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首款 A 型血友病基因治疗药在美国艰难获批，商业化... 2023.06.30
Roctavian 血友病

美国 FDA 于 6 月 29 日批准了首个治疗遗传性出血疾病 A 型血友病的基因治疗药 Roctavian。 Roctavian 由 BioMarin 药业生产，于 2022 年 8 月在欧洲首次获得批准，是一种一次性疗法，在临床试验中，该药大大减少了出血发作，并帮助患者在不需要输血的情况下生活。但 Rocta...