最近,1984 年法案的起草者之一、前参议员 Henry Waxman 在给 FDA 局长的信件中明确指出,过去的十年里,美国药品政策被扭曲了。美国的医疗体系需要以药物创新为基础,但其价格不能高到患者支付不起。政策制定者必须想办法建立一个更有效的药品市场,以满足所有利益相关者的需要:病患和消费者、公共和私人医疗保健购买者、医疗服务提供者和制药行业。企业的创新活动得到激励之后,需要激烈的价格竞争。只有二者之间达到平衡,药品市场才是最有效的。有意思的是,Waxman 认为FDA有能力帮助重新平衡创新和竞争,并希望 FDA 提高仿制药(包括生物类似药)的竞争力,促进药品市场的竞争。
Waxman 的观点具有代表性,FDA 被寄予厚望。虽然 FDA 有责任促进美国公众的药物可及性,但 FDA 的职责和使命中,并没有与药品价格直接相关的内容。过去这一责任主要通过鼓励创新得到实现。前两年,FDA 也从解决药品短缺的角度关注过价格问题。不过,现在的 FDA 比以前对药品价格问题的态度更为积极了。
FDA 局长 Scott Gottlieb 在7月18日关于仿制药的政策听证会上致辞,明确指出:FDA 并不直接参与药品定价,但是对药品的最终价格有间接影响。他说 FDA 可以从两方面影响药品的价格。一方面,FDA 的监管要求会影响药物研发的成本。FDA 可以通过提高审评能力,帮助业界减少药物研发的时间和不确定性,降低药品的成本。另一方面,FDA 可以制定鼓励竞争的政策从而降低药品价格。临床疗效相似的新药和完全可替换的仿制药都可以增加药品的竞争。看起来,Scott Gottlieb 局长对仿制药政策投入了巨大的热忱,并积极推动有关改革,已经初见成效。听证会上提出的一些促进仿制药发展的建议已经被写入 8 月通过的 FDA 再授权法案(FDARA)得以确立。发展仿制药,业已成为美国在平衡创新和可及方面的重要政策砝码。
FDA 可以明确公告促进第二个、第三个仿制药审评的措施,比如免收手续费、实行优先或快速审评。当某个适应症只有一或两个仿制药(或专利过期药)在市场上销售的时候,要提示公众。
FDA 应对药品市场进行监测,发现可能导致药品短缺和导致价格大幅上涨的苗头。FDA 在进行监测时,应定期和美国联邦贸易委员会、美国司法部进行沟通,共同监控潜在的反竞争行为。
当一个只有一家企业生产、专利过期的药品价格出现显著上涨时,FDA 应允许进口相同药物。
FDA即将做什么?
为了落实国会的意图,FDA 局长 Scott Gottlieb 在仿制药政策听证会上宣布将开展“药物竞争行动计划”(Drug Competition Action Plan),解决仿制药进入市场的壁垒,从而有效降低价格,使消费者能获得实实在在的利益。这个行动计划的核心目的是:通过提高 FDA 的仿制药审评能力,降低仿制药申请的成本,确保不因不必要的监管增加仿制药进入市场的障碍。这个计划主要包括以下内容:
进一步改进仿制药审评。目前仿制药审评面临的最大挑战是,ANDA 平均需要4轮审评才能获得批准。如此低效,使得 FDA 和仿制药行业承担了大量的重复工作,不必要地延迟消费者获得可负担的药物并提高成本。GDUFA Ⅱ 法案旨在减少 ANDA 的审评轮数,其将扩大 FDA 和 ANDA 申请人之间的交流频率和范围,为申请人提供更多的机会来解决缺陷问题,使其能够更快地获批,甚至在第一轮审评就获得通过。
解决仿制药进入市场存在的一些科学和法规上的障碍。增加 FDA 掌握的科学知识,加强与药品开发企业的沟通,更好地评估复杂药物的生物等效性,为相关专利和独家经营权已经过期的复杂药物带来新的仿制药竞争。GDUFA Ⅱ 还将创建一个 pre-ANDA 计划,重点关注复杂的仿制药。 申请人可以在产品开发早期获得明确的监管思路,确保 ANDA 从一开始就不走偏。
在今年年底前制定发布两个关键文件。一是“良好 ANDA 审评规范”(Good ANDA Assessment Practices)和政策程序手册(Manual of Policies and Procedures,MAPP),明确简化 ANDA 审评流程的方法,包括消除不必要的重复程序,并大大提高审评效率。但这并不意味着需要降低审评标准。FDA 将在审评周期结束时,在审评意见中明确说明 ANDA 未获批准的原因和需要修正的内容。二是 “良好ANDA提交规范”(Good ANDA Submission Practices)指南,列出 FDA 在收到的申请中常见的、反复出现的缺陷,并提出如何从源头避免这些问题的建议。