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6月22日，FDA发布《人用药品和生物制品有效性的实质性证据的证明》修订版指南草案，并发布联邦公告公开征求意见。该草案对2019年版指南草案进行了整体重构，其中“一项充分且良好对照的临床试验加确证性证据”成为满足有效性实质性证据标准的常规路径。 自FDA前局长Martin Makary于20...

细胞外囊泡（Extracellular Vesicles，EV）一般指由细胞释放的具有脂质膜结构的颗粒统称，不具有自我复制能力，内含多种蛋白质和核酸分子，可向其他细胞递送功能性分子，被认为参与多种生命现象及疾病过程。EV药物逐渐成为细胞衍生物类药物、新型药物递送系统等研发领域的重要方向。 6...

【注册变更】 7.1，【NMPA】关于化学原料药适用药品上市许可优先审评审批工作程序有关事宜的通告（2026年第25号） 7.3，【NMPA】关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项 7.3，【CDE】细胞治疗药品范围和归类技术指导原则 7.3，【CDE】基因治疗药品范围和归类技术指导...

当中字头的质量检测公司被FDA指责数据不可信，受损的恐怕是全行业 6月25日，美国FDA官网登出了一条关于医疗器械数据可靠性的公告（Notifications on Data Integrity – Medical Devices），将我国三家医疗器械检测公司的数据可靠性问题公布于众。在对每家公司的指责中，都有两句同样...

近日，FDA代理首席信息官Sri Mantha在费城举行的药物信息协会（DIA）全球年会上表示，FDA正在将约25个独立的提交门户和接收系统整合为一个面向行业的统一入口，这可能是改变企业与FDA互动的最实质的方式。 “你们可能需要通过多个门和窗口进入FDA，我们正努力为你们提供一致的体验。”M...

6 月 29 日，英国药品和健康产品管理局（MHRA） 发布了题为《AI 在 GXP 检查回复中的应用：在不扼杀创新的前提下制定标准》的官方博客，首次就 AI 在检查回复中的应用作出系统性表态。 MHRA 称其已收到多份由 AI 生成的检查回复，其中暴露出引用不存在的指南、引用不适当...

6月2-4日，美国 FDA、英国药品和健康产品管理局（MHRA）和加拿大卫生部（HC）在加拿大安大略省联合举办研讨会。三个监管机构的官员和与会专家就ICH E6(R3)指南（ICH GCP）中“质量源于设计”（QbD）的实践向业界传递一致的信号：要从观念上转变，摒弃“清单式合规”，构建真正内化...

6月22日，前高级临床研究经理Angela Carter在北卡罗来纳州联邦法院起诉德国公司BioNTech，指控两项进行中的胰腺癌试验存在方案偏离和其他安全问题。 Carter是持证护士。她在诉状中称已向经理报告试验方案被违反的情况，包括“将构成FDA官方行动指示（OAI）类别的违规行为。” 她...

6月29日，FDA发布了新版《批准前检查》合规程序指南（CPGM 7346.832），取代2022年旧版，标志着FDA批准前检查（PAI）理念的系统性升级。新版指南将于8月10日实施。 新版指南将检查主导部门由原法规事务办公室（ORA）正式变更为机构改革后成立的检查与调查办公室（OII），由此精简了...

6月22日，FDA药品审评与研究中心（CDER）发布了针对首次人体试验（FIH）阶段小分子药物与大分子重组生物制品的化学、生产和控制（CMC）信息要求的监管灵活性澄清文件，以表格形式直观呈现。 这套表格是美国卫生部（HHS）发起的“临床试验开拓者行动”计划的一部分，其核心宗旨是在确...

6月22日-25日，BIO 2026国际大会在美国加州圣迭戈举行。制药行业高管和监管官员讨论了影响全球制药交易、监管政策、人工智能（AI）应用和新药开发趋势的大量关键议题。 生物技术创新组织（BIO）是全球最大的生物技术行业倡导组织，在业界具有相当的话语权，深度参与美国政策法规制...

6月24日，在由首相主持的日本经济财政咨询与成长战略联席会议上，日本内阁官房发布经济增长战略路线图，规划至2040年对生物医药领域投入60万亿日元（约3700亿美元）官民资金，目标是在全球市场实现10%份额。这笔投资是日本370万亿日元（约2.3万亿美元）更广泛经济计划的一部分，包括生...

【非临床与临床研究】 6.22，【FDA】人用药品和生物制品有效性的实质性证据的证明 6.22，【FDA】药品和生物制品研发主方案 6.22，【FDA】首次人体（FIH）试验中最低预期生物效应水平（MABEL）基于定量系统药理学（QSP）的剂量选择 6.24，【FDA】加速研究用新药试点计划；信...

6月25日，FDA药品审评与研究中心（CDER）发布《2025财年药品质量状况报告》，这是该系列报告的第8版（历史版本可至识林查阅）。报告基于CDER场地名录、检查数据、缺陷信息等多维度信息，系统呈现了来自全球场地的药品生产质量的最新态势。 报告显示，全球药品生产网络仍在经历从美欧...

6月24日，欧盟发布了《GMP附录19 对照样品和留样》（Annex 19 Reference and Retention Samples）的修订版。新规将于发布之日起3个月后正式施行。本文修订有PIC/S委员会参与，但截稿时PIC/S版本尚未发布。 尽管是时隔20年的修订，使用“花脸稿”功能可知，文件对于“对照样品...

【非临床和临床研究】 6.22，【CDE】中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年） 6.24，【CDE】关于公开征求《斑秃治疗药物临床试验技术指导原则》（征求意见稿）意见的通知 6.24，【CDE】关于公开征求《以患者为中心创新药研发统计方法学技术指导原则（征求意见稿）》意见的...

高层与基层目标的不一致，是导致问题发生的根因的根因 两周前，本专栏探讨了美国挑战者飞船爆炸的直接原因是O型密封环的设计和使用不当，根本原因是国家航天局将行政和财务考虑凌驾于科学和工程认知之上。揭示这些原因的是调查委员会中唯一与政府、军方或航天航空无关的、著名理论物理学...

——IPEM""AI在药业的应用"课程笔记之三 前两篇笔记，从""第一个项目选什么"到"项目实施中的组织管理难题"。本期基于6月1日IPEM"AI在药业的应用"课程邀请四位嘉宾讨论的另一个关键话题：投入产出，到底该怎么算？ 一个公式，先算清"含金量" 埃森哲生命科学行业数字化与AI...

识林2026年6月报直播如期而至，并同步推出6月报。本次直播聚焦6月全球主要监管机构的重点法规，并挑选影响力较大的文件做重点简介。短短40分钟，轻量而轻松，旨在帮助大家回顾上个月的监管重点，加深理解或是查缺补漏。 月报获取渠道： 会员：关注直播当日（7月7日，周二）的【最近更...

加拿大皇家银行资本市场（RBC）于6月24日发布投资者报告，将生物技术创新组织（BIO）首席执行官John Crowley列为FDA局长职位的潜在人选之一。RBC在报告中基于“报道和消息来源”列出的候选人名单中，还包括现任代理局长Kyle Diamantas，以及国防部医生Heidi Overton。 RBC报告指出，Cr...