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CRISPR 疗法治疗杜氏肌营养不良试验的唯一受试者死亡... 2022.11.07

非营利组织 Cure Rare Disease(CRD)用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)首个人体 CRISPR 疗法在获得 FDA 临床许可的两个月后,该组织宣布试验中唯一的一名患者去世,这名 27 岁的患者 Terry Horgan 也是组织创始人兼首席执行官 Rich Horgan 的弟弟 。 CRD 尽管研究者...