一个药是否是新药,关键看标签上的疗效是否是新的。拿一个已经上市的药品做新疗效的临床试验,药监局认同了新疗效,允许在标签上加上新的疗效,老药就变新药了,即指南中所说的产品延伸(line extensions of the same pharmaceutical form of innovator products)。正如智者所言,新药就是要做临床的药。全新的治疗方式+全新的靶点+全新的结构+全新的疗效,这样的新药大概是可遇不可求的,多数人恐怕只能做老药新用的事。
具体讲一点,对于BCS(biopharmaceutical classification system)III类,即高溶解性和低渗透率的药品,对豁免体内生物等效性试验,从前FDA要求对照药品在原料药和辅料上都定性和定量相同(Q1/Q2)。FDA新的要求与ICH M9一样,在对辅料定量相同(Q2)的要求上,有所放松。新的要求,有些像FDA对上市后放大和变更的要求,即SUPAC(Scale Up and Post Approval Changes)的Level 1要求。由于对辅料用量的严格把握并非总是易事,FDA放松条件是有利于产品CMC研发的。