如何监管生成式人工智能（AI）器械是美国 FDA 新数字健康专家委员会于 11 月 20 日开始的为期两天的首次会议的核心议题。 FDA 局长 Robert Califf 在会议上致开幕词，指出 FDA 自 1995 年以来已收到 1000 多份支持 AI 的医疗器械的申请，300 多份包括 AI 成分的药...

美国 FDA 肿瘤药咨询专家委员会于 9 月 26 日以 10 票赞成、2 票反对、1 票弃权的投票结果，决定默沙东的 Keytruda（帕博利珠单抗）和百时美施贵宝（BMS）的 Opdivo（纳武利尤单抗）作为一线治疗药对于生物标志物 PD-L1 检测呈阴性的胃癌患者无效。 这一投票结果符合专家会...

美国 FDA 定于 9 月 26 日召开肿瘤药物专家委员会（ODAC）会议，对 PD-1/L1 抑制剂进行整体审查，考虑限制这些免疫疗法在胃癌和食道癌中的使用。 FDA 在一份公开文件中表示，届时将考虑是否应根据肿瘤的 PD-L1 表达来限制检查点抑制剂在晚期胃和胃食管交界处（gastroesophageal j...

今年 7 月份，400 多名前任和现任专家会成员参与了一项有关专家会改革的调研。该调研由 3D communications 执行，这是一家参与专家委员会的合作公司。调研结果显示，大多数成员支持远程参与会议并改善沟通机制。 调研主题包括：如何在吸引更多学科专家（Subject Matter Experts，...

美国 FDA 外部专家委员会以 11 票支持、5 票反对的结果，投票推荐批准 Zevra Therapeutics 公司开发的 arimoclomol，用于治疗罕见遗传病 — 尼曼匹克病 C 型。专家们认为基于目前的数据，该药物显示出了疗效。 该药曾在 2021 年遭到 FDA 的拒绝，但 Zevra 公司在补...

美国 FDA 召集的外部专家咨询委员会于 6 月 4 日以压倒性多数投票反对使用 MDMA（3,4-亚甲二氧基甲基苯丙胺，俗称摇头丸）治疗创伤后应激障碍（PTSD），这是首款向 FDA 提交的致幻剂疗法。 在长达九个小时的专家会后，专家们以 92 的投票结果认为数据并未显示 MDMA 对治疗 ...

美国 FDA 专家会于 5 月 24 日投票决定不推荐诺和诺德针对 1 型糖尿病患者每周注射一次的胰岛素 icodec。 诺和诺德将 icodec 宣传为每日胰岛素剂量的更方便替代品，包括其自己的产品 Tresiba。但专家会成员以 74 的投票结果认为，icodec 对 1 型糖尿病患者的获益并没...

美国 FDA 宣布计划于 6 月 13 日举行公开会议，讨论如何最好地组建专家委员会以及向公众传达其目的等议题。FDA 局长 Robert Califf 曾表示即将对专家委员会体系进行系统性改革，并表示他希望在许多情况下不再进行投票。 FDA 的专家会制度在药品和生物制品审评方面是非常重要...

美国 FDA 肿瘤学专家委员会于 4 月 12 日一致投票支持使用微小残留病（minimal residual disease，MRD）作为加速批准多发性骨髓瘤新药的替代终点。 鉴于专家小组的压倒性支持以及 FDA 在会前的积极审查，FDA 可能很快就会开始将这一终点纳入其监管实践中。由于临床试验中的...

美国 FDA 肿瘤药专家会（ODAC）于 3 月 15 日对两款 BCMA 靶向 CAR-T 疗法 Carvykti（强生/传奇生物）和 Abecma（BMS）的讨论和投票结果已经出来，虽然两款药在各自的试验中显示出患者早期死亡的潜在问题，但专家们仍然认为这两个药的长期获益大于风险。 11名专家一致投票支持 ...

美国 FDA 将于 3 月 15 日召开肿瘤药专家会（ODAC）讨论两款 CAR-T 疗法研究的早期患者生存率的负面趋势“在临床获益的背景下是否可以接受”。 根据 FDA 为专家会准备的简报文件，FDA 对两项旨在将 CAR-T 疗法 Carvykti（强生/传奇生物）和 Abecma（BMS） 纳入多发...

美国 FDA 将于 3 月 15 日召开肿瘤药物专家委员会（ODAC）全天会议，审查两款用于早期治疗多发性骨髓瘤的 CAR-T 治疗药 —— 百时美施贵宝（BMS）和 2seventy bio 的 Abecma 以及强生和传奇生物的 Carvykti。 届时 FDA 邀请的外部专家将审查 Carvykti 的 CARTITUDE-4 试验和...

美国 FDA 局长 Robert Califf 于 1 月 31 日在更强 FDA 联盟主办的研讨会上表示，正在采取“系统性”努力改革专家委员会会议，并重申他认为大多数会议没有必要进行投票。 这项工作由 FDA 首席科学家、新任命的副局长 Namandjé Bumpus 领导。但 Califf 在会上并未提...

美国 FDA 于 12 月 12 日宣布成立一个专门针对遗传代谢疾病治疗的新专家委员会 —— 遗传代谢疾病专家委员会（GeMDAC）。 遗传代谢疾病是破坏个体新陈代谢的病症，新陈代谢是负责将食物转化为能量并消除体内毒素的化学过程。当遗传缺陷导致蛋白质或酶缺失或有缺陷，干扰某些重...

美国 FDA 肿瘤药专家咨询委员会定于 11 月 16 日召开会议，讨论 Acrotech Biopharma 公司的两个抗癌药未能完成确证性试验的问题。 这两个抗癌药为用于治疗复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）的 Folotyn（普拉曲沙）和 Beleodaq（贝利司他），分别于 2009 年和 2014...

美国 FDA 将于 10 月 31 日召集外部专家会，讨论 Vertex 和 CRISPR 公司是否做了足够的工作来充分测量其潜在镰状细胞基因疗法 exa-cel 的脱靶改变。 Exa-cel 作为一次性输注剂，使用 CRISPR 基因编辑技术来修补镰状细胞病根源的遗传缺陷。根据 10 月 27 日发布的 FDA ...

美国 FDA 于 10 月 11 日宣布成立了一个新的专家委员会，以审查可能会出现的围绕日益复杂的新型健康技术的新问题。 与其他专家委员会一样，新的数字健康专家委员会将把注意力集中在复杂的科学和技术问题上。这些问题将与数字健康技术有关，从不受监管的移动健康应用程序到可以帮...

美国 FDA 专家委员会于 9 月 27 日以压倒性多数投票反对一种肌萎缩侧索硬化（ALS）潜在治疗药，认为该药混乱的支持性数据不符合批准标准。 专家委员会的具体投票结果是 17 票反对，1 票赞成，1 票弃权，认为 BrainStorm 细胞治疗公司的名为 NurOwn 的药过于依赖复杂的临...

美国 FDA 专家会于 9 月 12 日一致投票认为在美国市场上市超过 75 年的非处方（OTC）鼻减充血剂无效。 FDA 要求非处方药专家委员会对口服去氧肾上腺素的新数据进行讨论。去氧肾上腺素是 OTC 感冒药产品中用于缓解鼻塞鼻胀的一种成分。专家会成员以 160 的投票结果一致认为...

美国 FDA 的专家会制度在药品和生物制品审评方面是非常重要的一环，此前识林曾专门撰文介绍。随着新药研发和审评日益复杂，FDA 也正在探索如何改革其专家会以确保收到更及时、更合理的建议。一项新的回顾研究表明近年来专家会频率有所下降，FDA 局长也表示未来专家会上的投票可能会更...