这些指南由 FDA 药品审评与研究中心(CDER)和生物制品审评与研究中心(CBER)联合发布,提供了有关将儿童和某些严重健康状况的患者纳入癌症临床试验与伦理学和数据质量方面的平衡考量。
FDA 在其儿童患者纳入癌症试验的指南中指出,“不必要的限制性标准可能会减慢患者获取速度,限制患者进入临床试验的机会,并导致试验结果不能完全代表最终使用该药的患者群体的治疗效果。扩大癌症试验的资格标准可以最大程度地提高试验结果的可推广性,并能够了解可能在临床实践中使用药物的患者人群的获益风险状况,并应考虑避免危害患者的安全。”
FDA 在将脑转移瘤患者纳入癌症试验的指南中指出,指南审查并翻新了在某些情况下停滞不前的临床试验资格方法。FDA 指出,“一些资格标准已随着时间的推移而被普遍接受,或在没有明确科学或临床依据的情况下被用作各种试验的模板。”
FDA 在指南中承认一般人群的寿命更长,并且患有更多的合并症和癌症。“通过从癌症临床试验中排除具有重大器官功能障碍或既往或并发癌症的个体,试验招募可能会偏向年轻患者,这些患者可能无法完全代表需要使用该药物的人群。设计包括器官功能障碍和既往或并发恶性肿瘤患者的癌症临床试验,并在标签中包含此信息,可促进可能在临床实践中使用该药的广大患者群体安全有效地使用这些产品。”
肝脏代谢功能障碍不像其它主要器官功能障碍那样容易通过实验室检测解决,因此根据指南,可以考虑使用多种标志物评估这些患者的试验资格。严重肝功能不全患者仅应在与 FDA 直接讨论后才能纳入癌症临床试验。轻度至中度肝功能不全的患者“在可用的非临床和临床数据,包括药物动力学和药效学数据表明纳入这些患者对于患者没有不合理的风险时”可以参加临床试验。