美国 FDA 正在探索加速审批机制潜在地巨大扩展。在这一概念下,对临床终点显示出实质性、早期效果的产品(相对用于目前加速审批过程的替代终点)可能有资格获得新的加速路径。
FDA 局长 Scott Gottlieb 于 11 月 30 日在众议院能源和商业委员会卫生小组委员会的听证会上指出,靶向治疗有时会显示出早期的“超大获益”,尤其是在肿瘤领域。为加快对这类产品的审批,Gottlieb 表示,FDA 正在考虑是否可以许可批准并强制要求确证性试验,这是加速审批所允许的。
Gottlieb 在听证会后表示,FDA 认为,作为 2012 年《FDA 安全与创新法案》(FDASIA)的一部分写入法律的加速审批法规可以允许 FDA 创建新的路径。FDAISA 的一项规定允许 FDA 基于中间临床终点授予加速审批。Gottlieb 告诉委员会成员,FDA 希望更好地定义该语言的含义,以便申办人加以利用。
FDAISA 加速审批条款(FD&C 法案第 506(c) 节)规定 FDA 可对下列情况给予加速审批:
治疗严重或威胁生命的病症……确定产品对临床获益预测存在合理可能性的替代终点有效,或对可以比对不可逆发病率或死亡率或其它临床获益产生的作用更早衡量、对不可逆发病率或死亡率或其它终点(即中间临床终点)产生作用具有合理可能性的临床终点有作用,考虑病症的严重性、罕见性或患病率,以及替代治疗方法的可用性或缺乏。