2017 年 7 月 18 日,美国 FDA 举行了一场备受期待的公开会议,讨论药品竞争与创新之间的平衡。会议名称为“施行 Hatch-Waxman 修正案:确保创新与可及之间的平衡”,会议得到了来自工业界以及数十个非 FDA 或 FTC 演讲人的巨大反响。学者、医疗保健支付方和提供方、药品研发商和相关代表以及消费者和患者观点的代表均向 FDA 和 Hatch-Waxman 专家组提供了意见。
FDA 局长 Scott Gottlieb 在会议开始时讨论了 FDA 立场,并宣布作为今年早些时候公布的药品竞争行动计划的一部分预计 2017 年会发布两份新文件以改善仿制药品批准流程。第一份文件,“良好 ANDA 评估政策程序手册(MaPP)”将是简化 FDA 内 ANDA 审评流程而不会降低批准标准的内部 CDER 政策。作为该 MaPP 的一部分,完全回应函将会明确需要改善申请的哪些方面才能获得批准。第二份文件,“ANDA 提交质量管理指南”将指出 ANDA 中常见的重复缺陷,并提供避免这些缺陷的建议,以确保更好更高质量的提交资料。
Gottlieb 医师解释指出,他的药品竞争行动计划的目标是确保国会在通过 Hatch-Waxman 修正案时所预期的竞争能够真正实现。虽然 FDA 在药品定价方面没有直接作用,Gottlieb 解释表示,加速药品研发应能够导致药品价格下降。为此,Gottlieb 表示,FDA 需要解决钻系统的空子而使仿制药无法上市的行为,这种行为会破坏可负担性和创新之间的平衡。因此,FDA 希望确定有助于确保竞争、减轻仿制药进入市场的科学或监管障碍、提高仿制药审评效率规则变化。
CDER 主任 Janet Woodcock 还讨论了 FDA 在维护国会在 Hatch-Waxman 修正案中规定的平衡方面的作用。Woodcock 医师强调了 CDER 在过去五年中所取得的进展,以及出现的新挑战:建立非传统复杂药品、药械组合产品的“一致性”,以及创立生物类似药路径。FDA 在解决这些问题的同时,Woodcock 强调,确立缺乏竞争的“根本原因”以避免药品短缺或药价上涨的重要性。联邦贸易委员会(FTC)竞争局的 Markus Meier 也发表讲话,强调了 FDA 与 FTC 之间的交叉。
大部分演讲都针对了 FDA 在联邦公报通告会议时提出的问题。患者倡导组织和仿制药行业代表的讲话重点在: