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德国评价机构比较三种脊髓性肌萎缩症治疗药的获益情况 2021.09.04

德国卫生技术评估机构 — 医疗质量与效率研究所(IQWiG)发现,与渤健(Biogen)的 Spinraza 相比,诺华的基因疗法 Zolgensma 在治疗脊髓性肌萎缩方面没有额外的获益,而罗氏的 Evrysdi 在一个患者组中提供了少许获益。 IQWiG 对用于治疗一种罕见渐进性疾病的脊髓性肌萎缩症(S...

基因治疗药 Zolgensma 日本上市审批之路揭示的经验... 2020.10.28

诺华制药新型基因疗法 Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)在 2018 年 11 月提交申请后,于今年五月在日本获批。该药用于治疗两岁及以下运动神经元存活基因1(SMN 1)出现双等位基因突变的脊髓性肌萎缩症(SMA 1)儿童患者。 该药在日本获得孤儿药认定和“sakigake”(开拓...

FDA 批准首款脊髓性肌萎缩症(SMA)口服治疗药 2020.08.08

美国 FDA 于 8 月 7 日宣布批准了首款治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服治疗药 — Evrysdi(risdiplam),为目前依赖昂贵注射治疗产品的患者提供了新选择。SMA 是一种罕见且通常致命的遗传疾病,影响肌肉力量和身体运动,可导致瘫痪、呼吸困难和死亡,是婴儿死亡的主要遗传原因。 ...