最近美国仿制药行业将有一位新成员进入的消息引起了很大反响,但却并没有很多关于这一新成员计划如何运营的信息。据 Drug Store 新闻网报道“不久将有一家新的仿制药制造商出现,一家拥有 450 家医院的基地。四大卫生系统 — 位于盐湖城的 Intermountain 医疗保健与 Ascension、SSM 医疗和 Trinity 医疗,正在与退伍军人事务部协商,共同建立一个非营利的仿制药公司。”
据报道,这个新成员是非营利性的,也许这就是其计划如何保证较低药价,但这是假设他们也可以从规模经济中获益,因此这一因素也应被考虑在计划之内。问题是,它将如何运转?如果新公司拥有自己的 FDA 批准的生产设施,则公司必须要么购买现有的设施,要么建造新的生产场地。后者可能是一个漫长的过程。如果他们计划在这个新场地生产仿制药,那么他们需要建立一个 CGMP 合规设施,并构建监管、质量和合规基础设施来实现他们的目标。然后需要有必要的 ANDA 监管申报以及必须获得的州和联邦许可。
如果他们使用合同生产场地,在商业化之前仍必须通过 FDA 监管申报程序。生产、相关的质量和合规工作成本,以及监管提交流程仍是固定的。
另一方面,如果他们计划作为 503B 外包设施运营,制造目前 FDA 短缺清单之外的药品,那么 FDA 关于与已获批产品实质一致的新指南可能会影响其最终目标。【FDA 2018 配药政策重点计划 2018/01/24】 他们是否计划集中在短缺清单上的非肠道药品?他们是否计划作为 503B 设施生产固体口服制剂,这就会引发生物等效性问题,尤其是对于关键或窄治疗指数的药品,以及与在上述指南中表达的当前 FDA 观点相关的问题。
这个想法非常有意思,但是关于实施、采购和批准等大量没有得到解决的问题,使得这种方法的可行性存在一定程度的不确定性。记得 Hatch-Waxman 法案实施早期的时候,那时我还在 FDA 工作,我们担心创新者会全力涌入仿制药市场,或者使用降价来匹配仿制药价格以保留市场份额。后一种方法并没有真正实现,只有少数公司实际上获得了自己的仿制 ANDA 的独立批准,但是许多公司使用授权仿制药(品牌产品标为仿制药)作为保留市场份额的策略。