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FDA 正在调查患者接受 Bluebird 基因治疗后的血癌... 2024.12.03
Bluebird CALD 基因治疗

美国 FDA 于 11 月 27 日表示，正在调查患者接受 Bluebird Bio 的基因治疗产品 Skysona 后“严重的血液系统恶性肿瘤风险”。Skysona 是一种获批用于治疗罕见神经系统疾病大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症（CALD）的基因疗法。 FDA 的这一行动是在《新英格兰医学杂志》10 月...

致命罕见病还是血癌：Bluebird基因治疗患者面临艰难选... 2024.10.11
Bluebird CALD 基因治疗

根据 10 月 10 日《新英格兰医学杂志》发布的最新研究显示，在临床试验中接受 Bluebird Bio 公司基因疗法 Skysona 治疗一种毁灭性神经系统疾病（大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症，CALD）的 67 名儿童中，有 7 名后来患上血癌。 这意味着自 2022 年 6 月以来，又有 4 名...