欧洲药品管理局（EMA）即将发布概念性文件，以明确贝叶斯统计在临床试验中的使用规范。此前，EMA于6月17日举办了一场技术研讨会，讨论贝叶斯统计在临床试验中的应用及其潜在优势与挑战。 贝叶斯统计方法允许临床试验申办者在分析中纳入外部信息，从而可能带来诸多潜在效率提升，例如...

基于Pink Sheet数据库，2025年上半年，EMA的优先药物计划（PRIME）共收到23项申请，其中仅8项获得批准，其余15项未能满足EMA严格的资格标准。一如既往，多数申请未能通过。 认定过程相当严格，三分之二被拒 PRIME计划于2016年3月启动，旨在支持和加快未满足医疗需求药物的开发。...

【药学研究与CMC】 本周BE指南： 【注册与变更】 7.9，【MHRA】Access，新原料药工作共享计划和生物类似药工作共享计划 7.7，【FDA】MAPP 4191.1 风险评估与减轻策略的修改和校正 7.10，【FDA】FDA 通过公布完全回应函实现彻底的透明性 【生产质量】 7.7，欧盟 ...

7月10日，IQVIA在其《美国药品短缺和ANDA批准趋势》（Trends in Drug Shortages and ANDA Approvals in the U.S.）报告中指出美国药品短缺的背景却是大量已获批ANDA（简化新药申请，即仿制药申请）未能上市。 美国医疗体系长期面临药品短缺问题，截至2024年6月，FDA报告称有...

再生元（Regeneron）与安进（Amgen）之间的专利诉讼引发了制药行业的广泛关注。这场诉讼不仅涉及双方的商业利益，更触及生物类似药市场的发展与专利制度的边界问题。 诉讼涉及再生元眼科“重磅炸弹”Eylea，主要用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性等眼疾。Eylea的专利保护期至2027年，其...

7月10日，FDA网站发布一则新闻：FDA 通过公布完全回应函实现彻底的透明性（FDA Embraces Radical Transparency by Publishing Complete Response Letters），称当日公开了签发给2020-2024年提交的药品或生物制品上市申请的200多份完全回应函（CRL）文件，给出了第一批CRL的下载链...

6月，FDA发布了两份政策和程序手册（MAPP），分别为MAPP 6025.8 《审评质量管理规范： OND 定制医学查询》（Good Review Practices OND Custom Medical Queries，OCMQs）和MAPP 6025.9 《审评质量管理规范：标准安全性表与图》（Good Review Practices Standard Safety Tables an...

【药学研究】 7.7，【NMPA】关于发布仿制药参比制剂目录（第九十三批）的通告（2025年第24号） 【注册与变更】 7.7，【NMPA】再次公开征求《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）（修订稿征求意见稿）》及政策解读意见 【新药批准和报产】 7.7-7.13，NMPA发布...

限制创新药和仿制药的专利私了，反而会降低药品可及性 上周提到创新药专利泛滥导致创新药和仿制药专利私了，损害患者利益，促使政府考虑修法来限制私了，仿制药业为此喊冤。实情更为复杂，也更有意思。 1984年建立的《价格竞争与专利补偿法》（俗称《仿制药法》）是通过平衡创新和仿制...

国产色谱数据管理系统如何提供符合国际监管标准的合规保障？为探讨这个国产化替代的核心技术挑战，识林应华谱科仪邀请，与中外监管和行业专家一起，就其自主研发的色谱龙3.0（Chromloong）数据管理系统开展了为期两天的专家评审会。会议摘要供大家参考。 系统架构：合规性源于收费模式设...

7月7日，日本药品和医疗器械管理局（PMDA）发布《2024年GMP/GCTP年度报告》。该报告详细总结了PMDA在过去一年中对药品生产质量管理规范（GMP）及基因、细胞和组织产品生产质量管理规范（GCTP）的监管工作成果。报告还随附了一份典型缺陷清单，共计43项缺陷。 目前报告是日文版，PMDA...

近日，一项发表于JAMA Network Open的研究《FDA 授予加快批准的抗癌药物获得完全批准或撤回所需时间的影响因素》（Factors in Time to Full Approval or Withdrawal for Anticancer Medicines Granted Accelerated Approval by the FDA）剖析了FDA加快批准抗癌药物的...

外媒Pink Sheet发布了一份7月FDA审批日程分析文章，然而标题里不无遗憾地用了一个新词“American next”（“美国次之”），因为这些审批日程呈现出一个显著现象：大多即将迎来FDA审批节点的新药已在美国海外市场获批。FDA长期以来在新药审批上的先行地位有了明显的松动，这也印证了局长Ma...

6月，加拿大卫生部（Health Canada，HC）发布了一份新的指南征求意见稿，提出关于生物类似药（Biosimilar）监管政策的重大调整，计划不再强制要求生物类似药制造商开展III期临床试验来证明其产品的安全性和有效性。以往，为了建立生物类似药与加拿大参考生物制品（Canadian Reference Bi...

7月7日，欧盟发布了三份GMP文件征求意见稿，分别是《第四章：文件记录》（Chapter 4 Documentation），《附录11：计算机化系统》（Annex 11 Computerised System），和《附录22：人工智能》（Annex 22 Artificial Intelligence），征求意见均截至10月7日。三份指南紧密关联，欧盟从GM...

7月1日，BioPhorum发布了一份《在受监管的制药环境中实施AI系统》的指南文件，为制药行业在良好生产规范（GxP）环境下应用AI系统提供指导。 随着AI和机器学习（ML）技术在制药行业的广泛应用，药企纷纷接入的同时，AI系统的复杂性和数据驱动特性给传统的计算机系统验证（CSV）带来了...

【早期开发与临床】 7.2，【FDA】骨髓增生异常综合征：治疗药品和生物制品的开发 【药学研究与CMC】 7.1，【FDA】用于肠外营养的小容量非肠道给药制剂和药房散装包装：铝含量和标签建议 本周BE指南： 【注册与变更】 6.30，【EMA】修订后的变更框架应用指南 【生产...

6月，FDA全面更新了药品评价与研究中心（CDER）临床试验创新中心（CDER Center for Clinical Trial Innovation，C3TI）系列页面，细化了其运行机制，尤其是三大示范项目的参与标准，包括贝叶斯统计分析（BSA），选择性安全数据收集（SSDC）和嵌入临床实践的简化试验（STEP）。申办...

FDA与美国国家卫生研究院（NIH）携手开展了一项名为“现代化研究与证据（MoRE）”的跨机构合作项目，并于2023年4月成立了MoRE术语工作小组（MGWG），致力于为与创新性临床研究设计相关的术语制定共识定义，特别是那些涉及真实世界数据（Real-World Data，RWD）的研究。 6月17日，其...

6月25日，英国药品和健康产品监管局（MHRA）一口气发布了9份指南文件，配合2026年4月即将实施的新临床试验法规。MHRA称这些新法规是20年来英国临床试验运行框架的最大变化。新法规允许低风险临床试验的申办者在初始申请和后续修改时使用通知方案（notification scheme），将监管和伦理...