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7月31日，FDA宣布“新药创新科学和技术方法”（ISTAND）结束试点，正式转为常规药物开发工具（DDT）资格认证计划。 2020年11月，FDA启动ISTAND试点，为新型DDT提供资格认证途径。DDT包括可能有助于药物研发的方法、材料或措施（Method, Materials or Measure），例如可作为疾病信...

以Deepseek和ChatGPT为代表的大语言模型（LLM），推动了人工智能（AI）技术在制药行业的应用热潮。AI技术在药物发现、非临床研究、临床试验以及上市后监管等多个环节展现出巨大潜力，同时也为全球药监机构带来了前所未有的挑战。 如何让能力卓越的通用型LLM（如Deepseek）掌握制药行业的...

FDA在2026财年将收取的处方药用户费用（PDUFA VII）增长8.6%。这一增长主要源于FDA预计接收的原始申请数量增加，但与申办方的会议次数减少。 FDA采用多种公式设定用户费用，其估算过程需平衡诸多因素。FDA预计药品审评与研究中心（CDER）将接收127份原始新药上市申请（NDA）或生物...

2025年7月，FDA发布了《用于新型联合疗法的癌症药物开发-确定单个药物作用的贡献》指南草案，征求意见截至2025年9月5日，用于指导开发癌症联合疗法的申办方证明新型联合用药方案中单个药物对总体治疗效果的贡献（contribution of effect）。适用范围主要针对以下三种类型的新型抗癌药...

Replimune的皮肤癌疗法RP1在7月收到完全回应函（CRL）被FDA拒批。这本不新鲜。Replimune自身措辞谨慎，正在想方设法努力与FDA沟通，反倒是来自媒体的内幕消息，再加上来自临床研究者义愤填膺的批判，掀起不小的风波，揭示出如今FDA内部混乱而独断的审评审批决策流程。 RP1是一种基于...

7月18日，FDA正式定稿了《FDA 与 BsUFA 产品申办者或申请人之间的正式会议》指南，规范生物类似药（Biosimilar）及可互换生物类似药（Interchangeable Biosimilar）开发与审评过程中的会议流程。 根据指南，FDA与申请人之间存在六种正式会议类型可选，分别是初步咨询会议（Biosimilar ...

【早期开发与临床】 7.30，【ICH】E2B（R3）指导原则：个例安全性报告（ICSRs）的电子传输问答 【药学研究与CMC】 7.29，【EMA】人用药中的亚硝胺杂质 - 欧洲药品监管网络的应对 8.1，【FDA】MAPP 5015.13 Rev. 1 加速计划下药品的质量评估 本周 BE 指南： 【...

7月18日，世界卫生组织（WHO）发布了《替代或取消生物制品质量控制动物试验的指南》（Guidelines on the replacement or removal of animal tests for the quality control of biological products）草案，征求意见截至9月19日。这也是WHO第二次征求意见，上一版本发布于2024年...

近日，USP 首席执行官 Ronald T. Piervincenzi 在接受美媒Pink Sheet采访时表示，美国药典（US Pharmacopeia，简称 USP）正在积极寻求动物试验的替代方案，以减少药物生命周期中的动物使用。 Piervincenzi表示，在替代动物试验方面，USP 已取得显著进展。例如，传统的家兔...

8月1日，FDA药品质量办公室（Office of Pharmaceutical Quality，OPQ，负责药学审评）更新内部政策和程序手册《MAPP 5015.13 Rev. 1 加速计划下药品的质量评估 》R1版，并将其从内网转移至公共网络分享。 该文件的发布是为了履行《处方药用户费用法案》（Prescription Drug User F...

8月1日，FDA更新合规项目手册《 CPGM 7356.002F 原料药工艺检查》，专门针对原料药（API）生产设施的现场检查，涵盖了对API生产与分销各环节的全面监管，包括生产工艺、质量控制、储存和分发等。该CPGM的上一版本还是10年前。 FDA并不频繁更新CPGM，名义上也是给内部员工参考，但...

【早期开发与临床】 7.30，【CDE】关于发布《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》的通告（2025年第25号） 7.30，【CDE】关于发布《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》的通告（2025年第26号） 7.30，【CDE】关于发布《药物暴露-效应关系研究技术指导原则》的通告（2...

从FDA在罕见病基因治疗上的出尔反尔，看可能的公卫不公 过去两周，FDA有一些不同寻常的举措。当然，这是发生在具体产品监管层面的。宏观政策层面的不同寻常，已见怪不怪了。 7月18日周五，因有患者在治疗中因急性肝损伤而死亡，FDA要求美国Sarepta公司全面停止发放其治疗肌肉萎缩罕见...

近期更新重点课程 识林升级版用户，可在PC端和App、小程序移动端学习57个模块的800+门课程6000+节视频，涉及药品研发、注册、生产、质量等全生命周期，包括IPEM项目部分精华课程摘要，监管和学术机构专题教学和研讨会，以及供应商技术介绍专业课程。除视频内搜索、收藏、评论功能外...

早在2004年，当时从药品评价与研究中心（CDER）主任升任FDA副局长和首席医学官的Janet Woodcock医学博士就勾勒出FDA的愿景：“一个灵活、敏捷的制药制造业，能够可靠地生产高质量的药品，而无需过多的监管。”（"A flexible, agile pharmaceutical manufacturing sector that reliably...

7月28日，FDA发布了一份不同寻常的文件，题为《制药行业的质量管理举措：经济视角》。正当全球药企都在着力应付FDA的检查，甚至部分药企陷入一种“应试”乃至“警察抓小偷”的困局中时，FDA却提醒药企找回质量管理的初心。而且这初心不是道德口号，恰恰是管理层挂在嘴边的“降本增效”。...

7月29日，美卫生部发言人宣布FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad离职，距离其上任不过百日。上一任CBER主任Peter Marks于3月28日被迫离职。 美媒分析此次离职事件部分源于过去一周右翼势力（也是特朗普坚定支持者）对他的强烈反对。此外，Prasad近期要求Sarepta暂...

7月23日，白宫发布了《美国AI行动计划》（America’s AI Action Plan）。这份计划书脱胎于2025年1月签署的第14179号行政令。该行政令指示联邦政府消除人工智能（AI）创新的障碍并制定国家战略。在经过公开咨询并收到超过1万条建议后，该计划终于发布，内容涵盖了来自行业、学术界和政...

作者：识林社区向导@白bai 2025 年2月，特朗普签署法令，建立“让美国再次健康（MAHA）”委员会，其是推动美国医疗保健体系变革的政治和文化倡议，倡导更全面、以患者为中心的医疗模式。卫生与公众服务部（HHS）部长小肯尼迪在公开场合上表示，石油基合成着色剂无营养价值，且与儿...