2 月 22 日在 ICH 区域会议上，加拿大卫生部和制药行业官员讨论了制定有关细胞和基因治疗以及使用真实世界数据（RWD）进行药物流行病学研究设计来评估新药的协调指南文件。 基因泰克（Genentech）细胞和基因疗法全球主管 Kathleen Francissen 和加拿大卫生部上市医药产品部门负责人 Me...

美国 FDA 于 2 月 16 日加速批准了 Iovance 生物治疗公司的 liucel（Amtagvi），一种肿瘤源性自体 T 细胞免疫疗法，用于治疗先前接受过 PD-1 阻断抗体治疗的不可切除或转移性黑色素瘤成年患者，。 该药是第一个进入市场的个体化肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。这标志着...

美国 FDA 于 1 月 29 日发布了《嵌合抗原受体（CAR）T 细胞产品的研发考量》定稿指南，提供了有关化学、生产和控制（CMC）、药理学和毒理学以及肿瘤适应症（包括血液恶性肿瘤和实体瘤）临床研究设计的 CAR-T 细胞具体建议。 指南中注明了针对自体或同种异体 CAR-T 细胞产...

美国 FDA 于 12 月 28 日发布了题为“细胞和基因治疗产品的效力保证（Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products）”的指南草案，就制定基于科学和风险的策略以帮助确保人用细胞和基因治疗（CGT）产品的效力提供了建议。 效力保证策略是一种多方面的方法...

最近细胞治疗产品企业的 CMC 和 GMP 问题可能给药企带来了深刻的教训。识林分享一篇今年 9 月份给企业会员发送的分析文章，希望大家能够吸取经验教训，早做准备。 另外，还可参考识林去年发布的 FDA 对细胞和基因治疗产品的检查和常见缺陷统计以及最近 FDA 因 CGMP 问题向诺华 C...

近年来细胞治疗产品在国内发展较快，相关企业在研发和申报中出现的问题也越来越多，CDE也相继发布了针对不同学科的指导原则。其中，2017年发布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》（以下简称细胞治疗产品指导原则）中对细胞治疗产品的非临床研究做出了相应的技术要求。该指...

美国 FDA 于 9 月 20 日表示，正在向公众征求反馈意见，更好地了解阻碍个体化细胞和基因疗法发展的科学挑战。 FDA 征求反馈意见的重点集中在个体化细胞和基因疗法（CGT）的质量和制造细节、非临床开发（例如毒理学、概念验证、生物分布）、安全性和有效性评价以及其它科学需求、...

美国 FDA 于 7 月 13 日发布了《人类细胞和基因治疗产品的生产变更和可比性》指南草案，提供了 FDA 对基于生命周期方法的细胞和基因治疗（CGT）产品生产变更的管理和报告以及评估生产变更对产品质量影响的可比性研究的当前思考。 由于 CGT 产品的复杂性，对生产变更的管理带来了...

2023年4月1-2日第六届中国药品监管大会在北京召开，会议共有 14 个分论坛，覆盖了“两品一械”相关领域，药监机构、科学界、医疗机构、制药业以及相关协会代表 1800 余人参加了会议。 在细胞与基因治疗产品开发与监管论坛上，CDE审评专家黄芳华老师（非临床审评），高晨燕老师（临...

2023年3月30-31日，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，邀请GMP指南再版修订撰写专家，及中美药监和产业专家，在北京大学举办“细胞和基因治疗产品的CMC和GMP监管和产业研讨会”。会议由中国药品GMP（2010年修订）起草小组主要执...

2023年3月30-31日，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，邀请药品GMP指南再版修订专家，及中美药监和产业专家，在北京大学举办“细胞基因治疗产品CMC和GMP监管产业研讨会”。 会议由我国药品GMP（2010年修订）起草小组主要执笔...

细胞和基因治疗产品（下称CGT产品）是“活”的产品，产品复杂度高，通常对制造条件和原材料质量的变化非常敏感，常受到其制造中使用的生物源性原材料的污染风险。制造CGT产品所用的原材料的一致性、稳定性及功能特性会影响产品的质量，从而影响产品的安全性和有效性。并且原材料对CGT产品...

细胞和基因治疗的产业化，离不开合适的产业和监管生态。我国细胞和基因治疗产业化的现状和困难是怎样的？2022年识林在日立生命科学解决方案事业部的支持下，调研了11家国内代表企业，并完成调研报告。其中数据显示，监管政策和产业化经验是CGT产业化的最大挑战，这也是识林联合IPEM及中国...

在官方发布的法律法规、指导原则之外，识林原创、汇编、搜集了大量对比、解读、案例、解析等内容，作为识林用户学习法规指南的辅助，提供更多视角，且与岗位实务联系更为紧密。 这类资料，全部收录在刚刚开发的【对比解读案例解析】数据库内（点击查看使用介绍），通过“业务标签”和“...

识林提倡“知识导向”，严肃地阅读，系统性听课，需要投入大量时间，从而获取认知层面的提升。当然，企业用户提升认知的目标，还是解决更多、更复杂的问题。 在“问题导向”方面，【识林社区】在向导老师们的支持下，努力做到“有问必答”，而【识林问答短视频】则是从识林数...

起始物料和原料的质量是药品生产时要考虑的关键因素。对于细胞治疗产品而言，由于起始原材料（如生产用细胞）的特殊性和工艺的复杂性，对细胞治疗产品的生产和质量管理带来较大的挑战。因此，在细胞治疗产品的质量控制策略中需要着重考虑起始原材料的变异性、生产工艺的复杂性以及生产批...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）下的组织和先进治疗办公室（OTAT）主任 Wilson Bryan 近日在美国细胞和基因治疗学会的政策峰会上表示，其办公室负责监管的细胞和基因治疗产品工作量已超过 3000 件活跃的研究性新药申请（IND）。 Bryan 表示，这一巨大的工作量已经使得一些...

基于细胞、组织和基因的疗法和产品涵盖较广，从相对简单的（例如未加工的自体细胞和组织移植物）到高度复杂的（例如转基因细胞）均有涉及。许多国家已经建立了反映这类疗法和产品的多样性和复杂性的有效的法律框架和法规，以保护捐赠者和接受者的安全。 医疗用人体细胞和组织（HCTs...

细胞和基因治疗产品产业持续发展，从发现研究阶段逐步进入临床开发并过渡到中后期和及商业化生产阶段，产品的质量、合规以及适当的标准成为需要考虑的必要要素，到了是否准备好开始GMP生产的决策点。 在着手考虑这些要素的组织或机构，包括成熟的大/中型生物药企业、初创公司、以及学...

近年来，基因和细胞治疗研究性新药申请和相关会议的爆炸性增长大大超过了CBER属下的组织和先进疗法办公室（Office of Tissues and Advanced Therapies，OTAT）人员的增幅，由于资源限制，OTAT不得不拒绝许多申办者的会议请求。 为了满足领域快速发展带来的需求，提高自己与...