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制药行业热捧罕见病用药,FDA 被指有悖《罕见病用药... 2018.12.05

美国政府问责办公室(GAO)于近日公布题为《罕见病用药:FDA应提高罕见病用药认定审评一致性;罕见病用药研发挑战犹存》的报告。报告显示,随着制药商竞相热捧罕见病用药认定,FDA并没有能够持续记录和评估所需信息。报告称,FDA未能确保罕见病用药认定符合《1983年罕见病用药法案》的初衷...

用于被忽视热带病和罕见儿科疾病的优先审评凭劵计划 2018.05.18

优先审评凭劵(priority review voucher,PRV)的想法,最早见于D Ridley、H Grabowski和J Moe 2006年公开发表于Health Affairs杂志上的一篇论文。论文作者认为,传染病和寄生虫病造成巨大的卫生负担,由于大多数患有这些疾病的患者经济状况不佳,对这类疾病的治疗药物投入很少...

靠政府资助上市的新药是否可以持续漫天要价? 2018.04.16

六个患者权益组织于4月5日致信美国卫生部部长Alex Azar,要求采取措施降低杜兴氏肌萎缩症治疗药物Exondys 51(eteplirsen)的价格。联合致信的这六个患者权益组织要求美国卫生部依据Bayh-Dole法案(《拜杜法案》)和与资助机构的合约协议行使其权利,作为未能披露发明获得NIH资...

FDA 发布指南草案为开展罕见儿科疾病的多公司试验提... 2017.12.08

美国 FDA 正在聚焦于罕见儿科疾病药物研发的新方法,其中多家公司可以在同一临床试验中测试多个候选产品。 FDA 于 12 月 7 日发布指南草案《儿科罕见疾病 — 以戈谢病为模型的药物研发合作方法》,讨论了多臂多公司试验的关键特点,以证明在戈谢病 I 型治疗初期儿科患者中的...

美国和欧盟提议罕见儿科疾病多公司多产品临床试验的可... 2017.07.16

根据美国和欧盟监管机构的共同提案,儿童罕见疾病药品开发商应考虑在多公司、多产品研究中测试产品的可能性。这项提案于 7 月 3 日发布,旨在促进罕见儿科疾病药品的开发,这一领域可以参加试验的患者量非常少。 FDA 和 EMA 表示,药品申办人还应更好地利用外推临床资料。他们应...

FDA对罕见病药物的监管灵活性和经验教训 2016.10.20

2016年10月17-18日,罕见病和孤儿药突破峰会(NORD Rare Diseases and Orphan Products Breakthrough Summit)在美国弗吉尼亚州阿灵顿市举行。FDA药品审评与研究中心(CDER)新药办公室(Office of New Drugs)主任John K. Jenkins医师的幻灯片pdf介绍了FDA的监管灵活性和一...

FDA孤儿药认定请求持续飞涨 2016.07.22

FDA孤儿药认定(ODD)在过去几年中以年度30%的速度跳跃性飞涨并不少见。FDA孤儿药产品研发办公室(OOPD)主任Gayatri Rao医师指出,“2014年比前一年的数量增加了30%。而这一纪录于下一年被打破,2015年我们收到将近470件请求。而且这一步伐并没有放缓的迹象。实际上,将2016年到目前为...

FDA批准Imbruvica用于罕见血癌治疗 2013.11.18

FDA批准第二个突破性疗法认定药品Imbruvica用于罕见血癌治疗 2013年11月13日 美国食品药品管理局(FDA)于日前批准Imbruvica (Ibrutinib)用于套细胞淋巴瘤(MCL)患者的治疗,该疾病属于一种罕见的侵润性血癌。 MCL是一种罕见的非霍奇金氏淋巴瘤,在美国所有非霍奇金氏淋...