FDA CDER部门在10月份发表综述文章《2015-2022年提交FDA的未成功儿科药物研发项目试验回顾》，系统梳理分析了2015至2022年间申报未获批准的儿科药物研发项目。文章指出，自2002年《儿童最佳药品法案》（BPCA）与2003年《儿科研究公平法案》（PREA）实施以来，儿科药物研发取得显著进展...

11月13日，EMA发布《临床试验中的非劣效性对比和等效性对比指南》草案，征求意见截至2026年5月31日。此前EMA曾于2024年2月发布概念性文件，现行非劣效指南还是早在2005年7月的《非劣效界值选择指南》和2000年7月的《优效性与非劣效性之间转换的考虑要点》。 指南适用范围包括旨在证明...

继撤销Sarepta的认定后，FDA于10月授予Krystal平台技术认定，显示其平台技术认定项目在经历波折后重回正轨。 FDA于2024年5月发布平台技术认定项目的指南草案，定义平台技术为“被充分理解且可复制”的方法，对药品的结构或功能“至关重要”，且应适用于其他药物，实现“标准化生产或...

FDA的CDER下属新药办公室（OND）研究人员在9月份发表文章《用于临床试验数据安全性分析的新药办公室定制医学查询的开发与使用》，OND开发了更具临床意义的用于上市前药品安全性评估的定制医学查询（OCMQ）系统，现包含104个定制化不良事件（AE）术语分组。该系统的开发基于对1960年至201...

【早期开发与临床】 11.21，【PMDA】银屑病关节炎治疗药物临床开发需考虑的要点（早期考虑） 【CMC 药学研究】 11.21，【WHO】替代或取消生物制品质量控制动物试验的指南 【注册与变更】 11.19，【FDA】FDA 试点加快会议纪要澄清流程 【生产质量】 11.21，【FDA...

FDA治疗性生物制品和生物类似药办公室主任Sarah Yim在10月底的普享药协会（Association for Accessible Medicines）GRx-Biosims会议上表示，FDA正在收集数据以确定后缀名是否仍符合药物安全监测等目标。她指出，目前尚未有足够的数据来回答这一问题，但FDA正在积极研究该问题，希望...

自FDA“老将”Pazdur于11月11日同意接替仓促去职的Tidmarsh执掌CDER以来，FDA的高层动荡似乎并未平息。以下是近日多家外媒相关报道概要，供读者参考。 刚上任，Pazdur直指局长Makary加快审批政策“可能违法” 据《华盛顿邮报》独家报道，三位熟悉内情的消息人士透露Pazdur对多项旨...

【早期开发与临床】 11.18，【CDE】关于发布《多联疫苗临床试验技术指导原则》的通告（2025年第48号） 11.18，【CDE】关于公开征求《药物研发及申报临床常见问题技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 【CMC 与仿制药】 11.18，【NMPA】关于发布仿制药参比制剂目录（...

从GMP检查员与业内人士的对话，看沟通的理性和专业性 Ian Thrussell先生是前英国药监局和世卫组织检查员，擅长无菌GMP。他讲课，不是像常规那样讲法规要求、检查缺陷项、企业回复等等，而是关注在生产中保障质量和合规的思考。他会聊很多相关、甚至似乎不太相关的经验、经历和体会。常有...

*以下小文来自检查专家Ian Thrussell先生分享，翻译供识林读者轻松一刻 CAPA walks into a bar.   The bartender sighs and says, "You again?" CAPA晃进酒吧。   酒保叹气：“又是您呐？” In pharma, that line isn't a joke,   it's our...

欧洲监管机构通过天际线扫描（Horizon Scanning）系统性地应对可能挑战现有审批框架的医药创新。近期在英国伦敦由法规事务学会（RAPS）与法规事务专家组织（TOPRA）联合举办的监管情报会议上，EMA、英国MHRA和瑞士药监局（Swissmedic）的代表分享了各自在天际线扫描目标、工具与执行层...

AI制药初创公司Terray Therapeutics近日宣布其开发的AI分子筛选模型在选择合成分子方面优于公司内部专家化学家团队。 Terray总部位于美国加利福尼亚州帕萨迪纳市，近日通过预印本（preprint）文章和公司博客公开了相关细节。Terray首席执行官Jacob Berlin接受Endpoints独家采访表示...

11月14日，美国政府结束停摆重新开放后的第二天，仿制药办公室（OGD）就正式发布了《关于非肠道用、眼用或耳用仿制药中 pH 调节剂的豁免请求的考虑》的定稿指南。该指南为仿制药企业提供了pH调节剂与参比制剂（RLD）存在差异时申请豁免的明确说明，旨在解决长期以来因要求pH调节剂与RL...

11月12日，FDA仿制药办公室（OGD）更新了内部政策程序手册《MAPP 5221.3 Rev.1 在仿制药办公室（OGD）相关评估沟通中应用“四点协调”》，这是这份MAPP首次向外部公开，旨在进一步提高与ANDA申请人之间的审评沟通效率。 所谓“四点协调”（Four-Part Harmony），可以理解为FDA...

据多家美媒最新报道，在近期美国国会听证会及行业讨论中，维护美国在生物技术领域的领导地位、应对来自中国的竞争，可能已成为处方药用户付费法案（PDUFA VIII）重新授权谈判的核心议题之一。 以下引用内容均来自美媒，且附上重要的发言原文，不代表识林观点。 这些政府和业界要...

新西兰议会于11月12日通过《药品修正法案》（Medicines Amendment Bill），引入“二国规则”（Rule of Two）政策。根据该政策，如果一种药品已在两个认可的海外国家和地区获批，新西兰药品监管机构Medsafe将在30天内完成审批。这一监管依赖机制旨在减少重复的药品审批工作，大幅度加...

【早期开发与临床】 11.13，【EMA】特发性肺纤维化（IPF）治疗药物的临床研究的最新指南概念性文件 11.13，【EMA】关于治疗溃疡性结肠炎的新药研发指南儿科相关更新的概念性文件 11.13，【EMA】关于治疗克罗恩病药品的临床研究指南儿科相关更新的概念性文件 11.13，【EM...

FDA自2012年启动以患者为中心的药物开发（Patient-Focused Drug Development，PFDD）计划以来，着力推动临床结局评估（COA）和患者报告结局（PRO）等患者体验数据（PED）的广泛应用。尽管相关指南频频发布（我国CDE于2022年1月发布PRO专门指南），但这些概念在药品开发和审评中的实际...

FDA于10月22日正式发布《以患者为中心的药物研发：选择、开发或修改适合目的的临床结局评估》指南。 该指南是FDA规划的4份以患者为中心（PFDD）的药物研发系列指南的一部分，旨在推动药物研发过程中对患者体验数据的收集和应用。此前，指南1和指南2已定稿，分别涉及准确且具有代表性...

IPEM始终秉持 “讲其然，更讲其所以然” 的教学理念，摒弃泛泛而谈，追求讲清讲透，旨在将法规、科学与管理体系有效融合，帮助企业在研发、注册、生产与质量的关键环节做出正确决策，实现降本增效与专业化、国际化转型。 核心技术专题 生物药CMC与合规实践：贯穿研发至申报、审评...