈】创新药市场推广的新阻力
2026.09.27
FDA拟要求药品广告内容包括“所有相关的风险和安全信息”
这周四，9月24日，美国参议院的卫生、教育、劳工与养老金委员会召开了讨论特朗普总统提名Heidi Overton医学博士接任FDA局长的听证会。按程序，FDA局长的任命需通过三个步骤：总统提名，委员会召开听证会、并决定推荐，参议院表决...
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【识林系列文章】FDA 如何重塑临床开发与审评流程以...
2026.09.26
*读者可点击下文链接阅读公号文，企业会员还可在识林数据库内阅读原始文件和更多相关内容。
中国创新药研发和临床推进速度，正在成为美国生物医药政策与监管讨论中无法回避的议题。哈佛大学2025年《关键新兴技术指数报告》认为，中国最可能在生物技术领域迅速赶超美国；《Nature》子...
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IPEM 和识林祝大家中秋快乐！
2026.09.25
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日本 GMP 违规信息公开制度实施一年后，首封“警告...
2026.09.24
日本于2025年9月启动《GMP调查不符合联络书》公开制度，即所谓的“日本版Warning Letter”公开制度。需注意这与PMDA此前定期发布的“橙色警告信”（Orange Letter）不同——后者是面向全行业的技术信息通报、不点名企业，核心目的是通过披露脱敏后的典型缺陷帮助行业提升GMP合规水平；...
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日本药品费用持续攀升：抗肿瘤药支出居首，老龄化加剧...
2026.09.24
日本厚生劳动省最新统计显示，截至2025财年末，日本年度医疗总费用达到49.2万亿日元（约合人民币2.1万亿元），其中处方药报销费用约11万亿日元（约合人民币4700亿元），占医疗总费用的22.4%。尽管日本长期实施药价定期调整，处方药费用占比近年基本稳定在21%-22%，但实际支出仍持...
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FDA 将“动物试验”从法规中删除，进一步推动新方法...
2026.09.23
9月21日，FDA发布直接最终规则（direct final rule），更新药品和生物制品相关法规，以明确在适当情况下，非动物方法可用于生成支持人体试验启动及监管决策的安全性证据。该规则落实2022年《食品和药品综合改革法案》（FDORA）的相关要求，旨在消除法规中可能使申办者误认为动物试验是...
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FDA 启动 CDRP 最后一轮申报，提供 CMC 开发早期...
2026.09.23
9月21日，FDA发布《联邦公告》，启动化学、生产和控制（CMC）开发与准备试点计划（CMC Development and Readiness Pilot, CDRP）第五年度申报。自2026年10月1日起，符合条件的新药临床试验申请（IND）申办者可提交参与申请；这也是该试点在《处方药用户付费法案》第七次再授权（PDUFA...
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FDA 称 CRL 率长期下降，前 FDA 官员对“首轮 CR...
2026.09.22
9月16日，FDA药品审评与研究中心（CDER）发布《CDER 新药申请和生物制品许可申请首轮完全回应率： 2008–2024财年纵向分析》。报告称，CDER新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）的首轮审评周期完全回应函（CRL）比例总体呈下降趋势：从2008财年受理队列的47%降至2024财年的约27...
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NC3Rs 联合 FDA、MHRA 等发布调查：生物制品动物替...
2026.09.22
近期由英国国家替代、减少和优化动物研究中心（NC3Rs）牵头、FDA和英国药品和健康产品管理局（MHRA）等机构参与的一项国际调查显示，生物制品生产企业、国家批签发实验室和监管机构普遍支持在质量控制和批放行中应用“替代、减少、优化”原则（3Rs），但非动物试验方法的实际推广仍受限...
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PDUFA VIII 百万美元“美国优先”折扣可能被“钻空...
2026.09.21
在9月16日举行的PDUFA VIII协议公开会议上，学术界与公共卫生专家对协议中“美国优先”激励条款提出警告，认为相关费用减免设计存在被“钻空子”（gaming）的空间，可能大幅削减FDA的用户费用收入。
根据协议，新药申办者若在提交上市申请时（NDA或BLA）包含来自“至少一项于2027年10...
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FDA 谈可互换生物类似药，将更新指南并重申科学原则
2026.09.21
2025年9月19日，FDA召开“可互换产品开发未来需求”公开研讨会。一年后，FDA发布研究会后策略文件，履行《生物类似药用户付费法案》第三轮授权（BsUFA III）项下的承诺。在这份文件中，FDA承认可互换生物类似药的科学发展方向已经改变，计划提供更多技术指导。
就在这次研讨会之前，...
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国内药政每周导读：医药工业“十五五”规划发布，中药...
2026.09.21
【非临床与临床研究】
9.14，【CDE】关于公开征求《吸入用丙酸倍氯米松混悬液生物等效性研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
【注册和变更】
9.20，【NMPA】关于印发优化中药补充申请审评审批程序改革工作方案的通知
【监管政策】
9.18，【NMPA，医保局等十部门...
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国际药政每周概要：FDA 正式启动加速 IND 试点项目，...
2026.09.21
【非临床与临床研究】
9.15，【FDA】宣布正式启动“加速IND试点项目”（Expedited IND pilot program），并开始接受申请
9.16，【ICH】发布《E14/S7B问答文件（R1）：QT/QTc间期延长及潜在致心律失常作用的临床和非临床评价》
9.18，【EMA】发布系统性硬化症治疗药物临床...
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【周末杂谈】AI 应用的一些启发性的说法
2026.09.20
用不好AI有风险，不用AI也可能有风险
本月，在英国卫生与社会保健专业标准局（PSA）、药品和健康产品管理局（MHRA）、国家医疗保健领域人工智能（AI）监管委员会的支持下，英国AI与数字健康监管科学与创新卓越中心（CERSI-AI）发布了题为：《医疗与保健领域的人工智能与职业责任：行动契...
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当 FDA 在审评和检查时，他们到底在做什么？
2026.09.19
在国际医药监管体系中，FDA是全球标准的重要制定者。对于旨在开拓国际市场或对接国际规范的中国药企而言，理解FDA的“游戏规则”至关重要。许多企业往往将目光聚焦于法律法规或行业指南，但事实上，要真正透视FDA的审评逻辑与现场检查细节，一套同样具有相当实操价值的文件不容忽视，那...
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FDA 征求罕见病随机设计建议，拟优化审评标准以促进...
2026.09.18
9月15日，为筹备定于 9 月 29 日举行的罕见病研讨会，FDA 发布信息征求（RFI）文件，就"罕见病临床研究设计的统计学考量"公开征求意见，寻求提升罕见病随机对照试验对患者与申办者吸引力的建议。
这一议题针对罕见病药物开发的核心难题：患者群体规模小，许多患者因疾病进展、...
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