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FDA 生物中心主任力排众议批准 Sarepta 杜氏肌营养... 2024.06.24
DMD Sarepta 基因治疗

美国 FDA 于 6 月 20 日宣布扩大 Sarepta Therapeutics 的杜氏肌营养不良症基因疗法 Elevidys 的批准范围，以覆盖几乎所有患者，无论年龄或是否需要使用轮椅，即使该药去年的一项大规模 3 期试验未能达到主要终点。 FDA 同时发布的文件显示，该决定几乎完全由 FDA 生物制...

​Sarepta 杜氏肌营养不良基因疗法确证性试验未达到... 2023.10.31
DMD Sarepta 基因治疗

Sarepta 公司于 10 月 30 日下午表示，在一项大型临床试验中，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法 Elevidys 与安慰剂相比未能改善肌肉功能。 Sarepta 表示，研究中的所有患者均有所改善，次要终点测量表明药物正在发挥作用。尽管如此，试验结果可能会引发人们对美国 FDA...