近乎一半的罕见病患者都是儿童1，患有罕见病的他们只有30%能活到5岁生日。一旦孩子被确诊，父母通常会辞掉工作，重新安排生活来照顾孩子，不停地寻求可能存在的治疗方法，但治愈的机会十分渺茫。尽管据美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）统计，罕见疾病多达7000...

识林

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