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FDA 批准首个脑部基因疗法 Kebilidi 2024.11.15
AADC Kebilidi 基因治疗

美国 FDA 于 2017 年批准了首个基因疗法 — 诺华的 Kymriah。现在七年过去了，这个领域的创新随着 PTC 公司的 Keblidi 的获批达到了新高度，这是美国首个直接在大脑中给药的基因疗法。 根据 PTC 公司表示，这种一次性疗法获得 FDA 批准用于治疗极为罕见的疾病芳香族L-氨基...