	Vertex 镰状细胞 CRISPR 基因疗法继英美之后再获欧... 2023.12.19 CRISPR 基因治疗欧洲药品管理局（EMA）人用药委员会（CHMP）于 12 月 15 日宣布建议有条件批准 Vertex 药业和 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy 用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血和严重镰状细胞病，将成为首个在欧洲获批的使用基于 CRISPR/Cas9 基因治疗技术的疗法。 Casgevy 在欧盟...
	FDA 首次批准的两款镰状细胞基因疗法对比与后续需要... 2023.12.11 CRISPR 基因治疗镰状细胞病美国 FDA 于 12 月 8 日批准了两种治疗镰状细胞病（SCD）的基因疗法，包括 Bluebird Bio 的 Lyfgenia 和 Vertex 药业的 Casgevy，其中 Casgevy 是 FDA 批准的首个使用 CRISPR/Cas9 技术的疗法。在镰状细胞病中，突变导致血红蛋白分子粘在一起并使血细胞扭曲成新...
	FDA 专家会会前简报文件对基于 CRISPR 的镰状细胞... 2023.10.30 CRISPR 专家会美国 FDA 将于 10 月 31 日召集外部专家会，讨论 Vertex 和 CRISPR 公司是否做了足够的工作来充分测量其潜在镰状细胞基因疗法 exa-cel 的脱靶改变。 Exa-cel 作为一次性输注剂，使用 CRISPR 基因编辑技术来修补镰状细胞病根源的遗传缺陷。根据 10 月 27 日发布的 FDA ...
	FDA 首次允许体内基因编辑治疗产品开展关键试验 2023.10.19 CRISPR 基因编辑美国 FDA 于 10 月 18 日允许了 Intellia Therapeutics 对其基于 CRISPR 的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性心肌病疗法开展 III 期临床试验，这是在美国的首个体内基因编辑治疗产品的关键研究。 Intellia 的 ATTR 淀粉样变性疗法被称为 NTLA-2001，旨在作为一种一次...

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