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国际药政每周概要:FDA突破性疗法可能撤销,培南类药物独立生产,食物影响,寡核苷酸药物临床药理学
出自识林
国际药政每周概要:FDA突破性疗法可能撤销,培南类药物独立生产,食物影响,寡核苷酸药物临床药理学
2022-06-28
【创新药物与临床】
6.20,【EU】临床研究中使用未获批药品(标签规则)征求意见
这份征求意见取消了在特定情况下用于临床试验的未经授权药品的直接包装(例如注射器)上显示有效期的义务。
其目的是防止与重新贴标程序相关的额外安全和质量风险,以及减少频繁重新供货的必要性,从而尽量避免临床试验的延误。
6.23,【FDA】指南定稿 IND和NDA中评估食物对药物的影响 - 临床药理学考虑
本指南向计划对IND的口服药物产品开展食物效应(FE)研究的申办者提供建议,以支持新药申请(NDA)以及补充申请。本指南修订并取代了2002年FDA指南的一部分,题为《食物效应生物利用度和餐后(FED)生物等效性研究》(2002年12月)。关于在简化新药申请(ANDA)中提交的餐后生物等效性(BE)研究的信息现在可见《根据ANDA提交的药物的药代动力学终点的生物等效性研究》(2021年8月)。关于联合可比性研究的具体建议现在在题为《在NDA或IND中提交的生物利用度研究 - 一般考虑》(2022年4月)的FDA指南中阐明。
6.24,【FDA】指南草案 寡核苷酸治疗药品研发的临床药理学考虑
本指南为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体建议包括寡核苷酸治疗开发过程中的药代动力学、药效学和安全性评估:
本指南就开展上述评估的时机和选择提供了建议。
寡核苷酸疗法是一种新兴疗法,正在开发的药物数量越来越多。反义和小干扰RNA (siRNA)寡核苷酸疗法近年来已获得FDA批准治疗罕见疾病。此外,目前正在开发许多用于治疗常见慢性疾病的寡核苷酸疗法。
本指南中的建议通常适用于采用以RNA为中心的作用机制的寡核苷酸疗法。本指南的范围不包括对任何特定表征(例如,主链修饰、特定缀合)提供建议。本指南基于迄今为止新药申请(NDA)中的寡核苷酸疗法开发中获得的知识。随着寡核苷酸疗法的发展(例如,对碱基和/或骨架、结构、递送策略的化学修饰),申办者应联系对应的审评部门,以解决与本指南第II.A节至D节相关的问题。
【注册、审评、审批】
6.20,【EMA】上市许可前指南 内容更新
6.20,【EMA】对集权程序用户的上市后程序的建议 内容更新
有更新的部分,识林已红字标出,便于用户查阅,包括:
6.23,【FDA】指南草案 取消突破性治疗指定的考量
本指南解释了在评估药物开发计划期间,FDA如何考虑是否撤销突破性治疗指定(BTD)。本指南与《药物和生物制品行业加速计划指南》(2014年5月)以及CDER和CBER发布的其他BTD政策和程序中包含的有关BTD的信息保持一致,作为补充。
突破性治疗指定适用于药物(单独或与其他药物联合使用)及其正在研究的特定用途。然而,支持授予特定药物BTD的信息可能会随着时间而改变。一些在早期开发中看起来很有希望的药物在后期试验中可能未被证明是安全或有效的,或者在后期开发阶段可能无法观察到早期开发所揭示的治疗效果。因此,鉴于BTD计划的资源密集型性质,并且根据FDA仅向符合法律标准的药物授予BTD的权力,FDA定期评估指定产品是否继续符合BTD标准。如果后续数据不再支持该指定,FDA可能会撤销该指定。
6.24,【FDA】指南定稿 以其他电子形式提交申请
本指南的建议是针对联邦食品、药品和化妆品法案(FD&C法案) (21 U.S.C. 379k-1)第745A(a)节要求的豁免或免除情形,并要求替代电子格式提交。这些建议与CDER和CBER,以及与部分NDA,ANDA,DMF,BLA和IND都相关。
根据FD&C法案第745A(a)条获得豁免或免除以电子通用技术文件(eCTD)格式提交的申办者和申请人,仍应以电子方式提交资料,因为FDA致力于将业务流程和记录保存过渡到完全电子环境。
本指南就是指导企业如何进行其他形式的电子提交。
其他动态
6.20,【PMDA】药品审评报告 新增Xofluza
6.23,【FDA】COVID-19疫苗紧急使用授权 页面更新
6.23,【FDA】COVID-19药品和非疫苗生物制品紧急使用授权 页面更新
6.23,【FDA】FDA D.I.S.C.O. Burst版:FDA批准Opdivo联合化疗,Opdivo联合Yervoy用于一线晚期或转移性食管鳞状细胞癌;批准Kymriah (tisagenlecleucel)用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤
【CMC与仿制药】
6.20,【USP】美国药典-国家处方集(USP–NF)更新
更新内容包括
修订公告(Revision Bulletins,RBs)
勘误(Errata,ERR)
企业用户可至识林“美国药典-国家处方集(USP–NF)”页面检索,并跳转至USP官方页面。
其他动态
6.23,【EMA】修订恩杂鲁胺BE指南
6.23,【EMA】修订依鲁替尼BE指南
国内外BE指南请见识林“BE指南数据库”。
【cGMP与全球检查】
6.23,【FDA】指南草案 非青霉素β-内酰胺类药物:用于预防交叉污染的cGMP框架
本指南描述了防止药物被含有β-内酰胺环的化合物交叉污染的重要方法、设施设计要素和控制措施。本指南阐述了非青霉素β-内酰胺类抗菌药物和非抗菌β-内酰胺类化合物中的交叉反应的可能性,以及相对的健康风险。
本指南建议将非青霉素β-内酰胺类抗菌药物的生产操作与其他药物的生产操作完全地、全面地分离。对于非抗菌β-内酰胺化合物的制造商,本指南提供了有关预防交叉污染策略的建议,包括相关设计特征和控制方法的示例,供那些寻求证明交叉污染预防策略合理性,从而无需进行完全和全面分离的厂家参考。
其他动态
6.21,【FDA】警告信 墨西哥Glicerinas Industriales, S.A. de C.V.
6.21,【FDA】进口禁令66-79新增墨西哥Glicerinas Industriales, S.A de C.V
识林亦有专门的“进口禁令”汇总页面:
6.24,【FDA】483美国Central Admixture Pharmacy Services, Inc.
6.24,【FDA】483美国Expert Compounding Pharmacy
【监管综合】
6.22,【FDA】指南议程:2022日历年CBER计划发布的指南(2022年6月更新)
与1月版本进行“页面比对”,可知CBER将会在2022年发布2份细胞和基因治疗指南,以及其他指南。
识林用户也可使用“页面比对”来做英文的花脸稿。该工具的介绍请点击。
6.23,【EMA】2021年度活动报告
EMA发布156页报告,全面阐述其2021年开展的活动和取得的成就。
2021年主要结论
尽管2021年又是充满挑战的一年,但EMA继续成功履行其使命,在药物评估和监督方面促进科学卓越,造福公众和动物健康。该机构通过及时评估用于预防和治疗SARS-CoV-2感染的疫苗和疗法,支持欧盟应对全球大流行。EMA 2021年预算已全面实施,盈余2500万欧元,将退还给欧盟委员会。
2021年人用药方面
2021年,EMA许可92种药物上市。其中,54种含有一种以前从未在欧盟获得授权的新活性物质。该机构还许可了89种已获准在欧盟上市的药物的适应症扩展,为患者提供了新的治疗机会。2021年期间,三种药物在获得加速上市许可后获得了正式上市许可。该机制针对能够解决未满足的医疗需求的药物,允许EMA科学委员会更快地评估符合条件的药物。
13种药物有条件上市许可,这是欧盟让患者及早获得新药的可能性之一。这对于应对公共卫生紧急情况尤其重要,例如目前正在经历的COVID-19;4种药物是在特殊情况下获得批准的,这种途径允许患者获得标准授权下无法批准的药物,因为其无法获得全面的数据。
在PRIME计划的背景下,6种药物获批。该计划旨在帮助患者尽早从针对未满足医疗需求的有前景的药物中受益。此外,EMA在欧盟孤儿药框架下确认了19项孤儿药认定,其目的是鼓励面向罕见病药品的开发和上市。
6.23,【FDA】FDA发布针对包括ALS在内的罕见神经退行性疾病的行动计划
该行动计划是FDA积极应对包括ALS在内的罕见神经退行性疾病的药物开发挑战以改善患者健康的蓝图。具体行动包括监管科学举措、改进现有计划和新政策举措。该计划是根据拜登总统于2021年12月23日签署成为法律的《加速获得ALS关键疗法法案》或“ALS法案”制定的。
在五年内,该计划将专注于针对性的活动来促进科学进步和促进罕见神经退行性疾病的创新,包括:
- 建立罕见神经退行性疾病的公私合作伙伴关系(22财年)。
- 制定针对疾病的科学战略(22财年 - 26财年)。
ALS科学战略是行动计划中专门针对ALS的一个组成部分。它为FDA的活动提供了一个前瞻性框架,以评估关键的监管科学优先事项。ALS科学战略的重点领域是:
- 改进疾病发病机制和自然史的表征:包括量化疾病进展、预测和预后生物标志物,以及必要的基础科学发现的有效转化和实施。
- 尽可能促进患者获得新药,并通过减少不同人群面临的障碍和负担来促进临床试验可及;利用数字健康技术和分散试验设计;并确保在临床开发计划中包括扩大可及性的方案(通常在临床试验之外)。
- 增强临床试验基础设施和敏捷性,以便及早选择有前景的候选治疗药物以进行进一步开发,优化临床试验设计,改善试验的可及性,简化临床试验操作,并减少药物开发的时间和成本。
其他动态
6.20,【EMA】全球监管机构努力加强COVID-19大流行下的观察研究合作
6.22,【WHO】BS/2022.2423确保脊髓灰质炎疫苗(口服、活疫苗、减毒疫苗)质量、安全性和有效性的建议
6.22,【FDA】联邦公告:改进510(k)提交的准备和审评:CBER,自愿电子提交模板和资源试点计划
6.22,【EMA】平行销售年度更新检查清单
6.23,【EMA】针对人冠状病毒变异株更新提供保护的疫苗的程序性指南 - 监管和程序要求
6.23,【HMA】CMDh蓝框要求 内容更新
6.23,【HMA】CMDh关于担当参考成员国请求的成员国建议 内容更新
6.24,【PMDA】药品PMDA风险沟通 更新
6.24,【WHO】WHO发布关于丙型肝炎感染的最新指南 - 包括关于青少年和儿童治疗、简化服务提供和诊断的新建议
6.24,【FDA】MAPP 5100.6 生物统计学办公室创建兴趣小组的政策和程序
作者:识林-实木
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