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FDA 批准首个 RNA 编辑疗法的临床试验，外显子编辑... 2024.01.30
RNA 编辑 临床试验

美国 FDA 于 1 月 29 日许可波士顿初创公司 Ascidian Therapeutics 关于其“重写 RNA”疗法 ACDN-01 的研究性新药（IND）申请，该疗法用于大约三分之二导致遗传性视力丧失（Stargardt 病）的基因错误。ACDN-01 是美国首个进入临床阶段的 RNA 外显子编辑疗法，也是唯一一个针对 ...