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国际药政每周概要:EMA-FDA关于突破性产品的CMC和GMP联合问答;欧盟人工智能多年度工作计划;FDA真实世界证据指南,罕见病治疗药开发指南,临床试验主方案指南;等
出自识林
国际药政每周概要:EMA-FDA关于突破性产品的CMC和GMP联合问答;欧盟人工智能多年度工作计划;FDA真实世界证据指南,罕见病治疗药开发指南,临床试验主方案指南;等
2023-12-26
【监管综合】
12.19【EMA】关于 PRIME /突破性治疗申请的质量和 GMP 方面的 EMA-FDA 联合问答
EMA 和 FDA 于 2018 年 11 月 26 日举办了一次利益相关者研讨会,讨论 PRIME 和突破性治疗 等早期获取方法的质量开发。这次研讨会的重点是潜在的科学和监管方法,以解决与加速产品开发 相关的挑战,以便提交可靠的质量和生产数据包,从而在确保患者能够及时获得药物的同时确保产品的安全性、有效性和质量不会受到影响。
自 2018 年研讨会,EMA 和 FDA 药品审评与研究中心(CDER)继续就这些主题进行了进一步讨论,分享各自在 PRIME/BT 申请背景下的经验和监管期望。作为讨论结果,编制了四份共识问答文件,以汇编 EMA 和 FDA 当前的想法。
这四份文件分别是:
附件1. PRIME/BT 申请控制策略注意事项的问答
附件2. PRIME/BT 申请工艺验证方法的问答
附件3. 关于确定 PRIME/BT 申请的复测期或保质期的替代方案的问答
附件4. PRIME/BT 申请 GMP 考虑因素的问答
参见资讯:欧美监管机构发布突破性治疗申请的 CMC 和 GMP 联合问答文件
12.18【EMA】人工智能多年度工作计划2023-2028
欧洲药品管理局(EMA)和欧洲各国药品监管机构负责人团体(HMA)通过一项工作计划,促进在药品监管中“负责任且有益”地使用人工智能(AI),同时管理该技术的风险。工作计划由两个机构的大数据指导小组制定,旨在管理 2028 年之前的人工智能活动。
工作计划涉及四个“关键维度”,以促进“负责任且有益的 AI”的开发和使用:这些领域包括指南、政策和产品支持;AI 工具和技术;协作和训练;以及实验。
详见资讯:欧盟机构公布药品监管人工智能工作计划
12.18【FDA】关于 FDA 面对面正式会议的更新
FDA 于 12 月 18 日宣布了最新的线下会议更新。FDA 表示已使用新技术完成了会议室的升级,包括降噪、长杆话筒、面部/对话跟踪摄像机等,以便虚拟与会者能够参与。CDER 和 CBER 将把面对面的正式会议扩展到所有 PDUFA 、BsUFA 和 OMUFA 会议类型。
这项更新将适用于 2024 年 1 月 22 日或之后收到的所有会议请求。会议仍将是混合型的,核心与会者、主要发言人亲自出席,其他人以虚拟方式在线参加。但 FDA 不能保证面对面会议,审评部门将对会议形式作出最终决定。
对于大多数 FDA 会议来说,如果可能的话,面对面的会议是更好的选择。简而言之,面对面交谈的价值怎么强调都不为过。线上会议无法达到线下面对面交谈的对话效果。
参见资讯:FDA 宣布扩大线下面对面正式会议至 PDUFA、BsUFA 和 OMUFA 所有会议类型
12.22【EMA】疫苗工作组(VWP)3年综合工作计划
12.22【FDA】FDA 综述:2023年12月22日
12.21【WHO】预认证第二个疟疾疫苗,这是预防疟疾的一个重要里程碑
12.20【FDA】FY 2022 OCP 绩效报告
12.20【FDA】指南定稿 用于紧急使用授权目的的针对 SARS-CoV-2 的单克隆抗体产品的研发
12.20【EMA】人用药委员会(CHMP):2024年工作计划
12.20【EMA】提交给欧盟委员会的报告:关于获益于儿科法规奖励和激励措施的企业和产品,以及未能遵守儿科法规中的义务的企业 - 2022年度
12.19【WHO】关于整合和加强差异化 ART 服务监测的政策简报
12.19【WHO】关于数字健康数据的政策简报
12.19【WHO】关于以人为中心的监测以聚焦于预防和指导计划的政策简报
12.19【WHO】随着 COVAX 接近尾声,COVID-19 疫苗接种转向常规免疫接种
12.19【FDA】FDA 综述:2023年12月19日
【注册、审评、审批】
12.21【FDA】指南定稿 包含真实世界数据的药品和生物制品申报资料的数据标准
12.21【FDA】指南定稿 真实世界数据:评价登记以支持药品和生物制品的监管决策
12.21【FDA】实现真实世界证据的承诺
这两份指南文件都是作为 FDA 更加广泛的真实世界证据(RWE) 计划的一部分发布的,也是《21 世纪医药法案》 和《处方药使用者付费法案》 中的要求。法案要求 FDA 评估如何利用 RWD 和 RWE 作为申报中监管批准的基础。
关于 RWD 申报数据标准的定稿指南解决了将 RWD 映射到 FDA 支持的数据标准的注意事项。此类 RWD 可以包括电子健康记录(EHR)、医疗索赔数据、来自产品和疾病登记的数据、患者生成的数据以及从移动设备收集的数据。
有关使用注册登记(registry)数据以支持药物或生物制品 安全性和有效性的监管决策的指南解决了登记的适用性以及将登记链接到另一数据源(例如医疗索赔、电子病历和数字健康技术)时的注意事项。
参见资讯:FDA发布两篇真实世界数据定稿指南,涉及数据标准和登记数据的使用
12.21【FDA】MAPP 5021.5 Rev.1 基于设施的缺陷从主要到次要增补重新分类请求的评价
12.19【FDA】FDA 批准首个帮助识别更高的阿片类药物使用障碍风险的检测
12.20【HMA】第六章 - CMDh 最佳实践指南:互认程序中处理成组申请 内容更新
12.20【HMA】第七章 - CMDh 工作共享变更最佳实践指南 内容更新
12.20【HMA】根据委员会法规 (EC) 1234/2008提交人用药变更清单的问答 内容更新
12.20【FDA】MAPP 6020.2 Rev. 1 塑料容器内包装的非肠道制剂的申请
12.18【EMA】SmPC 章节5.1的评估 集权程序申请的评估人员指南
12.18【FDA】SOPP 8217:研究用新药申请的行政处理和审评管理程序
12.18【EMA】对集权程序用户的上市后程序的建议 内容更新
12.18【EMA】上市许可前指南 内容更新
【创新研发与临床】
12.22【FDA】指南定稿 罕见病:治疗用药品和生物制品开发的考虑
指南旨在通过讨论罕见疾病药物开发中常见的特定问题,帮助治疗罕见疾病的药物和生物制品的申办人 实施高效、成功的产品开发计划。定稿指南涉及药物和生物产品开发的重要方面,以支持拟议的临床研究 ,包括非临床药理学 /毒理学 ;试验设计 和终点考虑因素,以确保数据的质量和可解释性;确定安全性和有效性的证据标准;以及药物开发过程中药物生产的考虑因素。
指南最终确定了2019 年 2 月 1 日发布的题为“罕见疾病:药物开发中的常见问题 ”的指南草案。从草案到定稿指南的修改考虑了收到的反馈意见。主要变化包括删除自然历史部分(因为这是在单独的指南中解决的)、有关非临床研究的其他考虑因素、有关使用外部对照和早期随机化 的信息、讨论安全考虑因素的部分、有关原料药或生产公益变更的信息,以及讨论患者/患者群体参与药物开发计划以及罕见病药物 开发中儿科考虑因素的部分。
12.21【FDA】指南草案 药品和生物制品研发主方案
12.21【FDA】指南摘要播客 | 药品和生物制品研发主方案
12.21【FDA】药品和生物制品研发主方案 指南快照
该草案取代了疫情期间有关该主题的指南 。指南草案涉及根据主方案进行试验的设计和分析,以及提交支持监管审评的文件。
伴随指南草案,FDA 还发布了指南快照和博客,以帮助利益相关者更好地理解该指南。指南的要点是旨在生成证明安全性和有效性的实质性证据的随机伞式试验和平台试验。所讨论的概念对于考虑早期或探索性伞式和平台试验以及为满足上市后承诺或要求而进行的试验也可能有用。
FDA 表示,“FDA 之所以发布新的指南草案是因为 2021 年指南 中解决的许多问题都出现在新冠 PHE 的背景之外。”新指南草案中的建议适用于一系列治疗领域,而不仅仅是新冠产品。
FDA 还表示,与之前的指南相比,指南在设计和分析主题方面更加全面。具体来说,指南草案提供了与随机化 、对照组的选择、知情同意 、治疗分配盲法 、适应性设计、多重性、药物比较以及药物安全性评估相关的更详细的考虑因素。指南草案还扩展了对试验监督、数据共享、信息传播和支持监管审查的提交的考虑。
参见资讯:FDA 发布药品和生物制品研发主方案指南草案
12.22【EMA】关于制定噬菌体疗法人用药品的研发和生产指南的概念性文件
12.22【EMA】儿科研究计划问答 内容更新
12.22【EMA】Q5A (R2) 来源于人或动物细胞系生物技术产品的病毒安全性评价
12.22【EMA】ICH E6 (R3) 药物临床试验质量管理规范(GCP)指南评论概述
12.21【FDA】指南定稿 在临床研究中用于远程数据采集的数字健康技术行业、研究者和其他利益相关方指南
12.19【EMA】关于原发性胆汁性胆管炎(PBC)和原发性硬化性胆管炎(PSC)药品研发监管要求的思考性文件
12.18【EMA】关于急性肾损伤(AKI)药品研发监管要求的思考性文件
12.18【FDA】SOPP 8201:研究用新药申请临床试验暂停的行政处理
【GxP 与检查】
12.19【FDA】警告信 德国 Fresenius Medical Care AG & Co. KGaA
【仿制药与生物类似药】
12.19【FDA】无已获批仿制药的专利到期、专营期到期品牌药清单
【药典】
12.19【EDQM】实施欧洲药典增补11.5 – 给 CEP 持有人的通知
12.18【EDQM】现代化粉末表征技术通则
12.18【EDQM】欧洲药典发布关于替代分析方法可比性的新通则
【其它】
12.21【FDA】FDA 警告消费者不要使用在美国药品供应链中发现的假冒 Ozempic(司美格鲁肽)
FDA 于 12 月 21 日发出警告,提醒批发商、药房、医务人员和患者在美国药品供应链中发现了 1 mg 的假冒 Ozempic(司美格鲁肽)注射液,建议相关者检查收到的产品,勿分销、使用或销售批号 NAR0074 和序列号 430834149057 的产品。
FDA 表示继续在调查这些假冒产品,并缉获了数千个单位的产品。但一些假冒产品可能仍然可供购买。FDA 和 Ozempic 的生产商诺和诺德正在检测被扣押的产品,但尚无关于药品的鉴别、质量或安全性的信息。
此外,FDA 的分析发现样品中的针头是假冒的。因此,这些针头的无菌 性无法得到确认,这增加了使用假冒产品的患者感染的风险。根据到目前为止完成的分析,所查获产品中其它已确认的假冒成分包括注射笔标签、随附的医疗保健专业人员和患者信息以及包装盒。
参见资讯:FDA 就市场上的假冒减重药司美格鲁肽发出警告
12.20【FDA】使用未经 FDA 批准的溶脂针可能有害
12.20【FDA】指南草案 510(k) 第三方审评计划和第三方紧急使用授权(EUA)审评行业、FDA 工作人员和第三方审评机构指南草案
12.19【PMDA】MHLW 药品和医疗器械安全信息 2023年度 更新
12.18【FDA】指南草案 使用真实世界证据以支持医疗器械的监管决策
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