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FDA 首次批准的两款镰状细胞基因疗法对比与后续需要... 2023.12.11

美国 FDA 于 12 月 8 日批准了两种治疗镰状细胞病(SCD)的基因疗法,包括 Bluebird Bio 的 Lyfgenia 和 Vertex 药业的 Casgevy,其中 Casgevy 是 FDA 批准的首个使用 CRISPR/Cas9 技术的疗法。 在镰状细胞病中,突变导致血红蛋白分子粘在一起并使血细胞扭曲成新...

FDA批准Voxelotor治疗镰状细胞病 2019.11.25

FDA approves voxelotor for sickle cell disease On November 25, 2019, the Food and Drug Administration granted accelerated approval to voxelotor (Oxbryta, Global Blood Therapeutics) for adults and pediatric patients 12 years of age and older with si...