FDA人员对2020-2023年批准的新分子实体（NME）非肿瘤罕见病上市申请的分析发现，在确定的60个获得孤儿药认定的NDA和BLA申请中，40个申请（67%）利用1项充分且对照良好（AWC）的临床试验加上确证性证据来满足FDA的有效性实质性证据（SEE）的要求；12个申请（20%）利用1项极具说服力的AWC试...

在罕见病治疗领域，开展比较性临床试验（Comparative Clinical Trial）一直是制药行业面临的巨大挑战。近日欧盟创新健康倡议（IHI）推出的新项目 RealiseD，有望提供新的解决方案。项目将探索在罕见病和超罕见病领域生成证据的挑战，开发能够满足监管机构和卫生技术评估机构（HTA）要...

国际药品监管机构联盟（ICMRA）于 3 月 5 日发布了“ICMRA 协作混合检查试点（CHIP）总结报告”，首次全面披露其在全球范围内推动的混合检查试点成果。该试点目标是通过“现场+远程”协作模式，优化药品生产设施检查流程，减少重复检查，加速关键药品上市审批。以下是报告的核心内...

英国药品和健康产品管理局（MHRA）正在积极推进药品分散式制造（Decentralized Manufacturing）框架的实施工作，该框架将于2025年7月23日正式生效。MHRA将此事上升到国家生命科学的战略高度，强调其是“世界首个”专用于分散式制造的监管体系，为此正在制定一系列指南，以支持这一新框...

【早期开发与临床】 3.17，【EMA】GCP 检查组3年工作计划 3.20，【EMA】关于在 NASH/MASH 临床试验中，在肝活检中使用基于人工智能的非酒精性脂肪性肝炎组织学测量以确定疾病活动性的认证意见 【药学研究与仿制药】 本周BE指南： 【注册审批】 3.21，【FDA】非处...

2025年3月19日，在中国（苏州）创新药物医学大会暨2025CMAC年会的人工智能与监管科学分论坛上，加州大学旧金山分校教授、曾长期担任FDA 药品审评与研究中心（CDER）仿制药办公室定量方法与建模部门（DQMM）主任的赵亮博士通过在线视频的方式，为与会者带来了一场关于人工智能在监管科学中...

年初DeepSeek流量爆发以来，各行各业“接入”蔚然成风，医药行业也不例外。据报道，短期内就有上百家医疗机构接入DeepSeek，且其中多为地方龙头医院。药企方面，最早是网上流出恒瑞红头文件要求全公司范围内开展DeepSeek应用工作，随后信达、君实等药企也纷纷公布自家AI项目（本文AI均指...

【早期开发与临床】 3.20，【CDE】关于公开征求 ICH《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范技术指导原则（GCP）》原则及附件1中文翻译稿意见的通知 3.20，【科技部】人类遗传资源行政许可事项服务指南、备案以及事先报告范围和程序 3.21，【CDE】关于公开征求 ICH《M11电子结...

谨慎政府直接插手，多与国际组织合作，共建多元化全球药品供应链 这周三，识林资讯报告了欧盟刚发布的关于多元化药品供应链的“关键药品法案”。这年头，欧盟多少给人一种自顾不暇、做不了自己主的感觉。说的不少，但能做多少，难说。因而，了解美国在这个问题上的说法做法也许更有意义。...

识林社区是面向所有识林用户的互动交流平台。在这里，识林用户提出问题，同时也解答问题，并参与讨论。近期识林PC端上线【液相色谱技术】专题系列问答，用户们可围绕液相色谱的理论基础、实际应用、技术优化以及法规要求等展开讨论。 以下仅为近期部分问答，欢迎用户登录识林社区参...

近日，FDA发布了一份关于苯甲酸过氧化物痤疮产品中苯污染的检测报告。报告显示绝大多数产品苯含量未检出或处于极低水平，部分企业已自愿召回，消费者无需对已购买的产品过度担忧。 该报告是回应一年前独立检测机构Valisure的报告和请愿。一手推动严控“亚硝胺”的第三方检测组织Valisu...

欧洲制药工业协会联合会（EFPIA）制造与质量专家小组（MQEG）将在2025年继续推动基于质谱（MS）的多属性方法（MAM）进入QC实验室、作为常规质量控制工具。EFPIA认为，ICH Q14分析方法开发指南为MAM的部署提供了有力支持，使其在质量控制中的应用更具可行性和规范性。 MAM技术：从研...

【早期开发与临床】 3.11，【HMA】临床试验申办者变更指南 3.12，【EMA】癫痫病治疗药品的临床研究指南 3.12，【EMA】抑郁症治疗药品的临床研究指南 3.14，【ICH】M11 模板：临床电子结构化协同方案（CeSHarP） 【药学研究与仿制药】 3.15，【ICH】M13B 口服固...

3月5日，欧盟官方公报正式发布欧洲健康数据空间（European Health Data Space, EHDS）法规，标志着这一备受瞩目的框架即将成为现实。 EHDS是欧盟委员会于2022年5月首次提出的一项倡议，旨在通过法规框架，使欧盟公民的匿名化健康数据能够被用于科学研究、健康政策制定等“次要用...

当地时间3月13日，美国卫生与公众服务部（HHS）部长小肯尼迪（RFK Jr.）主持了一场再生医学闭门圆桌会议，旨在讨论如何降低干细胞治疗的监管壁垒。 据匿名知情人士向外媒Endpoints透露，此次会议吸引了约十几名外部参与者，包括干细胞公司代表、倡导团体成员以及学术研究人员。FDA代...

当地时间3月17日周一，FDA的员工们在经历了多年的部分远程工作后，重新回到了位于马里兰州的White Oak主园区。这一举措是特朗普政府推动联邦雇员全面回归线下办公的一部分。 对于FDA员工而言，远程工作一直是其工作模式的重要组成部分，也在一定程度上弥补了与私营部门相比相对较低...

药品短缺一直是欧美棘手的问题之一，不仅事关医疗风险和患者权益，其中还掺杂着针对中国和印度等药物出口大国的贸易争端，乃至如美国“制造业回流”政策所体现的政治考量。之前美国USP发布100个“脆弱”药品清单，欧盟委员会（EC）在2025年3月11日举行的欧洲议会全体会议上提议《关键药...

2025年3月17日，国家药品监督管理局（NMPA）发布了《药品生产质量管理规范（2010年修订）》无菌药品附录（征求意见稿），征求意见的截止日期是2025年5月30日。本文以国内发布的征求意见稿为基础，对比和PIC/S无菌附录的异同。 整体对比 对比的异同分为4个结果： 内容一致，表述相...

FDA近期发布了《药品、生物制品和器械的临床研究中的方案偏差》指南草案，旨在协助申办者、临床研究人员和伦理委员会（IRB）定义、识别和报告临床研究中的方案偏差，征求意见截至2月28日。 行业团体在反馈中呼吁FDA需要进一步明确相关要求，以避免重复工作，并希望指南中引用更多国际...

2024财年，美国FDA向药品和生物制品生产商发出了190封警告信，高于2023财年发出的94封和2022财年发出的74封。其中113封是基于FDA检查发出的，其他警告信主要因审查到未经批准的在售药品，以及对企业文件进行远程评估而发出。本文将总结2024财年警告信中的高频缺陷以及从中观察到的一些趋...