基因治疗产品开发人员正在寻求美国 FDA 的更多解释，以明确何时出于授予孤儿药认定或专营权的目的，可以将同一类别的病毒载体认为足够不同。此外，利益相关者希望 FDA 更好地定义细微差异的类型并提供示例，这些细微差异和其它特征会影响 FDA 在孤儿药法规下对“相同性”的确定，并...

识林

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