美国 FDA 于 2023 年 12 月发布了题为“罕见病：治疗用药品和生物制品开发的考虑”的定稿指南，旨在通过讨论罕见疾病药物开发中常见的特定问题，帮助治疗罕见疾病的药物和生物制品的申办人实施高效、成功的产品开发计划。定稿指南涉及药物和生物产品开发的重要方面，以支持拟议的临...

在过去几十年中，美国国会授权 FDA 通过孤儿药（orphan）、快速通道（fast track）、加速审批（accelerated approval）、优先审评（priority review）和突破性疗法（breakthrough therapy）等五种特殊认定和审评途径，促进和加快对严重疾病的药物研发，以解决尚未满足的医疗需求。2023...

从FDA对法院判决的反应上，看原研药和仿制药的利益之争 本月23日，FDA在美国联邦公告上发布了一项关于罕见病孤儿药的审批政策，声明接受联邦上诉法院对具体案件的判定，但不接受判定对法律条文的一般解释。看待此案件有多个视角，从立法到司法，从企业到政府，从产业政策到公共卫生，各...

“罕见病”一词既贴切又用词不当。就个体而言，每种罕见疾病影响的人数相对较少。但总的来说，美国有超过3000万人、全世界有4亿人患有罕见病，其中95%的罕见病无药可治，50%以上的罕见病患者是儿童，而其中三分之一活不到5岁。 尽管罕见病患者迫切需要创新疗法，但像为Covid-1...

Acer Therapeutics Inc.（ACER）致力于罕见病药物的开发，然而其产品线中的两个主要项目——ACER-001和Edsivo的505(b)(2)新药申请均收到了FDA的完全回应函（CRL）。这表明，即使是“去风险”（de-risked）的候选药物，在适用症或制剂发生变化后，仍可能面临监管挑战。 ACER的首...

近日，EMA发布一份“孤儿药认定：2000-2021年概述”ppt文档，全局展示了这20年来孤儿药审评监管体系达成的数据，以及取得的成就。 可以看到，自2000年欧盟孤儿药法规实施至2021年年底，欧盟共认定了2552个孤儿药，207个初始孤儿药申请，以及38个孤儿药扩展适应症获得上市许可。 C...

不知大家还记得不记得两年前的一桩官司，现在判决结果出来了，美国联邦上诉法院裁定 FDA 错误地批准了一家小型家族企业生产的罕见病药物，而另一家制药商已经拥有销售类似治疗药的专营权。 该诉讼是由 Catalyst 公司提起的，该公司指控 FDA 两年前违反联邦法律，意外地批准了 Jaco...

欧盟委员会关于改革欧盟儿童和罕见病药物立法的最新磋商引发了利益相关者的一些尖锐回应。以研发为基础的欧洲制药业再次 拒绝了减少孤儿药和儿科药物开发激励、促进更快的仿制药和生物类似药竞争以及引入“未竟需求（unmet needs）”的法律定义的提议。 根据欧盟委员会的说法，虽然欧...

孤儿药的生物类似药可以为现金紧缺的医疗保健系统节约大量资金，并增加药物的可及性，但是该领域一直发展缓慢。 代表欧洲仿制药企业的欧洲药品协会（Medicines For Europe）表示，由于欧盟委员会正在关注孤儿药立法并承诺改善对药物的获取，因此现在正是采取行动发展新环境的合适时机...

最近美国众议院全院会议期间通过了一系列法案，其中有两件与 FDA 相关的重要立法：仿制药标签法案和孤儿药专营权法案。 依据《对新标签做出客观药物证据修订法案》（MODERN 标签法案）（H.R. 5668），即使参照产品已经撤市，使得标签处于“冻结”状态，FDA 也可以强制要求变更仿...

不知大家是否还记得吉利德（Gilead）公司的瑞德西韦（remdesivir）曾短暂获得美国 FDA 孤儿药认定，但几天之后吉利德主动提出撤销请求。【众说纷纭：瑞德西韦孤儿药认定的授予与撤销请求 2020/03/26】这件事可能上了很有意义的一课，监管者需要更大的灵活性来管理孤儿药计划，包括之...

【编者按】罕见病是人类面临的共同难题，目前的挑战包括患者人数少难以招募受试者，疾病变异性以及进展了解有限，罕见病治疗药物监管政策缺乏协调等等。美国 FDA 在建设罕见病临床试验网络方面的筹备和意见反馈或许对我们也同样有借鉴意义。 过去十年中，在规划和执行罕见病药物开...

上周，我们提到美国 FDA 罕见儿科优先审评券将于 9 月 30 日到期，可能会获得暂时性为期 4 年的延期，但延期法案仍在立法流程中，并列出了自儿科优先审评券确立以来至今的全部优先审评券清单。【罕见儿科优先审评券将获暂时性延期，全部优先审评券情况一览 2020/09/11】 今...

欧盟委员会于 8 月 11 日发布了其对于罕见疾病和儿科用药立法的评估报告，这是欧盟《孤儿药法规》和《儿科用药法规》分别于 2000 年和 2006 年颁布以来的首次全面评估。评估报告显示，尽管这两项法规促进了新药的开发和供应，但并未成功将投资引导至最需要的领域。报告正文长达 10...

从法院对肌无力综合症案件的裁决，看FDA是如何“强词夺理”地保护公众利益。 FDA推崇科学和理性监管。但当一家企业刻意钻法律的漏洞，为己利而损害公众健康，FDA还可以采用“魔高一尺，道高一丈”，貌似强词夺理的办法来保护公众利益。企业不服，可将FDA告上法院。告状总是为具体事项。...

吉利德（Gilead）公司的瑞德西韦（remdesivir）于本周一获得 FDA 对于新型冠状病毒疾病（COVID-19）适应症的孤儿药认定（只是认定为孤儿药，并未批准该药）引发了人们的广泛关注，今日，吉利德公司发布声明表示，已向 FDA 提出申请，要求 FDA 撤销对瑞德西韦的孤儿药认定，并放弃与...

Rare Disease Day 2020 FDA Continues Important Work on Treatments for Rare Diseases By Stephen M. Hahn, M.D., Commissioner of Food and Drugs and Amy Abernethy, M.D., Ph.D., Principal Deputy Commissioner As leaders of the FDA, every day we see t...

FDA Harnesses Technology and Collaboration to Support Rare Disease Product Development Announcing an Orphan Drug Technology Modernization effort and the 2020 FDA Rare Disease Day meeting By Amy Abernethy, M.D., Ph.D., Principal Deputy Commissione...

故事的发展变得越来越有意思了。大家是否还记得我们之前曾报道过一个年价 37 万美元的孤儿药？Catalyst 公司的 Firdapse，FDA 于去年 11 月批准的首个用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的药物。FDA 的批准引发了一场风暴，在那之前，患者可以通过同情使用计划从一家小型家...

不久前我们曾发文报道了一则怪事，FDA 批准了一个新药，却使得市场上原本治疗相同疾病免费的药物直升到每年 37 万美元【刚发生的孤儿药定价奇闻：从免费到年价37万美元】。这个新药就是 Catalyst 公司的 Firdapse，FDA 批准的首个用于治疗 Lambert-Eaton 肌无力综合症（LEMS）的药。自 ...