	FDA 发布指南草案为开展罕见儿科疾病的多公司试验提... 2017.12.08 临床试验儿科疾病研发注册罕见病美国 FDA 正在聚焦于罕见儿科疾病药物研发的新方法，其中多家公司可以在同一临床试验中测试多个候选产品。 FDA 于 12 月 7 日发布指南草案《儿科罕见疾病 — 以戈谢病为模型的药物研发合作方法》，讨论了多臂多公司试验的关键特点，以证明在戈谢病 I 型治疗初期儿科患者中的...
	美国和欧盟提议罕见儿科疾病多公司多产品临床试验的可... 2017.07.16 临床试验儿科疾病研发注册罕见病根据美国和欧盟监管机构的共同提案，儿童罕见疾病药品开发商应考虑在多公司、多产品研究中测试产品的可能性。这项提案于 7 月 3 日发布，旨在促进罕见儿科疾病药品的开发，这一领域可以参加试验的患者量非常少。 FDA 和 EMA 表示，药品申办人还应更好地利用外推临床资料。他们应...
	FDA对罕见病药物的监管灵活性和经验教训 2016.10.20 Eteplirsen 研发注册罕见病 2016年10月17-18日，罕见病和孤儿药突破峰会（NORD Rare Diseases and Orphan Products Breakthrough Summit）在美国弗吉尼亚州阿灵顿市举行。FDA药品审评与研究中心（CDER）新药办公室（Office of New Drugs）主任John K. Jenkins医师的幻灯片pdf介绍了FDA的监管灵活性和一...
	FDA孤儿药认定请求持续飞涨 2016.07.22 ODD 孤儿药研发注册罕见病 FDA孤儿药认定（ODD）在过去几年中以年度30%的速度跳跃性飞涨并不少见。FDA孤儿药产品研发办公室（OOPD）主任Gayatri Rao医师指出，“2014年比前一年的数量增加了30%。而这一纪录于下一年被打破，2015年我们收到将近470件请求。而且这一步伐并没有放缓的迹象。实际上，将2016年到目前为...
	FDA批准Imbruvica用于罕见血癌治疗 2013.11.18 FDA 加快审评突破性治疗罕见病 FDA批准第二个突破性疗法认定药品Imbruvica用于罕见血癌治疗 2013年11月13日美国食品药品管理局（FDA）于日前批准Imbruvica (Ibrutinib)用于套细胞淋巴瘤(MCL)患者的治疗，该疾病属于一种罕见的侵润性血癌。 MCL是一种罕见的非霍奇金氏淋巴瘤，在美国所有非霍奇金氏淋...

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