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FDA 因确证性试验入组问题拒绝再生元淋巴瘤双特异性... 2024.03.26

再生元(Regeneron)于 3 月 25 日宣布,美国 FDA 已针对 odronextamab 用于治疗经过两次或多次全身治疗的复发/难治性(R/R)滤泡淋巴瘤(FL)和 R/R 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)的生物制品许可申请(BLA)发出完全回应函(CRL)。 再生元表示,“唯一的审批问题与...

内部文件显示,FDA 生物制品负责人不顾审评员反对加... 2024.02.29

美国 FDA 生物制品审评与研究中心(CBER)主任,负责基因和细胞疗法的最高官员 Peter Marks 近日在生物制药大会上表示,FDA 批准 Sarepta 的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法 Elevidys 的里程碑式决定不应被视为通常性加速审批的例子。 他表示,Elevidys 的决定很特别,“正...

FDA 首次动用新程序撤销加速批准 2024.02.27

美国 FDA 于 2 月 23 日发布最终决定撤销 Oncopeptides 公司 Pepaxto(美法仑氟苯酰胺)的加速批准,这是 FDA 首次行使更快撤回未兑现承诺的药物的新权力。 FDA 生物制品审评与研究中心(CBER)主任 Peter Marks 在撤销 Pepaxto 提案的最终决定信中表示,撤销 Pepaxto...

FDA 定稿包含人类基因组编辑的基因治疗产品指南,支... 2024.01.31

美国 FDA 于 1 月 29 日发布了《包含人类基因组编辑的人类基因治疗产品》定稿指南,为申办人开发包含人类体细胞基因组编辑(GE)的人类基因治疗产品提供了建议。 具体而言,指南提供了有关应在研究性新药(IND)申请中提供的评价研究性 GE 产品安全性和质量的信息的建议,包括...

FDA 对药物研发的特殊认定:孤儿药、快速通道、加速... 2023.12.05

在过去几十年中,美国国会授权 FDA 通过孤儿药(orphan)、快速通道(fast track)、加速审批(accelerated approval)、优先审评(priority review)和突破性疗法(breakthrough therapy)等五种特殊认定和审评途径,促进和加快对严重疾病的药物研发,以解决尚未满足的医疗需求。2023...

FDA 拟召开专家会审查两加速批准抗癌药的确证性试验... 2023.11.15

美国 FDA 肿瘤药专家咨询委员会定于 11 月 16 日召开会议,讨论 Acrotech Biopharma 公司的两个抗癌药未能完成确证性试验的问题。 这两个抗癌药为用于治疗复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤(PTCL)的 Folotyn(普拉曲沙)和 Beleodaq(贝利司他),分别于 2009 年和 2014...

观点文章:FDA 应严格抗癌药加速审批标准,制定自动... 2023.09.27

最近医疗卫生政策研究人员撰文呼吁美国 FDA 采取更多措施,加强其抗癌药加速审批计划,包括不再根据无进展生存期或总体缓解终点来批准抗癌药,以及制定自动撤销缺乏临床获益证据的抗癌药的标准。 9 月 14 日发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇观点文章1 称 FDA 最近关于加速审...

FDA 加速审批计划改革细节以及业界态度 2023.06.21

美国 FDA 加速审批计划的新改革将赋予FDA更多权力,要求申办人对药品加速审批下执行确证性研究,并将提高这些研究状态的透明度。 FDA 药品审评和研究中心(CDER)首席副中心主任 Jacqueline Corrigan-Curay 在 5 月份的食品和药品法研究所(FDLI)年会上表示,“食品和药品综合改革...

FDA 加速批准渤健肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药,基于... 2023.04.26

美国 FDA 于 4 月 25 日通过加速审批路径批准了渤健(Biogen)公司治疗罕见遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的新药 Qalsody。这是 FDA 首次基于初步证据在加速审批路径下批准用于治疗 ALS 的药物,这些证据也可能加速未来治疗这种致命的神经退行性疾病药物的开发。 Qalsody ...

FDA 宣布对有争议的早产预防药 Makena 的最终撤销... 2023.04.07

美国 FDA 于 4 月 6 日发布了对曾被广泛用于预防早产的药物 Makena 加速批准的最终撤销决定,立即生效。 Makena(17 α-己酸羟孕酮,又称 17P)于 12 年前在加速审批途径下获批,用于降低有自然早产史且怀有一个婴儿的女性早产的风险。Makena 加速批准的最终撤销决定由 F...

FDA 发布支持肿瘤药加速批准的临床试验考量指南 2023.03.27

美国 FDA 肿瘤卓越中心(OCE)于 3 月 24 日发布了题为“支持肿瘤治疗药加速批准的临床试验考量”指南草案,详细说明了肿瘤药开发者如何仅通过一项随机对照试验即可同时满足加速批准和完全批准的要求。 指南草案讨论了临床试验的设计,以及通过及时启动上市后确证研究来改善再加...

FDA 生物中心主任表示“需要开始对基因治疗药物使用... 2023.03.22

美国 FDA 生物制品审评与研究中心(CBER)主任 Peter Marks 于 3 月 20 日表示,FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。 Marks 在肌肉萎缩症协会年会上表示,“我们始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是,在加速审批的情况下,我们不能对我们的批准...

加速批准艰难撤销:12 年后企业终“自愿”撤销有争议... 2023.03.09

经过 2 年多的缠斗,Covis 药业终于同意撤销其有争议的早产预防药 Makena,至此,这一加速批准药物的艰难撤销之旅似乎可以宣告落幕,但最终究竟以何方式收场还需等待 FDA 的最终裁定。 Makena(17 α-己酸羟孕酮,又称 17P)于 2011 年 2 月在加速审批路径下获批,FDA 当...

研究人员敦促 FDA 加强对加速批准药品标签的监管 2023.03.09

最近发表在《药物治疗》(Pharmacotherapy)上的一篇新的分析文章1表明,美国 FDA 加速批准的药物中超 10% 不符合 FDA 2019 年发布的关于加速审批药品标签的指南要求。研究人员指出,缺乏标签透明度会影响处方习惯,呼吁 FDA 通过与制药商开会、发警告信和处以罚款来确保标签合规。 ...

美国医保或试行新政为加速审批药物支付更少费用 2023.02.03

据报道,美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)可能会试行一项政策,为获得加速批准的药物支付的费用低于获得传统批准的药物。 美国 FDA 利用加速审批根据预测临床结果的替代终点作为依据批准药物,使患者能够更快地获得治疗严重疾病的有前景的药物。但并非所有药物都能奏效。根据 Am...

加速审批改革:FDA 似不会严格执行加速批准之前完成... 2023.02.01

美国 FDA 药品审评与研究中心(CDER)首席副主任日前在一次会议上介绍了 FDA 计划如何行使新法案赋予的对加速审批路径监督的额外权力。 美国国会于去年年底通过的政府综合拨款法案授权 FDA 加强对加速审批药物的监管,FDA 将有权制定了加速审批药物确证性试验的设计,并可能会要...

美国综合拨款法案将加强 FDA 对药品加速审批路径的... 2022.12.21

根据 12 月 20 日公布的美国政府综合拨款法案文本 药物的监管,FDA 将有权指定加速审批药物确证性试验的设计,并可要求制药商每 180 天报告一次确证性试验的完成进度。 根据法案,FDA 还可能会要求寻求快速审批路径的制药商在获得 FDA 许可之前就启动确证性试验,FDA 似在...

加速批准有望加速撤销?GSK在确证性试验失败后迅速撤... 2022.11.23

葛兰素史克(GSK)于 11 月 22 日宣布,应美国 FDA 要求,GSK 正在从美国市场撤出 Blenrep。在此之前,GSK 刚刚于 11 月初宣布 Blenrep 在治疗此前至少接受过两线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤方面,效果不及百时美施贵宝(BMS)的 Pomalyst 和地塞米松联合治疗方法。 ...

FDA 似正收紧加速审批要求:申报时需完成确证性试验... 2022.11.23

美国 FDA 似乎已经默默地开始对加速审批项目进行改革。 ADC Therapeutics 公司于 11 月 8 日在其第三季度收益报告上表示,“在 FDA 提供了强有力的指导,使其重新考虑加速审批路径之后,公司正回过去重新评估其实验性靶向 CD25 的新型抗体偶联药物(ADC)Cami(camidanlumab tesi...

研究显示 FDA 加速审批计划整体达到预期目标 2022.09.02

1992年,为了应对艾滋病的流行,FDA制定了加速审批(accelerated approval)政策。2012年,加速批准途径被美国国会纳入法规,用于“加速”治疗危重疾病的药物进入临床。 在快速批准中,药物是否通过审批通常是以替代终点作为依据,FDA将其描述为“一种标记物,例如实验室测量值、放射...

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