美国 FDA 的监管行动通常广受关注,而 FDA 在推动医药产品研发和制造方面的努力却少受注意。FDA 于 3 月 29 日发布的《2015 – 2016 财年:监管科学进展报告》,总结了 FDA 在改进非临床和临床工具以更好的评估医药产品、提高制造和质量以及加强内部 IT 工具以支持对监管申请的科学审评方面取得的进展。这是 FDA 根据《2012 FDA 安全与创新法案》发布的第二份进展报告。
FDA 表示,“FDA 的机构内研究项目范围广泛,其研究合作涉及数百个合作机构。这份报告无法涵盖到 FDA 在监管科学方面的每一进步及其影响。但我们提供了许多有着重大影响的领域示例。”
FDA 研究人员还试图创建一种基于肌营养不良蛋白表达作为生物标志物来批准用于肌营养不良的新药批准的路径。他们分析了用于检测蛋白质的抗体方法,并评估了与临床研发计划中生物标志物书评的使用和解释相关的科学和监管考虑,在 2015 年 6 月发布了有关研发杜氏肌营养不良症(DMD)药品的行业指南草案。2016 年 9 月,FDA 批准了首个 DMD 治疗药品,Sarepta 公司的 Exondys 51(eteplirsen),尽管该药的批准在 FDA 内部高层存在争议。
报告还提到了 FDA 在使用真实世界证据方面的所做的努力。
制造与质量
FDA 医药产品中心还涉及解决与产品制造关键新技术相关的科学问题,以提高药品供应的可靠性、复杂产品的表征、质量标准、批准后产品质量监测以及对受监管产品与生物系统相互作用的了解。报告中指出,“我们已经开发了内部实验室和计算能力,用于研究具有先进过程控制系统的连续制造。我们与生物医学先进研究和开发机构(BARDA)合作,利用连续制造来尽量减少化学、生物和放射威胁对国内环境的破坏。我们率先创建了一个 3D 打印设施,以了解对使用这种新技术制造的植入式医疗器械、药品和组合产品的质量和性能的影响因素。”