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国际药政每周概要:FDA第三份PFDD指南草案,肾细胞癌和膀胱癌药物开发,新药办公室年报,用AI读安全报告
出自识林
国际药政每周概要:FDA第三份PFDD指南草案,肾细胞癌和膀胱癌药物开发,新药办公室年报,用AI读安全报告
2022-07-05
【创新药物与临床】
6.28,【FDA】指南定稿 肾细胞癌:研发用于辅助治疗的药品和生物制品
本指南为申办方提供关于开发受CDER和CBER监管的用于肾细胞癌辅助治疗的药物和生物制品 的建议。该指南包括关于入组资格标准、对照药的选择、后续影像学评估、疾病复发的确定、无病生存期(Disease-Free Survival,DFS)分析以及试验结果的解释的建议。尽管对于肾细胞癌的辅助治疗,FDA可能会考虑除DFS之外的终点,但本指南重点关注以DFS作为主要疗效终点的临床试验 。
肾细胞癌辅助治疗试验的设计、实施和分析存在显著变异性,包括资格标准、放射学疾病评估、疾病复发的定义以及用于定义DFS终点的日期。试验内和试验间这些方面的一致性可能有助于对试验结果的解释。这些问题在2017年11月28日举行的FDA-国家癌症研究所(NCI)公开研讨会上进行了讨论。
此类法规,用户可在识林第一时间阅读机翻双语版 。
6.28,【FDA】指南定稿 膀胱癌:研发用于辅助治疗的药品和生物制品
本指南为申办方提供关于受CDER和CBER监管的用于肌层浸润性膀胱癌的辅助治疗的药物和生物制品 的建议。该指南包括关于入组资格标准、对照药的选择、后续影像学评估、疾病复发的确定、无病生存期(Disease-Free Survival,DFS)分析以及试验结果的解释的建议。尽管FDA可能会考虑除DFS之外的终点用于肌层浸润性膀胱癌的辅助治疗,但本指南重点关注以DFS作为主要疗效终点的临床试验 。
膀胱癌辅助治疗试验的设计、实施和分析存在显著变异性,包括资格标准、放射学疾病评估、疾病复发的定义以及用于定义DFS终点的日期。试验内和试验间这些方面的一致性可能有助于对试验结果的解释。这些问题在2017年11月28日举行的FDA-国家癌症研究所(National Cancer Institute,NCI)公开研讨会上进行了讨论。
6.29,【FDA】指南草案 以患者为中心的药品研发:选择、研发或修改适合目的的临床终点评估
本指南是以患者为中心的药物研发 (Public Drug Development,PFDD)指南文件(共四份)中的第三份,描述利益相关方(患者、护理人员、研究人员、医疗产品开发人员和其他人)如何从患者和护理人员那里收集和提交患者体验数据和其他相关信息,以用于医疗产品开发和监管决策。
每个指南文件所针对的主题描述如下。
指南1:准确并能够代表预期患者群体的患者体验数据的收集方法
指南2:与疾病/病症负担和治疗负担相关的患者体验关键要点的识别方法
指南3:选择、修改、开发和验证临床试验结果评估(COA)以衡量其对患者重要性的方法
指南4:为监管决策收集和分析COA数据的方法、标准和技术,包括选择基于COA的终点,并确定该终点的变化具有临床意义
本文件提供了一般适用于COA的指南,包括患者报告结果(PRO)、观察者报告结果(ObsRO)、临床医生报告结果(ClinRO)和基于表现的结果(PerfO)指标。附录A,B,C和D分别包括每种类型的COA的额外考虑因素以及概念框架的多个说明。
其他动态
6.29,【FDA】FDA授权修订Evusheld剂量
6.30,【FDA】冠状病毒(COVID-19)更新:FDA建议将Omicron BA.4/5成分用于COVID-19疫苗加强针
6.30,【FDA】FDA警告癌症药物Copiktra (duvelisib)可能增加死亡风险和严重不良反应
【注册、审评、审批】
6.27,【FDA】FDA推出创新提案,促进消费者获得非处方药
FDA发布了题为“具非处方使用附加条件的非处方药” 的拟议规定,旨在扩大消费者可获得的市售非处方药 的范围,使他们能够自行治疗某些常见疾病并改善公众健康。
拟议规定如果最终定稿,将对提交非处方药新申请的药品公司设定要求,附加非处方药使用条件,以扩大消费者的选择。根据拟议规定,当FDA发现仅靠标签说明不足以确保消费者能够适当地自行选择和使用非处方药品时,申请人需要提交非处方使用附加条件,消费者必须成功满足才能获得非处方药产品。
其他动态
6.27,【FDA】FDA批准lisocabtagene maraleucel用于大B细胞淋巴瘤的二线治疗
6.27,【FDA】FDA加速批准dabrafenib联合trametinib用于BRAF V600E突变的不可切除或转移性实体瘤
6.28,【EMA】IRIS申请人指南 内容更新
6.29,【FDA】COVID-19药品和非疫苗生物制品紧急使用授权 页面更新
6.30,【FDA】仿制药计划月度绩效活动报告(2022财年)更新
【CMC与仿制药】
7.3,【USP】美国药典-国家处方集(USP–NF)更新
更新内容包括
药典通告(Compendial Notices)
修订公告(Revision Bulletins,RBs)
勘误(Errata,ERR)
企业用户可至识林“美国药典-国家处方集(USP–NF) ” 页面检索,并跳转至USP官方页面。
其他动态
6.27,【EDQM】BSP研究出版:生长激素/脱氨基生长激素分离度混合物化学对照品2
6.27,【EMA】BE指南 修订熊去氧胆酸
6.27,【EMA】BE指南 修订奥拉帕利
6.30,【WHO】新增 利托那韦BE指南
国内外BE指南可见识林“BE指南数据库” 。
6.28,【HMA】CMDh对成员国许可产品MAH的与Art. 5(3)亚硝胺转介程序相关的实用指南 内容更新
6.30,【EDQM】肝素钠(0333)和肝素钙(0332)各论修订 - 要求反馈
【cGMP与全球检查】
6.28,【FDA】2021财年生物制品和HCT/P偏差年度总结报告
FDA要求相关生物制品 和HCT/P(人体细胞、组织以及细胞的和基于组织的产品)企业报告制造过程中的某些偏差 和意外事件。如果安全分销产品的纯度、纯度或效力可能会受到影响,以下企业需要报告:
本年度摘要报告概述了在2020年10月1日至2021年9月30日的财政年度内提交的报告,包括有关偏差报告的数量和类型的详细信息。每个负责报告生物制品和HCT/P偏差的公司都应该使用这些信息来评估他们自己的偏差管理计划。FDA提供过去三个财政年度提交的综合数据,以比较数据并突出变化。但是,基于有限的数据,FDA可能无法确定与上一财年相比发生变化的原因。
其他动态
6.28,【FDA】警告信 韩国 Mirfeel Korea Co., Ltd.
6.28,【FDA】警告信 美国 Re-Gen Active Lab, Inc.
6.28,【FDA】警告信 美国 Monarch PCM. LLC
6.28,【FDA】警告信 荷兰 Fagron Group B.V.
用户可访问识林“警告信数据库” :
【监管综合】
6.27,【FDA】2021年新药办公室年度报告
新药办公室主任Stein医学博士在导言中写道:
在本年度报告 中,FDA重点关注了科学领导力的重要性——在COVID-19时代,这似乎是顺应时势。
在过去的二十年中,药物开发的疾病类型、使用的药物平台、使用的开发工具以及试验地点都在不断发展。我们已经从一个大多数药物是针对常见疾病开发的小分子药物的时代发展到一个更多生物药物以及反义寡核苷酸或siRNA等新方法治疗罕见疾病或疾病亚群的时代,这些疾病通常由生物标志物 定义。
随着COVID-19的使用,药物开发的变化加速了......药物监管不能是一成不变的,而且必须不断进步,以确保我们能够将我们的法规和法规应用于新的问题和挑战。OND工作人员与许多其他CDER办公室合作,必须跟上不断发展的科学,并找到解决药物监管新挑战的方法。事实上,为了确保我们促进药物开发的进步以满足未满足的需求,我们必须经常在非常早期的阶段为开发人员提供指导,以便他们能够在设计和实施他们的开发计划时继续前进。通常情况下,当这些项目处于没有可用指导或明确先例的领域时,OND工作人员必须在CDER办公室之间进行协作,以找出如何有效地提供指导。通常,这可能需要员工与外部专家举行研讨会,进行研究以解决未知数,或培养创新战略。
在本报告中,我们重点关注整个组织的此类努力,讨论OND员工针对未满足需求制定先进计划的多种方式。
6.28,【FDA】CDER访谈:信息可视化平台(InfoViP):CDER新型人工智能安全监控工具
简言之,FDA正在使用AI来帮助审核人员阅读药品安全报告。
监督与流行病学办公室(OSE)使用多种方法和数据源来识别和评估与人类使用药物或治疗性生物制品 相关的不良反应 、非预期 或非预期的体验或其它不良事件 。FDA不良事件报告系统(FAERS)是OSE安全性审评员使用的一种工具。FAERS包含数百万个个案安全性报告 (ICSR),包括来自受监管行业(例如制药公司)的强制性安全性报告以及来自患者和卫生保健专业人员的自愿性MedWatch报告。提交报告后,OSE安全性审评员会在FAERS中分析ICSR,以确定报告的不良事件是否可能由药物或治疗性生物制品引起。
FAERS中收集的数据量是巨大的。近年来,FAERS每年收到超过200万份报告。截至2021年,FAERS拥有超过2300万份ICSR。大量且不断增加的ICSR使得OSE药物警戒 安全性审核人员难以有效地发现和评估安全性问题。AI有可能通过提高劳动密集型ICSR审核和评估过程的效率来帮助FDA审核和分析越来越多的ICSR数据。通过提高自动化程度,FDA还希望帮助标准化ICSR评估流程,从而全面改进决策。
AI参与药物警戒并非新鲜事,MHRA也在路上 。
6.29,【EDQM】OMCL 2022年会:欧洲药品检验工作共享与合作策略
第27届欧洲官方药品控制实验室(OMCLs,可视为欧盟药监“中检院”)网络年会于6月13日至17日在斯特拉斯堡(法国)的欧洲委员会举行。来自36个国家、代表60家OMCL的230多名与会者出席了由欧洲药品质量管理局(EDQM)组织的会议。
大会上讨论的专门活动包括在OMCL中使用质谱法 检测生物制品和小分子药品,应用场景包括涉嫌造假,佐证质量缺陷报告和GMP检查结果,或与药品中致突变杂质的检测和定量有关。几个成员国还报告了他们搬迁和翻新实验室设施的经验。OMCL中关于测量不确定性的规定的实施,以及远程审计的利弊,在计划的质量保证 部分进行了说明。
其他动态
6.24,【WHO】猴痘爆发的风险沟通和社区参与(RCCE):临时指南
6.27,【WHO】成人、青少年和儿童HIV感染者隐球菌病的诊断、预防和管理指南
6.28,【EMA】呼吁企业登记关于供应和可及性的行业单点联系人(i-SPOC)
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