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致命罕见病还是血癌:Bluebird基因治疗患者面临艰难选... 2024.10.11

根据 10 月 10 日《新英格兰医学杂志》发布的最新研究显示,在临床试验中接受 Bluebird Bio 公司基因疗法 Skysona 治疗一种毁灭性神经系统疾病(大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症,CALD)的 67 名儿童中,有 7 名后来患上血癌。 这意味着自 2022 年 6 月以来,又有 4 名...