美国 FDA 于 11 月 3 日发布了两篇与以患者为中心的药物开发（PFDD）相关的系列指南中的两篇定稿指南，概述了 FDA 对可用于上市前申请的临床结局评估（COA）数据的想法。 第一篇指南题目为“运用项目反应理论的临床结局评估的临床试验数据集和文件记录的提交”，详细介绍了申办...

美国 FDA 于 4 月 5 日发布了题为“以患者为中心的药物开发：将临床结局评价纳入监管决策的终点”指南草案。该指南草案是 FDA 计划发布的一系列以患者为中心的药物开发（PFDD）指南中的第四份也是最后一份指南，这一系列指南旨在帮助申办人收集和整合可纳入监管决策的患者体验信息。 ...

美国 FDA 于今年 6 月份发布了“以患者为中的药物研发：选择、开发或修改适合目的的临床结局评价”指南草案，这是 FDA 承诺发布的以患者为中心的药物研发（PFDD）系列指南文件中的第三篇，系列文件描述利益相关方如何从患者和护理人员那里收集和提交患者体验数据和其它相关信息，以...

6月29日，FDA发布指南草案《以患者为中心的药品研发：选择、开发、或修改适合目的的临床结局评估》，这是以患者为中心的药物开发（PFDD）系列指南文件中的第3篇，描述利益相关方（患者、护理人员、研究人员、医疗产品开发人员和其他人）如何从患者和护理人员那里收集和提交患者体验数据和...

美国 FDA 于 2 月 25 日发布了《以患者为中心的药品研发：识别对患者重要的方法》定稿指南，帮助申办人从患者和医护人员那里收集和提交用于医药产品开发的重要信息。指南讨论了执行定性研究和使用相关参考资源方面的最佳实践。 定稿指南包含了对 2019 年 10 月发布的指南草案...

美国 FDA 希望将患者意见纳入仿制药决策和监管，但可能无法使用传统模型来实现。 挑战在于，与新药办公室（OND）以患者为中心的药物开发（PFDD）计划所探索的问题相比，仿制药办公室（OGD）的问题与更多的患者相关。OGD 临床事务副主任 William Chong 表示，一个关键问题是 PFDD...

美国 FDA 发布了首份《评价患者体验数据在监管决策中的使用》的报告。作为 2016 年《21 世纪医药法案》的一部分，第 3004 节要求 FDA 报告在监管决策中对患者体验数据的使用，尤其关注对患者体验数据和以患者为中心的药物开发工具信息的审评。 根据法案要求，FDA 需要在 2021 年、...

ICH 以患者为中心的药物开发（PFDD）思考性文件于 2020 年 11 月获得 ICH 大会批准【ICH 将着手制定以患者为中心的药物开发指南 2020/12/12】，确定了纳入患者观点可提高药物开发的质量、相关性、安全性和有效性，并为监管决策提供信息的关键领域。思考性文件还提出了制定新 IC...

ICH 正在就制定收集患者意见并将其纳入药物开发和监管过程的全球统一方法指南征求反馈意见，包括制定以对行业和监管机构都合理且可持续的方法收集患者观点的新的统一指南。 ICH 首先通过确定关键领域开启了这一拟议举措，ICH 认为收集患者意见可以改善药物开发的质量、相关性、安全...

11 月 23 日，美国 FDA 宣布批准 Alnylam 公司的 Oxlumo（lumasiran）作为原发性高草酸尿症1（PH1）的首个治疗药物，PH1是一种罕见代谢紊乱，可引起肾结石复发和肾功能丧失。在 FDA 宣布批准的新闻稿中，FDA 称该批准为“草酸过多症和高草酸尿症基金会和肾脏健康计划协调的专家...

美国 FDA 于 6 月 16 日发布定稿指南《以患者为中心的药物开发计划：收集全面且有代表性的信息行业指南》，指导研究者、产品开发者以及其他利益相关者如何收集和提交全面且有代表性的患者意见信息用于医药产品开发和监管决策。 这一定稿指南是一系列四篇指南中的第一篇，这个系列...

美国 FDA 局长 Stephen Hahn 在 1 月 30 日面向全体员工的首次演讲中勾勒了 FDA 的愿景，重点集中在促进创新、扩大数据使用范围以及增强患者和消费者的影响力。在他演讲后发给员工的备忘录中并没有提到药品定价、阿片类药物流行以及其它政治热点话题。 Hahn 在备忘录中指...

美国FDA接受患者权益组织倡导的建议，制定面向行业和其他利益攸关方的指南草案，指南草案主要内容是指导外部团体（行业或利益攸关的第三方）如何向FDA提交与患者体验数据相关的建议文件（FDA在指南中的表述为 proposed draft guidance，本文中为避免混淆我们将第三方向FDA提议的指南文...

（译自 FDA 新闻稿https//www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm610509.htm “Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on new agency efforts to advance the patient voice in medical product development and FDA regulatory de...

美国 FDA 于 2 月 15 日发布了五篇关于神经系统疾病药物研发的新指南，展示了 FDA 监管方法的几个变革的方面，从如何与患者合作到如何组织编写文件。 FDA 局长 Scott Gottlieb 在同一天https//www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm596897.htm?utm_campaign=0...

编者按：慢性病患者在相关疾病方面，不愧为“专家”，就症状和生活质量（QOL）而言，患者、家属和照护者的意见可能成为可以接受的风险和不确定性的权衡因素。考虑到对任何一种特定疾病，如何以严谨的方式有效采集这些知识？作为PDUFA V承诺的一部分，FDA发起关注患者药物研发（PFDD）计...