Rare Disease Day 2020 FDA Continues Important Work on Treatments for Rare Diseases By Stephen M. Hahn, M.D., Commissioner of Food and Drugs and Amy Abernethy, M.D., Ph.D., Principal Deputy Commissioner As leaders of the FDA, every day we see t...

美国 FDA 仿制药办公室（OGD）于 2 月 19 日发布 2019 年度报告，这是其发布的第五份年报，报告在形式上与以往相比有较大变化，更加面向公众，以通俗的语言解释了 OGD 所做的事情，而不是简单的数据和资料的罗列。从指南篇幅上看，本次的报告更加注重研究方面的内容，对于 OGD...

FDA Works to Ensure Smooth Regulatory Transition of Insulin and Other Biological Products Today, the U.S. Food and Drug Administration took additional steps to ensure a smooth regulatory transition aimed at increasing patient access to insulin prod...

Serving Public Health Paramount in a Successful 2019 for FDA’s Generic Drug Program By Sally Choe, Ph.D., Director, Office of Generic Drugs, Center for Drug Evaluation and Research Safe, effective, high-quality https//www.fda.gov/drugs/buying-u...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）于 2 月 14 日发布 2020 年指南制定计划，其中一些新指南草案针对越来越热门的药品研发领域。 今年有三篇指南很可能会引起业界和其他利益相关者的大量关注和评论。这三篇指南讨论了嵌合抗原受体（CAR）T 细胞治疗的研发，结合基因组编...

FDA Approves Three Drugs for Nonprescription Use Through Rx-to-OTC Switch Process The U.S. Food and Drug Administration today approved three drugs for nonprescription, or over-the-counter (OTC), use through a process called a prescription (Rx)-to-...

制药商和辅料供应商对于 FDA 新型辅料独立审评试点计划表示强烈支持，但同时也敦促 FDA 完善这一计划，澄清新型辅料的含义，并将该计划扩展到其它类型的辅料，例如食品中使用的辅料。 多年来，FDA 仅在研究用新药申请（IND）、新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）中审评新型...

近年来，药品生产领域的数据可靠性（data integrity）问题受到了广泛审查，包括对 GMP 违规的警告信和执法行动，但人们也越来越关注导致临床（GCP）和临床前（GLP）违规的数据可靠性问题。临床前和临床研究中的数据可靠性问题会危及药品研发计划，需要申办人的密切关注以及与 FDA 的...

美国 FDA 药品质量办公室（OPQ）于 2 月 10 日发布 2019 年度报告，这是自 OPQ 成立以来发布的的第三份年报。今年的年报形式上与去年类似，简明易读。报告总结了 OPQ 自 2015 年初成立以来五年的历程，强调了 OPQ 2019 年取得的重大成就，展望了 OPQ 未来的道路。识林...

FDA Issues Draft Guidance on Biosimilar Licensing and Labeling, Timing of Certain Supplement Reviews The following quote is attributed to Sarah Yim, M.D., director of the Office of Therapeutic Biologics and Biosimilars in the FDA’s Center for Dru...

美国 FDA 局长 Stephen Hahn 在 1 月 30 日面向全体员工的首次演讲中勾勒了 FDA 的愿景，重点集中在促进创新、扩大数据使用范围以及增强患者和消费者的影响力。在他演讲后发给员工的备忘录中并没有提到药品定价、阿片类药物流行以及其它政治热点话题。 Hahn 在备忘录中指...

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）于 1 月 30 日发布 2020 年药品方面的指南制定计划，涵盖 14 个类别，共 88 篇计划新增和修订指南，其中有 40 篇出现在去年的指南制定计划上。计划发布的指南大部分涉及仿制药、药品质量/CMC 和程序性工作，不过仿制药和程序性工作两...

FDA Releases Guidance for Rare Disease Known as Sanfilippo Syndrome The following quote is attributed to Janet Woodcock, M.D., director of the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research “The FDA is committed to fostering innovation in drug dev...

美国 FDA 于 1 月 31 日发布了对政策和程序手册（MAPP）5240.3《原始 ANDA、增补和补充申请的审评优先级》的第五次修订版本，解释了 FDA 对于某些仿制药优先审评的新限制。FDA 表示，此举旨在将有限的 FDA 资源有效地分配给那些通过优先审评最有可能显著增加仿制药可及性并确...

FDA and FTC Announce New Efforts to Further Deter Anti-Competitive Business Practices, Support Competitive Market for Biological Products to Help Americans FDA和FTC宣布进一步制止反竞争商业行为的新举措，支持生物制品的市场竞争以帮助美国 The U.S. Food an...

美国 FDA 于 1 月 28 日发布了有关基因疗法开发的六份定稿指南以及一份解释孤儿药法规下基因疗法相同性的指南草案，旨在鼓励制药商将更多药物推向市场，以期刺激竞争，最终降低药价。 自 2017 年以来，FDA 仅批准了四个基因治疗药物，每个药都可称得上是天价药。FDA 最新批准的 AveX...

FDA approves first treatment for thyroid eye disease FDA批准治疗甲状腺眼病的新疗法 Today, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Tepezza (teprotumumab-trbw) for the treatment of adults with thyroid eye disease, a rare condition where ...

FDA announces results from second sunscreen absorption study The following quote is attributed to Janet Woodcock, M.D., director of the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Given the recognized public health benefits of sunscreen use,...

Applications Affected by the Reorganization of the Office of New Drugs + Applications OND Reorg affected applications p3 (XLS - 2MB) The approved restructuring of the Office of New Drugs (OND) creates offices that align interrelated disease ...

FDA于2020年1月8日批准PD-1抑制剂Keytruda用于治疗卡介苗（BCG, Bacillus Calmette-Guerin）治疗无效的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC, non-muscle invasive bladder cancer），原位癌（CIS）伴随或不伴随乳头状瘤，且不符合或已选择不进行膀胱切除术的患者。 背景 尿路...