个体化疗法（Individualized Therapeutics）是指通过设计产品解决潜在病症的特定作用机制而专门开发的针对一个或极少数患者的治疗方式。波士顿儿童医院的研究人员已经将这种定制疗法工作推动到了最前沿，他们为一名患有罕见 Batten 遗传病的儿童患者，使用针对患者定制的反义寡核苷酸方法...

诺华子公司 AveXis 因操纵用于 Zolgensma 基因治疗药物批准的数据而引发的数据完整性危机似乎已经悄然结束，美国 FDA 指示 AveXis 公司纠正问题，未施加任何惩罚。 问题的根源是诺华在向 FDA 披露 Zolgensma 的数据操纵方面存在延迟，诺华在 2019 年 3 月 Zolgensma ...

美国 FDA 于 1 月 28 日发布了有关基因疗法开发的六份定稿指南以及一份解释孤儿药法规下基因疗法相同性的指南草案，旨在鼓励制药商将更多药物推向市场，以期刺激竞争，最终降低药价。 自 2017 年以来，FDA 仅批准了四个基因治疗药物，每个药都可称得上是天价药。FDA 最新批准的 AveX...

FDA Continues Strong Support of Innovation in Development of Gene Therapy Products This is a pivotal time in the field of gene therapy as the FDA continues its efforts to support innovators developing new medical products for Americans and others aro...

2019年11月11日，识林与Hogan Lovells律所在上海联合举办了主题为“CAR-T细胞产品的监管路径与合规挑战”的线下交流会。君实生物高级副总王刚博士、药明生基医药科技总经理姚树元博士以及Hogan Lovells律所的五位律师出席会议，并为到场的70余位业界人士带来报告，会议由卓见医药联合创...

美国 FDA 于 9 月 24 日公布了 诺华公司在 8 月 23 日提交给 FDA 的有关其基因治疗药数据操纵问题的 483 回复。这份长达 59 页的回复函中指出，由于调查的“高度复杂”性而未能尽快将这一问题告知 FDA，并将问题责任归咎于两名 AveXis 高管。 诺华下属子公司 AveXis 公司...

美国 FDA 严肃声明，诺华及其子公司 AveXis 公司可能会面临民事或刑事诉讼，不仅是因为操纵用于 Zolgensma 基因治疗药物批准的数据，更是因为公司在产品批准前就知道了这个问题但并没有向 FDA 披露。 FDA 生物制品审评与研究（CBER）主任 Peter Marks 在 8 月 6日的一份声...

根据一项最新分析显示，两种旨在治疗脊髓型肌萎缩症（SMA）的药品必须制定比制造商期望定价低得多的价格才能被认为是具有成本效益的。这一分析可能会加剧对新疗法成本的持续辩论，尤其是对于那些针对高度选择患者群体的治疗产品。SMA 是一种罕见且通常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和身体...

根据一项新提案，美国 Medicare 计划（针对老年人和残疾人的联邦医疗保险）将为全国患者支付昂贵的新型癌症治疗药物 — CAR-T 基因疗法。 美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）于 2 月 15 日发布了一份国家医疗保险覆盖决定提案。提案规定，在治疗符合一定标准的前提下，包括登记（...

随着新型细胞与基因疗法的管线和市场的扩展，药品研发商是时候关注物流链条其它关键方面的问题了：对于复杂的细胞与基因疗法，制造环节成为行业面临的下一个大挑战。随着从较小规模的临床试验转向更大规模的临床试验，接着进行规模化生产实现商业化，受制于载体供应，病毒载体制造可能成为...

根据一项初步分析，两个治疗脊髓性肌萎缩（SMA）（一种罕见且通常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和身体运动）的新药可能是有获益的，但似乎定价太高而不被认为具有成本效益。Biogen 的 Spinraza 于 2016 年作为 SMA 首个也是唯一一个改善疾病的治疗药物获得 FDA 批准。但其治疗第一...

【编者按】CAR-T 等基因治疗药物的面世的确振奋人心，但医院在实际使用中也面临着无法绕开的问题：成本。患者希望紧紧抓住这一线治愈的希望，而支付方目前尚不能拿出有效的报销方案。报销问题同时也可能会对这类药物未来的研发产生消极影响。 在 11 月 14 日哈佛医学院举行的个...

英国国家医疗保健体系（NHS）已于 9 月 5 日与诺华就 Kymriah（tisagenlecleucel）达成保险覆盖协议，这标志着欧洲国家首次同意为 CAR-T 疗法提供资金。 诺华在于 8 月 27 日成为首批获得突破性 CAR-T 疗法欧盟上市许可的两家公司之一后不到十天的时间就达成这项协议，成为 NHS ...

英国药品成本效益监管机构国家卫生与临床优化研究所（NICE）于 8 月 28 日建议不要在国家医疗保健体系（NHS）内覆盖对 Gilead 公司的 CAR-T 基因治疗药物 Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的使用。 之前一天 Yescarta 刚刚获得欧盟上市许可，用于治疗成人患者的两种侵...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）几年来一直平淡无奇，2017 年迎来了 180 度的变革性发展，重点是推出了再生医学先进疗法（RMAT）路径，并批准了美国首批基因疗法。 奥巴马总统于 2016 年 12 月 13 日将《21 世纪医药法案》正式签署成为法律，CBER 紧接着立即开始审查...

美国 FDA 于 12 月 19 日批准了用于治疗罕见、遗传性儿童和成人失明的基因药物，这是美国批准的首例直接给药的基因治疗药物。 FDA 对于 Spark Therapeutics 公司 Luxturna 的上市许可批准因其科学和财务原因而具有历史意义。Luxturna 是在美国获批的首例针对由特定基因突...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 表示 FDA 将在制定基因治疗文件时发布一套针对具体疾病的指南。 Gottlieb 于12 月 7 日在美国参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会举行的有关 FDA《21 世纪医药法案》实施的听证会上表示，首个基因治疗指南将重点关注血友病。“我们打算为...

美国 FDA 于 8 月 30 日公布了一项历史性行动，首例基因治疗药物得以在美国获批，从而对于癌症以及其它严重和危及生命的疾病有了新的治疗方法。FDA 批准诺华公司的 Kymriah（tisagenlecleucel）用于治疗某些儿童和青少年患者的急性淋巴细胞白血病（ALL）。 FDA 局长 Scott Gott...

诺华公司的突破性嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）于 7 月 12 日获美国FDA 咨询专家委员会的一致投票（10-0）支持批准。这一投票标志着这类实验性治疗的关键里程碑。FDA 预计将于 10 月 3 日做出最终批准决定。宾夕法尼亚大学科学家、领导这一领域药物开发的 Carl June 医师...

--EMA建议批准儿童罕见免疫系统紊乱疾病的基因治疗 编者按：欧美药监部门批准的基因治疗产品是很少的。美国FDA官网表述：CBER还没有批准任何商业销售的人用基因治疗产品。但是，美国基因治疗相关的研发是快速增长的，CBER收到了很多基因治疗的申请，CBER为新型产品的开发提供了很多...