荷兰反垄断监管机构因一家制药商的罕见病药物多年来“过度”涨价而对其处以 2300 万美元的罚款，成为欧洲监管当局打击制药业价格虚高的最新案例。 荷兰消费者和市场管理局指出 Leadiant 对一种用于治疗罕见遗传代谢疾病 脑腱黄瘤病（CTX）的 CDCA 药物进行了一系列复杂的操作，...

欧洲药品管理局（EMA）正在与制药企业对话，以解释在安慰剂对照试验越来越难以进行的情况下，如何确定下一代新冠疫苗的保护效力。EMA 表示，将要求企业执行免疫桥接研究，直到为新冠疾病确定可接受的保护“免疫标志物”，该标志物可用作有效性的替代终点。 EMA 生物健康威胁和疫苗战...

根据 7 月 18 日路透社报道，据七名知情人士透露，强生公司正在探索一项计划，将广泛的婴儿爽身粉诉讼中的债务转移到一家新成立的公司，然后该公司将寻求破产保护。 据知情人士表示，在和解讨论中，强生的一名律师告诉原告律师，强生可能会推行破产计划，这可能会导致未事先和解的...

药审中心就 ICH S12 基因治疗产品的生物分布研究征求意见。WHO 发布医药产品研究和研发设施的良好实践以及试验用药品 GMP 等多篇指南修订草案，发布人类基因组编辑建议。PIC/S 发布基于风险的变更管理相关的药品质量体系有效性指南以及新冠风险评估指南。识林发布 5-6 月 FDA ...

国际认证合作组织（PIC/S）于 7 月 15 日发布了《关于如何评估/证明药品质量体系在基于风险的变更管理方面的有效性的建议》和《用于国家常规现场检查的新冠风险评估》两份指南，为 GMP 检查员在评估企业与基于风险的变更管理相关的药品质量体系（PQS）的有效性方面以及为在新冠疫...

先天性基因缺陷导致的发育性疾病，出生8-9年后还可以修复 周末杂谈，多是谈政策相关的话题，今天换个新的，基因治疗。这方面笔者是外行，是看热闹，但看热闹有时更有兴致。产品研发是生产力，政策是生产关系，为生产力服务。就像看球，球员是生产力，裁判是生产关系。观众的兴奋点通常...

ICH Q13 关于连续制造的指南预计将很快发布征询反馈意见。7 月 14 日，由加州分离科学学会（CASSS）主办的 CMC 战略论坛上，美国 FDA 药品质量办公室生物技术产品办公室审评员 Cyrus Agarabi 概述了 ICH Q13 指南的最新进展。Agarabi 是 FDA 连续制造团队的成员之一。 IC...

美国 FDA 于 7 月 14 日发布无标题信，斥责 Amgen 对其 Neulasta（pegfilgrastim，非格司亭）具有误导性的广告，可能会使医生感到困惑并阻碍相应低成本生物类似药的使用。 FDA 指出，Neulasta 的横幅广告（banner ad）引用了一项研究，声称当使用预充式注射器而不是 Amg...

英国反垄断监管机构在经过长时间调查后对几家制药商处以了创纪录的 3.7 亿美元的罚款，因为这些制药商参与了一项大幅提高药品成本并推迟低成本仿制药销售的计划。 问题重点是氢化可的松的成本，2016 年，英国政府和纳税人每年为氢化可的松花费 1.1 亿美元，而 2008 年仅为 70...

美国 FDA 表示，在其最近结束的试点计划中，制药商利用多种方法来定义既定条件（Established Conditions, EC）。EC 是 ICH Q12 批准后变更管理指南的核心原则。 FDA 药品审评与研究中心（CDER）药品质量办公室生物技术产品办公室审评主管 Christopher Downey 在上周由加州分离...

美国众议院两个重量级委员会 — 监督和改革委员会以及能源和商业委员会，现已正式开始对渤健（Biogen）的阿尔茨海默新药 Aduhelm 的批准展开调查，要求渤健提供与药品安全性、有效性和临床获益审评有关的各种内部和外部文件和通讯，以及营销和定价文件。 委员会重点针对 FDA 在没...

美国联邦法院法官驳回了针对数十家 Zantac（善胃得，雷尼替丁）仿制药商和零售商所销售的雷尼替丁仿制药可能含有致癌物质的指控，但 Zantac 品牌药制造商将继续面临 1400 多起有关该问题的诉讼。 这是有关这一胃灼热药物安全性问题的最新消息。针对雷尼替丁制药商的诉讼要回溯到 20...

世界卫生组织（WHO）表示，由于新冠候选疫苗的临床试验、紧急使用批准或授权以及随后的广泛使用进展迅速，迫切需要对 mRNA 疫苗的评估提供指导。WHO 正在邀请利益相关者就一份文件草案提供反馈，文件概述了评估用于预防传染病的 mRNA 疫苗的质量、安全性和有效性的监管考虑因素。 ...

世界卫生组织（WHO）的一个顾问委员会于 7 月 12 日发布两份报告提供了关于基因组编辑的管治框架和建议。 该委员会成立于 2018 年 12 月，在贺建奎宣布其团队进行 CRISPR 基因编辑的一对双胞胎女婴降生的几周之后，WHO 就成立了这一关于制定人类基因组编辑管治和监督全球标...

美国 FDA 于上周表示，鉴于羟乙基淀粉（HES）产品相关的死亡、肾损伤和出血过多的报告，FDA 要求对这些产品提供新的安全性警告。HES 治疗产品被用于稳定经历严重失血患者的血容量不足。 这一决定是在 FDA 对这些产品的随机临床试验、荟萃分析和观察性研究进行安全性审评之后做出...

药审中心发布生物类似药临床药理学研究技术指南征求意见稿。欧盟 EMA 发布 2020 年活动年度报告，欧盟 EDQM 发布 2020 年报。美国 FDA 发布羟乙基淀粉产品对死亡率、肾损伤和过度出血的标签变更；发布关于新冠疫苗加强剂的声明；发布评估中枢神经系统转移患者的癌症药物定稿指...

美国 FDA 在回答新冠大流行会带来哪些变化时，最关心的一件事就是临床试验执行的转变。FDA 高层领导在 7 月 1 日的药物信息协会（DIA）年会上提供了更多关于临床试验执行应该如何发展变化的细节。 FDA 代理局长 Janet Woodcock 在会上表示，她“真正地在推动”在社区进行临...

​塑料药瓶标签涂胶中的保色剂渗入到瓶内，看看企业和FDA的态度和做法 近两期的周末杂谈都是关于标签与监管的。凑个热闹，这期再谈一次标签与监管。不用担心，不是关于治疗阿尔茨海默病症的Aduhelm的标签范围缩窄【FDA 和渤健同意缩窄阿尔茨海默新药 Aduhelm 标签范围 2021/07/08...

美国 FDA 代理局长 Janet Woodcock 在 7 月 9 日公布的一封给总监察长办公室（OIG）的一封信中要求对 FDA 工作人员在 6 月 7 日批准渤健（Biogen）的 Aduhelm（aducanumab） 之前是如何与渤健互动的进行独立审查和评价。 Woodcock 在给代理监察长 Christi Grimm 的一...

在因批准渤健（Biogen）的 Aduhelm（aducanumab）用于治疗任何患有阿尔茨海默病人群的广泛标签而受到数周的激励批评之后，美国 FDA 于 7 月 7 日发布新标签变更批准 ，将建议的患者窗口缩窄到仅针对患有较轻的记忆剥夺疾病的患者。 FDA 批准了 Aduhelm 的更新标签，该标签建...