首页 > 资讯 > 【周末杂谈】极端时期，想点极端的问题

出自识林

2025-03-30

FDA有必要存在吗？FDA的监管模式带来的获益和代价？

美国FDA正经历着无情的砍杀。新上任的卫生部长小肯尼迪果不食言，于这周四宣布FDA 裁员20%。FDA是美国卫生部的一部分。卫生部的政策，就是FDA的政策。他早在去年11月份时就说：“FDA 打压公众健康的日子到头了。如果你为 FDA 工作、且是该腐败系统的一部分，我送你两句话：1.留下文档，2. 收好行囊”。这次裁员恐怕仅是开始。

虽然卫生部说裁员不涉及药品审评和现场检查人员，只殃及行政和政策支持人员，但这话要看如何理解了。也许被裁人员中确实不包含审评和检查人员，但深想一下，审评和检查人员是干什么的？他们本质上都是执行规章和指南的人。严格讲来指南不是规章，非必须遵守。但在FDA现行制度下，企业不按指南做的风险太大了。所以从实操上讲，指南与规章无异，本质上都是政策，都是法律的细化和丰富，反映了FDA执法的轻重缓急和技术拿捏。

为给企业减负，特朗普总统曾明言：政府部门要想发布1项新规章，必须先废除10项现有规章。在此严令下，FDA恐怕难以颁布新规章。若是不能持续地更新和丰富规章，FDA的监管就失去了活性。例如，美国的GMP用词从来都是CGMP，因为在《药品法》里就是这样写的。其中C（current）就是与时俱进的意思。通常研究和撰写规章和指南都是审评和检查高手所为。他们也常以从事此项工作而引以为荣，将其写入个人履历。失去了这样的机会，无助于FDA留住审评和检查高手。由此可见，裁员对审评和检查人员是有间接影响的。

若FDA不再是审评和检查高手的沃土，政策上也不再与时俱进，那FDA还剩下什么呢？

也许可以问更极端的问题：FDA有必要存在吗？或FDA的存在是天经地义的吗？

FDA的本责是确保用药的安全性、有效性和质量可控性。言外之意，若是没有FDA，这些性质就得不到保障，因为患者是难以从药品的外观上辨识其疗效的。

其实这个理由未必无懈可击。患者用药通常遵循医生意见。医生开处方时依赖药品说明书，医学会的指南及个人行医经验。医学会指南是专家们根据说明书和临床使用经验而制定的。这些人和机构都直接或间接地为患者提供有关药品疗效的客观和专业指导。

还有说法是FDA为民众着想。言外之意，就是不像逐利的企业。FDA是吃皇粮的（现在发现，原来皇粮也有断顿的时候），无论企业研制的药品好坏，按规章审评和检查就是了，无所谓个人得失。当然，此处假设审评和检查人员都是秉公执法的。但企业就不同了，若是药品疗效不好，卖不出去，就可能关门了。若是药品安全性出问题，法律官司也可要企业的命。从利益和利己的角度看，FDA和企业，谁更有切身的动因去保障药品的安全性、有效性和质量可控性？

就算是FDA有存在的必要，监管的方式也有多种选择。可以是当今的安全性、有效性和质量可靠性的审批上市监管，也可以是1962年前的只监管安全性，还可以是1938年前的出现问题后再监管。讲FDA监管历史的书，将这些作为历史性进步的里程碑来说。进步不假，但所伴随的获益和代价的分析是否全面？

从产业发展的角度看，FDA的作用是通过不断提高监管标准来净化市场，使强的越强（创新药企业、大企业），弱的越弱（仿制药企业，小企业）。企业们将每年销售额的不到0.3%（远低于税收），以用户缴费（PDUFA/GDUFA/…）的方式付给FDA，以提升其专业能力，从而提高审评和检查的标准，进而导致药品研制成本的上升，客观上提高了行业的准入门槛。此监管模式，在过去半个多世纪中，促生了大批的新药并促进了生命科学的发展，为人类健康和文明的发展做出了举世瞩目的贡献。但同时，也导致了新药研发成本和药费的增速远超GDP和通货膨胀的速度，将医药的社会负担退推到了崩溃的边缘。在这条路上，FDA还能走多远？

无论是当年成立FDA的时代，还是后来FDA监管方式发生重大变革的时代，都没有互联网和社交网络。患者了解药品疗效的渠道缺乏，公开的药品疗效知识有限，信息传播的范围小和速度慢。存在FDA这样一个大包总揽、集中的药品监管和疗效信息发布机构，有其历史必要性。但在互联网、社交网络和AI赋能的今天和明天，从信息传播、知识分享的角度看，FDA的作用已大不如前了。

考虑极端问题，不是为他人担忧，而是希望尽量知彼，以便更客观地知己，从而在知己知彼的前提下，少受条条框框束缚，畅想我国药监和药业的未来。

作者：榆木疙瘩

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