美国 FDA 于 8 月 10 日发布了关于对上市前试验中代表性不足的人群进行上市后研究注意事项的指南草案。 FDA 希望申办人尽最大努力在上市前研究中聚集代表性人群，但也明白这样做可能会面临挑战。指南草案列出了 FDA 用于确定是否需要进行上市后研究的途径，并列出了上市后研究...

世界卫生组织（WHO）于 2023 年 7 月 19 日发布了临床试验最佳实践指南草案，阐明了良好设计的临床试验的一些重要科学和伦理考虑因素。文件还提出了加强临床试验生态系统的方法，以及如何提高代表性不足人群的入组率。 该指南是作为第 75 届世界卫生大会通过的关于加强临床试验...

美国 FDA 于 5 月 2 日发布分散式临床试验（DCT）指南草案，旨在为药品、生物制品和器械临床试验的申办人提供建议。 该指南草案的制定是为了满足《食品和药品综合改革法案》（FDORA）中有关发布或修订指南草案的要求，澄清和推进分散式临床研究的使用，以支持药物和器械开发。 F...

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）、生物制品审评与研究中心（CBER）和肿瘤卓越中心（OCE）在今年 2 月份联合发布了一份题为“药品和生物制品外部对照试验设计和实施的考虑因素”的指南草案，为那些考虑使用外部对照临床试验来提供药品安全性和有效性证据的申办人提供建议。 指...

欧洲药品管理局（EMA）于 4 月 21 日发布了一份新的思考性文件，就如何设计单臂试验（SAT）以及如何最小化这些试验中的偏倚以支持新上市许可申请（MAA）的策略提供建议。 EMA 表示，该文件旨在“激发围绕与单臂试验相关的关键概念和挑战的科学讨论，并改进其设计和实施。”该思考...

根据美国国立卫生研究院（NIH）发布的数据显示，其资助的临床试验结果报告情况有所改善。 根据 NIH 于 3 月 24 日发布的一篇博客文章，2022 财年，41% 的试验结果被提交到 ClinicalTrials.gov 联邦数据库，而上一年为 34%，2020 财年仅为 29%。事实上，绝大多数结果（9...

美国 FDA 于 3 月 23 日发布“药品和生物制品开发中的数字健康技术使用框架”文件，详细说明了计划如何解决在药物临床试验中使用数字健康技术（DHT）的长期问题。 FDA 虽然已经普遍发布了关于 DHT 的指南，但人们仍然担心这类技术在为药物开发过程收集数据方面是否足够准...

美国 FDA 肿瘤卓越中心（OCE）于 3 月 24 日发布了题为“支持肿瘤治疗药加速批准的临床试验考量”指南草案，详细说明了肿瘤药开发者如何仅通过一项随机对照试验即可同时满足加速批准和完全批准的要求。 指南草案讨论了临床试验的设计，以及通过及时启动上市后确证研究来改善再加...

非营利组织北美基本药物大学联盟（UAEM）于 2 月 27 日向美国 FDA 提交公民请愿，要求 FDA 采取多项措施，加强对未能登记研究和报告结果的临床试验申办人和研究人员的执法行动。 UAEM 在其请愿中指出，FDA 在执法方面做得非常糟糕，以至于不合规情况“仍普遍存在”，并且那些...

美国的《Cancer》最近发表了一篇题为《将财务毒性考虑因素纳入临床试验设计，以促进以患者为中心的肿瘤学决策》1的文章。 文章讨论了“财务毒性（Financial toxicity）”这一概念，作为癌症治疗的一种负面影响，在临床试验设计中并没有得到足够的关注。财务毒性指的是癌症治疗可能对患...

根据《美国医学会杂志》（JAMA）内科学上的一封研究通信1，2018 年至 2021 年间美国 FDA 批准的药物中约有 10% 的关键试验结果无效。 研究通信的作者波士顿布莱根妇女医院医学博士 James Johnston 及其同事写到，“我们的研究结果强调了监管决策的复杂性，尽管主要终点无效...

欧洲药品管理局（EMA）、药品机构负责人（HMA）和欧盟委员会（EC）呼吁研究界、制药申办人、学术界和监管机构的代表参与新的多方利益相关者平台（MSP），以分享和实施改进欧盟临床试验的想法。 MSP 是根据去年 EC-HMA-EMA 的加速临床试验倡议（ACT EU）发起的。ACT EU旨在改变临...

美国 FDA 局长 Robert Califf 和生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 于上个月在《科学·转化医学》杂志上联合撰写社论，呼吁对包括近年来热门的粪便微生物移植疗法在内的生物治疗产品开展适当设计且对照良好的随机试验，以获得有关安全性和有效性的明确证据。社论...

从2023年1月31日起，所有在欧盟（EU）的初始临床试验申请必须通过临床试验信息系统（Clinical Trials Information System，CTIS）提交，CTIS现在是申办者和临床试验监管机构提交和评估临床试验数据的单一入口。CTIS于2022年1月31日上线，是根据欧盟临床试验法规（Regulation (EU) No 53...

美国 FDA 于 1 月 31 日发布了题为“药品和生物制品外部对照试验设计和实施的考虑因素”的指南草案，指导申办人利用外部控制，例如使用来自登记库和电子健康记录的数据，代替来自随机对照试验（RCT）的数据来证明新药和生物制品的安全性和有效性。 该指南草案是 FDA 根据《21 ...

美国众议院能源和商业委员会副主席 Frank Pallone 于 1 月 19 日致信 FDA 局长 Robert Califf 和美国国立卫生院（NIH）代理主任 Lawrence Tabak 表达了对医药产品申办人不遵守向 ClinicalTrials.gov 数据库报告临床试验结果信息要求的担忧。 美国联邦法律要求某些临床试验申办人向...

随着制药行业逐渐转向探索有前景但未经证实的前沿技术，美国 FDA 越来越频繁地要求制药公司停止对研究性药物的试验。 在企业开始上人体试验之前，通常都需要获得 FDA 的许可，FDA 一直以来都可以出于安全考虑而利用其法定授权要求企业暂停试验。根据日前华尔街日报对 FDA 临床暂...

远程分散式临床试验正在欧盟和英国兴起。关于此类临床试验，欧盟曾出台相关指引。2022 年 12 月，欧盟发布了关于如何开展此类临床试验的新指引，对现有指引进行了补充。为此，盛德主办律师 Zina Chatzidimitriadou、资深主办律师 Lauren Cuyvers和实习律师 Bronwyn Tonelli 探讨...

欧洲药品管理局（EMA）、欧盟委员会（EC）和药品机构负责人（HMA）承认分散元素在临床试验中的作用越来越大，并于 12 月 14 日发布了《临床试验中分散元素的建议文件》，重点是确保试验参与者的安全性和数据可靠性。 建议文件指出，医药产品的临床试验已经采用了一些分散式元素，包...

瑞士制药商罗氏于 11 月 14 日披露，其抗淀粉样蛋白药物 gantenerumab 在两项早起阿尔茨海默病 III 期试验中失败，不仅没有达到减缓临床衰退的主要终点，β-淀粉样蛋白的去除水平也低于预期。 罗氏在新闻稿中表示，与安慰剂相比，gantenerumab 分别减缓了 8% 和 6%...