美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任，负责基因和细胞疗法的最高官员 Peter Marks 近日在生物制药大会上表示，FDA 批准 Sarepta 的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法 Elevidys 的里程碑式决定不应被视为通常性加速审批的例子。 他表示，Elevidys 的决定很特别，“正...

Sarepta 公司于 10 月 30 日下午表示，在一项大型临床试验中，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法 Elevidys 与安慰剂相比未能改善肌肉功能。 Sarepta 表示，研究中的所有患者均有所改善，次要终点测量表明药物正在发挥作用。尽管如此，试验结果可能会引发人们对美国 FDA...

一项针对杜氏肌营养不良症（DMD）的新的跨国、多中心研究表明，利用真实世界和自然历史数据（RWD/NHD）可以补充，甚至可能取代在将来的 DMD 试验中使用的安慰剂组。 该研究由 CureDuchenne（一个 DMD 患者基金）的协同轨迹分析项目（Collaborative Trajectory Analysis Project，...

FDA authorizes first test to aid in newborn screening for Duchenne Muscular Dystrophy Today, the U.S. Food and Drug Administration authorized marketing of the first test to aid in newborn screening for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), a rare gen...

FDA grants accelerated approval to first targeted treatment for rare Duchenne muscular dystrophy mutation The U.S. Food and Drug Administration today granted accelerated approval to Vyondys 53 (golodirsen) injection to treat Duchenne muscular dystr...

【相关阅读】：FDA最新药品审批展示的各方言行 - 识林资讯 2016/9/20 从最新公布的一批文件中看，即使在最后一步，美国FDA对Sarepta公司杜氏肌营养不良症（DMD）药物Exondys 51（eteplirsen）的审评仍充满合作和争议。FDA局长Robert Califf发布的支持Exondys 51的加速批准的决...

【编者按】药品批准是基于科学的，药监局是基于科学和知识的监管机构。那么是否药品的批准就应以科学为唯一标准，药监局就应只关注科学而不顾其它？药品首先是一种商品，作为商品应首先考虑到是消费者需求，尤其是面对的消费者是数量极少的生命垂危或者生活质量受到极大威胁而无药可治的罕...

科学监管与对患者和家庭的同情心 — FDA关于治疗杜式肌营养不良症药物的声明 FDA通常不会对未决新药申请（NDA）做评议或和申请人公开讨论。但最近FDA公开透露了与严重和破坏性疾病—杜式肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）有关的未决NDA的一些有意思的内容。FDA的...