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FDA 新成立遗传代谢疾病专家委员会，支持罕见疾病产... 2023.12.15
专家会 遗传代谢疾病

美国 FDA 于 12 月 12 日宣布成立一个专门针对遗传代谢疾病治疗的新专家委员会 —— 遗传代谢疾病专家委员会（GeMDAC）。 遗传代谢疾病是破坏个体新陈代谢的病症，新陈代谢是负责将食物转化为能量并消除体内毒素的化学过程。当遗传缺陷导致蛋白质或酶缺失或有缺陷，干扰某些重...