美国 FDA 于 7 月 13 日发布了《人类细胞和基因治疗产品的生产变更和可比性》指南草案，提供了 FDA 对基于生命周期方法的细胞和基因治疗（CGT）产品生产变更的管理和报告以及评估生产变更对产品质量影响的可比性研究的当前思考。 由于 CGT 产品的复杂性，对生产变更的管理带来了...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 近日在食品药品法律研究所（FDLI）的一次活动上介绍了 FDA 对基因治疗药物生产的思考，主要是将来能否使用通用制造平台来生产基因治疗药，这有助于降低生产成本从而增加产品利润，对投资者具有很大吸引力。 Marks 表...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）治疗产品办公室（OTP）官员敦促基因治疗产品的开发者避免在后期关键性研究期间实施生产工艺变更，以免以后出现问题，例如产品超标（OOS）。 在 4 月 25 日的网络研讨会上，OTP 基因治疗 1 处的团队负责人 Graeme Price 回答了利益...

2023年4月1-2日第六届中国药品监管大会在北京召开，会议共有 14 个分论坛，覆盖了“两品一械”相关领域，药监机构、科学界、医疗机构、制药业以及相关协会代表 1800 余人参加了会议。 在细胞与基因治疗产品开发与监管论坛上，CDE审评专家黄芳华老师（非临床审评），高晨燕老师（临...

2023年3月30-31日，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，邀请GMP指南再版修订撰写专家，及中美药监和产业专家，在北京大学举办“细胞和基因治疗产品的CMC和GMP监管和产业研讨会”。会议由中国药品GMP（2010年修订）起草小组主要执...

2023年3月30-31日，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，邀请药品GMP指南再版修订专家，及中美药监和产业专家，在北京大学举办“细胞基因治疗产品CMC和GMP监管产业研讨会”。 会议由我国药品GMP（2010年修订）起草小组主要执笔...

细胞和基因治疗产品（下称CGT产品）是“活”的产品，产品复杂度高，通常对制造条件和原材料质量的变化非常敏感，常受到其制造中使用的生物源性原材料的污染风险。制造CGT产品所用的原材料的一致性、稳定性及功能特性会影响产品的质量，从而影响产品的安全性和有效性。并且原材料对CGT产品...

细胞和基因治疗的产业化，离不开合适的产业和监管生态。我国细胞和基因治疗产业化的现状和困难是怎样的？2022年识林在日立生命科学解决方案事业部的支持下，调研了11家国内代表企业，并完成调研报告。其中数据显示，监管政策和产业化经验是CGT产业化的最大挑战，这也是识林联合IPEM及中国...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 于 3 月 20 日表示，FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。 Marks 在肌肉萎缩症协会年会上表示，“我们始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是，在加速审批的情况下，我们不能对我们的批准...

ICH 于 3 月 17 日宣布其关于基因治疗产品非临床生物分布（Biodistribution，BD）考虑因素的 S12 指南已进入 ICH 流程第 4 阶段，即 ICH 监管成员可以在其管辖范围内采纳实施。 指南为临床前 BD 研究的设计、时间安排和实施提供了一般性考虑因素，并为申办人提供了关于...

欧洲药品管理局（EMA）在俄罗斯和哈萨克斯坦两名接受 Zolgensma 治疗的儿童死亡五个月后，正在为医疗保健提供者制定新建议。 EMA 在 1 月 12 日药物警戒风险评估委员会会议之后发表声明称：医疗保健专业人员应及时评估肝功能测试以及/或者急性肝病体征或症状的患者。如果患者对...

嵌合抗原受体（CAR）T 细胞免疫治疗产品是人类基因治疗产品，其中 T 细胞特异性经过基因改造，能够识别用于治疗目的所需的靶抗原。但是 CAR-T 的制造耗时较长，患者在符合条件后通常需要等待数周才能接受治疗药的输注。对于一些患有侵袭性癌症的患者，他们可能会在等待治疗到来时死...

非营利组织 Cure Rare Disease（CRD）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）首个人体 CRISPR 疗法在获得 FDA 临床许可的两个月后，该组织宣布试验中唯一的一名患者去世，这名 27 岁的患者 Terry Horgan 也是组织创始人兼首席执行官 Rich Horgan 的弟弟 。 CRD 尽管研究者...

美国 FDA 于 10 月 21 日发布了“神经退行性疾病的人类基因治疗”定稿指南，为开发相关产品的生物制药公司提供化学、生产和控制（CMC）、临床前研究以及临床试验设计等方面的指导。 该定稿指南以 2021 年 1 月的指南草案为基础，同意了行业反馈的一些要求，包括修改指南中关...

诺华重磅基因疗法、脊髓型肌萎缩症（SMA）治疗药 Zolgensma 近日再次受到早期研究数据可靠性问题的挑战，虽然可能并不会影响 Zolgensma 目前的批准和商业销售，但这已是该药自批准以来第二次被发现早期小鼠研究的数据存在虚假陈述。 上周，《自然·生物技术》杂志发现了 Zolgensma...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）下的组织和先进治疗办公室（OTAT）主任 Wilson Bryan 近日在美国细胞和基因治疗学会的政策峰会上表示，其办公室负责监管的细胞和基因治疗产品工作量已超过 3000 件活跃的研究性新药申请（IND）。 Bryan 表示，这一巨大的工作量已经使得一些...

23年前，基因治疗领域满载着突破性治疗的希望。随后，一名18岁的临床试验志愿者Jesse Gelsinger在接受了一种用于治疗罕见肝脏疾病的基因工程病毒后死亡，加上基因治疗可能引起的其他危险后果，产生了寒蝉效应，投资者纷纷退避三舍，该疗法因此趋于停滞。 基因治疗的发展需要信息共...

基于细胞、组织和基因的疗法和产品涵盖较广，从相对简单的（例如未加工的自体细胞和组织移植物）到高度复杂的（例如转基因细胞）均有涉及。许多国家已经建立了反映这类疗法和产品的多样性和复杂性的有效的法律框架和法规，以保护捐赠者和接受者的安全。 医疗用人体细胞和组织（HCTs...

细胞和基因治疗产品产业持续发展，从发现研究阶段逐步进入临床开发并过渡到中后期和及商业化生产阶段，产品的质量、合规以及适当的标准成为需要考虑的必要要素，到了是否准备好开始GMP生产的决策点。 在着手考虑这些要素的组织或机构，包括成熟的大/中型生物药企业、初创公司、以及学...

近年来，基因和细胞治疗研究性新药申请和相关会议的爆炸性增长大大超过了CBER属下的组织和先进疗法办公室（Office of Tissues and Advanced Therapies，OTAT）人员的增幅，由于资源限制，OTAT不得不拒绝许多申办者的会议请求。 为了满足领域快速发展带来的需求，提高自己与...