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9月21日，FDA发布直接最终规则（direct final rule），更新药品和生物制品相关法规，以明确在适当情况下，非动物方法可用于生成支持人体试验启动及监管决策的安全性证据。该规则落实2022年《食品和药品综合改革法案》（FDORA）的相关要求，旨在消除法规中可能使申办者误认为动物试验是...

9月21日，FDA发布《联邦公告》，启动化学、生产和控制（CMC）开发与准备试点计划（CMC Development and Readiness Pilot, CDRP）第五年度申报。自2026年10月1日起，符合条件的新药临床试验申请（IND）申办者可提交参与申请；这也是该试点在《处方药用户付费法案》第七次再授权（PDUFA...

9月16日，FDA药品审评与研究中心（CDER）发布《CDER 新药申请和生物制品许可申请首轮完全回应率： 2008–2024财年纵向分析》。报告称，CDER新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）的首轮审评周期完全回应函（CRL）比例总体呈下降趋势：从2008财年受理队列的47%降至2024财年的约27...

近期由英国国家替代、减少和优化动物研究中心（NC3Rs）牵头、FDA和英国药品和健康产品管理局（MHRA）等机构参与的一项国际调查显示，生物制品生产企业、国家批签发实验室和监管机构普遍支持在质量控制和批放行中应用“替代、减少、优化”原则（3Rs），但非动物试验方法的实际推广仍受限...

在9月16日举行的PDUFA VIII协议公开会议上，学术界与公共卫生专家对协议中“美国优先”激励条款提出警告，认为相关费用减免设计存在被“钻空子”（gaming）的空间，可能大幅削减FDA的用户费用收入。 根据协议，新药申办者若在提交上市申请时（NDA或BLA）包含来自“至少一项于2027年10...

2025年9月19日，FDA召开“可互换产品开发未来需求”公开研讨会。一年后，FDA发布研究会后策略文件，履行《生物类似药用户付费法案》第三轮授权（BsUFA III）项下的承诺。在这份文件中，FDA承认可互换生物类似药的科学发展方向已经改变，计划提供更多技术指导。 就在这次研讨会之前，...

【非临床与临床研究】 9.14，【CDE】关于公开征求《吸入用丙酸倍氯米松混悬液生物等效性研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 【注册和变更】 9.20，【NMPA】关于印发优化中药补充申请审评审批程序改革工作方案的通知 【监管政策】 9.18，【NMPA，医保局等十部门...

【非临床与临床研究】 9.15，【FDA】宣布正式启动“加速IND试点项目”（Expedited IND pilot program），并开始接受申请 9.16，【ICH】发布《E14/S7B问答文件（R1）：QT/QTc间期延长及潜在致心律失常作用的临床和非临床评价》 9.18，【EMA】发布系统性硬化症治疗药物临床...

用不好AI有风险，不用AI也可能有风险 本月，在英国卫生与社会保健专业标准局（PSA）、药品和健康产品管理局（MHRA）、国家医疗保健领域人工智能（AI）监管委员会的支持下，英国AI与数字健康监管科学与创新卓越中心（CERSI-AI）发布了题为：《医疗与保健领域的人工智能与职业责任：行动契...

在国际医药监管体系中，FDA是全球标准的重要制定者。对于旨在开拓国际市场或对接国际规范的中国药企而言，理解FDA的“游戏规则”至关重要。许多企业往往将目光聚焦于法律法规或行业指南，但事实上，要真正透视FDA的审评逻辑与现场检查细节，一套同样具有相当实操价值的文件不容忽视，那...

9月15日，为筹备定于 9 月 29 日举行的罕见病研讨会，FDA 发布信息征求（RFI）文件，就"罕见病临床研究设计的统计学考量"公开征求意见，寻求提升罕见病随机对照试验对患者与申办者吸引力的建议。 这一议题针对罕见病药物开发的核心难题：患者群体规模小，许多患者因疾病进展、...

9月15日，在Critical Path Institute会议中，刚转正的FDA CDER主任Mike Davis围绕罕见病监管路径释放了两个关键信号：反义寡核苷酸（ASO）在FDA“合理机制”（plausible mechanism）框架下不能简单等同于基因治疗药品；在“实质有效性证据”（substantial evidence of effectivene...

9月15日，FDA宣布正式启动“加速研究用新药（IND）试点项目”（Expedited IND pilot program），并开始接受申请。FDA预计首批遴选8-10对“申办者-合格研究机构（QRI）”组合，申请截止日期为10月30日。 同日，FDA代理局长Kyle Diamantas、CDER主任Michael Davis和CBER主任Karim Mikh...

美国普享药协会（AAM）2026年《美国仿制药和生物类似药节约报告》显示，2025-2034年，美国将有118个原研生物制品失去专利或监管独占保护。IQVIA预计，若这些产品在独占期届满后均能迎来生物类似药竞争，未来十年美国医疗体系可在现有基础上额外节约1890亿美元。但截至统计时点，仅12个...

9月14日，EMA发布总结报告，总结了国际原料药（API）检查计划（International Active Pharmaceutical Ingredient Inspection Programme）2017年至2024年的实施进展，并与2011年至2016年的早期报告进行了对比。报告显示，全球监管机构在共享API场地GMP检查报告方面的实际进展仅为“...

9月7日，EMA更新《协调集中审批产品GMP检查程序》第3版，该版本将于9月10日生效，取代2025年1月生效的第2版。文件适用于应EMA请求、由欧洲经济区成员国主管机构实施的集中审批产品（CAP）的GMP检查。 该文件是EMA协调检查的程序性文件，涵盖检查触发、检查团队确定、检查前沟通、报告...

近日，Angelo de Claro医学博士在接任FDA肿瘤卓越中心（OCE）主任后的首次正式采访中，勾勒出一份以组织实力和持续监管现代化为优先事项的监管议程。他表态将依托前任Richard Pazdur医学博士奠定的基础，同时开创将人工智能（AI）融入监管审评、简化药物开发流程以及提升美国临床试验...

FDA CDER于9月8日发布2025-2030年加速罕见病治疗（ARC）战略规划，系统规划ARC未来五年的工作重点，并以成熟度模型管理项目及各子计划的发展进度。 ARC于2022年设立，旨在统筹CDER内部的罕见病药物开发工作。过去五年，CDER共批准123个孤儿药新分子实体。2025年，CDER批准的46个新药...

【非临床与临床研究】 9.10，【EMA】公开征求《偏头痛和丛集性头痛治疗用药品临床研究指南（修订版草案）》意见 9.11，【EMA】公开征求《胃肠道相互作用研究指南（草案）》意见 【注册与变更】 9.10，【EDQM】更新CEP 2.0 常见问题解答 【生产质量】 9.7，【EMA】协...

对于细胞与基因治疗（CGT）产品的生物制品许可申请（BLA），申请未达到基本要求时，FDA可发出立卷审查拒收（RTF）。在审评过程中，FDA也可将申办者提交的补充资料认定为重大修订（MA），从而延后监管行动目标日期。审评完成后，FDA可作出批准决定，或发出完全回应函（CRL），列明申请以...