美国 FDA 于 6 月 16 日发布定稿指南《以患者为中心的药物开发计划：收集全面且有代表性的信息行业指南》，指导研究者、产品开发者以及其他利益相关者如何收集和提交全面且有代表性的患者意见信息用于医药产品开发和监管决策。 这一定稿指南是一系列四篇指南中的第一篇，这个系列...

研究人员根据对过去两年 FDA 审评文件的分析发现，FDA 在披露其考量的患者体验信息方面存在不一致。 在上个月举行的国际药物经济学和结局研究学会（ISPOR） 2020 年会上，RTI Health Solutions 以患者为中心的结局评价首席科学家 Ari Gnanasakthy 报告指出，FDA 在新药审评...

基因治疗的发展得益于科学技术进步，包括2003年10月完成的人类基因组计划（99%的人类基因测序，精确率达99%）、新载体的开发（包括腺相关病毒和慢病毒等）以及基因编辑技术等。图1为2010-2019间提交到FDA的基因治疗产品IND数量，显示了基因治疗产品开发的迅猛发展，2019年共有245项基因...

ICH 于 6 月 3 日发布新闻稿介绍了其在 5 月 27 日举行的网络会议的一些进展，包括增加了新的成员和观察员，并且更新了正在制定中的指南进程。这次网络会议代替了原定在加拿大温哥华举行的会议。 会上，ICH 首先欢迎了土耳其药品和医疗器械局（TITCK）成为监管成员，TITCK 于 ...

所有改配方都必须使患者受益，并且确保不给患者带来损害。 最近一项研究估计，开发一种新药并推向市场的平均成本为 13 亿美元。【最新研究估算药物开发成本约为 13 亿美元，引发各方争议】这么高的投资以及药物开发面临着各种潜在失败，开发难以操控的新化学实体的复杂性日益增加，...

粪便微生物菌群移植（Fecal microbiota for transplantation，FMT）作为多种疾病的潜在干预手段有多项研究正在进行中，且感兴趣的研发者越来越多。有关美国 FDA 对 FMT 的监管，以及 FMT 供替筛选和制造注意事项有哪些？下面我们具体来看看 FDA 生物制品审评与研究中心疫苗研究...

欧盟大数据工作组正在研究如何最佳地利用大数据来支持创新和公共卫生，并就可在当前法律框架内实施的工作提供了 10 项优先建议。其中最具雄心的一项提案是将欧盟内部的各种真实世界数据库集成在一个单一安全网络下。 这些建议是由欧洲药品管理局（EMA）和欧盟药品机构（HMA）共同制定的...

美国 FDA 于 5 月 7 日发布《肝移植中的巨细胞病毒：治疗或预防性药物研发》定稿指南。这份 31 页的定稿指南为寻求开发用于治疗或预防移植患者 CMV 感染药物的制药商提供了 FDA 从早期开发到 3 期有效性试验的建议。 巨细胞病毒（CMV）是一种常见β疱疹病毒，该病毒在全...

麻省理工学院（MIT）和哈佛医学院布莱根妇女医院的研究人员设计了一种方法，可以通过快速检测新药在小肠中的吸收程度来加快新药开发。这种方法也可以用于寻找新方法来改善现有药物的吸收，以便可以口服给药。 研究于 4 月 27 日发表《自然·生物医学工程》杂志上，题目为“Robotically h...

美国 FDA 于 4 月 21 日发布有关《证明急救用注射器可靠性的技术考量》指南草案，解释了组合产品开发人员如何证明其急救用的注射器在危及生命的紧急情况下能够可靠地递送药物。指南具体适用于在生物制品许可申请（BLA）、新药申请（NDA）或简化新药申请（ANDA）下，与急救药或生物制...

美国 FDA 于 4 月 8 日批准了 Proventil HFA（硫酸沙丁胺醇）计量吸入器的首个仿制药，用于治疗或预防 4 岁及以上可逆性阻塞性气道疾病患者的支气管痉挛，并预防该年龄段运动引起的支气管痉挛。Proventil HFA 的原研商为美国默克公司，此次批准的首仿生产商为印度 Cipla 公...

美国 FDA 于 4 月 14 日针对当前备受关注的两个药磷酸氯喹和硫酸羟氯喹新发布具体产品生物等效性（BE）定稿指南。一般情况下 FDA 会在每个季度发布一批 BE 指南，之前于 3 月 2 日发布了一批 43 篇 BE 指南，这次显然是在新型冠状病毒疫情（COVID-19）压力下的例外举动。...

个体化疗法（Individualized Therapeutics）是指通过设计产品解决潜在病症的特定作用机制而专门开发的针对一个或极少数患者的治疗方式。波士顿儿童医院的研究人员已经将这种定制疗法工作推动到了最前沿，他们为一名患有罕见 Batten 遗传病的儿童患者，使用针对患者定制的反义寡核苷酸方法...

诺华子公司 AveXis 因操纵用于 Zolgensma 基因治疗药物批准的数据而引发的数据完整性危机似乎已经悄然结束，美国 FDA 指示 AveXis 公司纠正问题，未施加任何惩罚。 问题的根源是诺华在向 FDA 披露 Zolgensma 的数据操纵方面存在延迟，诺华在 2019 年 3 月 Zolgensma ...

随着各制药公司争相开发用于新型冠状病毒疾病（COVID-19）的疫苗，国际药品监管机构联盟（ICMRA）于 3 月 24 日发布了针对 COVID-19 候选疫苗进行首次人体临床试验之前所需的数据的会议报告 pdf，以期在需要足够可靠的数据以做出决策以及支持此类产品的快速开发之间取得平衡。 在 ...

自 3 月 11 日世界卫生组织（WHO）宣布 COVID-19 为全球大流行病以来，疫情几乎遍及每个国家和地区，感染了数十万人，并造成上万人的死亡。目前尚无批准的疫苗可用。据专家估计，一个疫苗从开发到上市可能需要一年到一年半的时间，而且是在假设从概念到上市过程都进展顺利的情况下。...

吉利德（Gilead）公司的瑞德西韦（remdesivir）于本周一获得 FDA 对于新型冠状病毒疾病（COVID-19）适应症的孤儿药认定（只是认定为孤儿药，并未批准该药）引发了人们的广泛关注，今日，吉利德公司发布声明表示，已向 FDA 提出申请，要求 FDA 撤销对瑞德西韦的孤儿药认定，并放弃与...

随着 3 月 23 日一些之前作为药品批准的蛋白质产品已经转为生物制品许可【今天起胰岛素等药品将作为生物制品监管】，FDA 于 24 日发布了一份关于 eCTD 过渡的操作说明，详细介绍了在过渡期应怎样使用 eCTD 正确提交对应的申报资料。下面我们具体来看看这份文件： 对于在 2020...

由于新型冠状病毒疫情（COVID-19）大流行而导致的临床试验中断已经几乎成为日常。临床试验延误和暂停范围很难量化，但是根据从对相关数据库的搜索看，生物技术和制药公司目前正在运行的重要 3 期临床试验有 120 多项，均预期在今年年底之前出结果。 即使像 FDA 和 EMA 等监管...

随着新型冠状病毒疫情（COVID-19）的持续蔓延，厄瓜多尔成为最新的一个寻求颁发强制性药品和疫苗许可以对抗疫情并确保其公民能够使用任何医疗产品的国家。这是过去一周中第三个采取措施针对 COVID-19 颁发强制许可的国家。 上周，智利国会下议院几乎一致通过了一项决议，允许政府为...