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更多沟通交流，EMA 重启 NAM 数据共享试点
出自识林
更多沟通交流，EMA 重启 NAM 数据共享试点
2026-09-11
EMA于9月1日启动自愿数据提交（VDS）试点 ，为在药物开发中使用“新方法”（NAM）的开发者提供量身定制的监管反馈，目标是提高NAM作为药品安全性评价方法的监管接受度。
NAM指替代或减少动物使用的研究技术，包括类器官、微生理系统等复杂体外系统、计算模型或多种技术的组合。目前全球主要药监机构正处于推动NAM替代动物试验的监管变革中，我国药监也已推出“先锋计划”加入其中 。
中、美、欧均已建立独立于药品上市审评审批之外的NAM认证路径——FDA是“药物开发工具”（DDT），EMA是“新方法学认证”（QoNM）——此次EMA的试点，是在这些认证通道之外再开辟一个早期沟通渠道，基于共享数据，提前开展合作，为NAM的认证和应用护航。
这并非EMA首次为NAM数据共享铺路。此前EMA曾建立一个类似的名为“安全港”（safe harbor approach）机制，但过去十年间“几乎无人问津”（little to no uptake）。问题在于，行业在该机制下共享的数据往往“仅具信息价值”，缺乏足够的背景和支持性材料，无法支持系统性的监管评估，导致欧盟监管体系内使用NAM的实践经验仍然有限，与可行性、激励措施、数据处理和监管附加值相关的关键问题仍未得到有效解决。
这一次VDS试点，EMA期望建立一个“结构化、非约束性的框架”，使药企、方法开发方、合同研究组织（CRO）、学术实验室等利益相关方均可自愿提交并讨论NAM数据，且完全独立于上市许可 申请（MAA），不占用申报节点，也不影响审评结论。参与者将从欧洲药品监管网络各机构非临床专家组成的执行专家组获得“个体化、非约束性且不构成决策依据的反馈”。
试点范围仅限于四个预设监管适用领域、且具有明确使用情境（COU）的NAM和证据权重（WoE）方法：
无药理学相关种属、或在非临床试验种属中应答不完全的生物制品 的风险评估；
除NAM外，EMA同时征集WoE方法的数据。WoE整合并权衡来自既有或新产生数据源的相关证据——在无法依赖单一NAM下结论的领域，监管决策需基于WoE的综合评估。
申请者需通过三个层面定义COU：结合NAM拟应用的药物开发阶段，明确监管用途或决策情境；界定测试方法与相关终点之间的关系，包括生物学合理性；界定适用范围和局限性，确保NAM不超出既定情境。
作者：识林-实木
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【文件概要】
【适用范围】
【影响评估】
【实施建议】
非临床/毒理（Toxicology） ：必读。应评估内部NAMs数据是否符合试点定义的RAAs和CoU，准备数据包并考虑提交申请，以获取早期监管反馈。注册（Regulatory Affairs） ：必读。需了解该试点框架及其与现有程序（如科学建议、资格认定）的关系，评估参与试点对产品开发策略和未来申报路径的潜在影响。研发（R&D） ：必读。应关注NAMs在早期药物发现和开发中的应用，探索利用该试点验证新方法的监管可行性。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
临床前研究岗位 ：深入理解生殖和发育毒性研究的设计和评估，以确保研究符合国际标准。临床研究岗位 ：了解药品可能的生殖和发育毒性，以评估临床试验中的风险。药品注册岗位 ：掌握文件要点，以便在药品注册过程中准确呈现相关研究数据。药品安全岗位 ：监控和评估药品的生殖和发育毒性，以确保药品安全。文件适用范围：
文件要点总结：
生殖和发育毒性研究目的 ：旨在评估药物对哺乳动物生殖相关的人类风险影响，涵盖从受孕到性成熟的整个生命周期。研究设计 ：推荐使用一种或多种体内研究来评估药物的潜在生殖和发育风险，包括生育力和早期胚胎发育（FEED）、胚胎-胎儿发育（EFD）和出生前及出生后发育（PPND）研究。剂量选择 ：剂量选择应基于毒性终点、系统暴露饱和度、暴露边际或最大可行剂量（MFD）等标准。风险评估 ：结合所有可用的药理学、毒理学、药代动力学和毒代动力学数据，评估药物对人类生殖的潜在风险。替代试验 ：在特定情况下，可使用经过验证的替代试验来预测药物的胚胎-胎儿致死性（MEFL），并支持风险评估。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
