根据 PRIME 和 BT 计划的经验,监管机构和行业选择了以下领域进行讨论:工艺验证、控制策略、GMP 要求、可比性、稳定性和监管工具。研讨会的讨论和主要结论,包括已经存在的或将从探索中受益的科学要素和监管工具,以帮助应对发展挑战,均记录在会议报告中。在研讨会期间,FDA 和 EMA 还反思了可从两个地区之间进一步讨论中受益的领域,并确定了以下主题:控制策略、创新工艺验证方法、稳定性数据以及从临床生产现场或研究性药品批次的启动 。
此外,两个机构还认识到,在某些情况下,如果申请在其它方面满足批准标准,则可以通过批准后提交数据来减轻某些风险。如 ICH Q12 中所述,包括使用:
自 2018 年研讨会,EMA 和 FDA 药品审评与研究中心(CDER)继续就这些主题进行了进一步讨论,分享各自在 PRIME/BT 申请背景下的经验和监管期望。作为讨论结果,编制了四份共识问答文件,以汇编 EMA 和 FDA 当前的想法。
对于 EMA 来说,这些问答适用于人用化学和生物药品,包括复杂生物制品(例如,ATMP)。对于 FDA 来说,这些讨论和由此产生的附件仅适用于 CDER 监管的产品。因此,问答中有关生物制品的内容仅指 CDER 监管的人用生物制品。生物制品审评与研究中心(CBER)监管的产品,例如先进治疗产品(ATMP)不属于问答文件范围。