临床试验伦理委员会的起因 – 历时40年的塔斯基吉梅毒试验 新冠笼罩中的东京奥运会，有来自全球的1.1万运动员参加，算上各国的教练、工作和随行人员，总数也不过10万人。奥组委不要求他们接种新冠疫苗，但免费提供中国奥委会和辉瑞-BioNTech捐献的疫苗。即使这样，还是有相当数量的...

先天性基因缺陷导致的发育性疾病，出生8-9年后还可以修复 周末杂谈，多是谈政策相关的话题，今天换个新的，基因治疗。这方面笔者是外行，是看热闹，但看热闹有时更有兴致。产品研发是生产力，政策是生产关系，为生产力服务。就像看球，球员是生产力，裁判是生产关系。观众的兴奋点通常...

​塑料药瓶标签涂胶中的保色剂渗入到瓶内，看看企业和FDA的态度和做法 近两期的周末杂谈都是关于标签与监管的。凑个热闹，这期再谈一次标签与监管。不用担心，不是关于治疗阿尔茨海默病症的Aduhelm的标签范围缩窄【FDA 和渤健同意缩窄阿尔茨海默新药 Aduhelm 标签范围 2021/07/08...

药品研发、生产和营销的监管与标签监管的关系 上期周末杂谈引用了一位朋友的话“FDA的监管用一句话说，就是监管标签的”。一位读者指出：“这个说法过于简单。FDA的法规对研发、生产和营销都有规定，监管远不止标签。比如上门检查，发警告信”。这是笔者的错，谢谢读者指正。正确的引用...

加速批准的药品标签中写的和没写的话，都重要 一位朋友曾对我说，FDA的监管用一句话说，就是监管标签的。 标签上写什么，不写什么，都很重要。例如，所有的膳食补充剂，或称健康食品、功能食品、……、都必须在标签上写明“此产品未经FDA审评，不能用来诊断、治疗或预防疾病”，如下...

满足患者需求和助力科技发展的药品监管 从前一日同家人和朋友去原始森林中走路，学了一些关于树生长的知识，触发了一点感想。 森林中有很多杉树，20-30米高，长得茁壮、笔挺向上。偶遇一棵不知何故被连根拔起的树。有意思的是其树根纵深也就1米多（如下图所示）。我问朋友为何？朋...

不明有效性的药未必无疗效，听上去邪乎，但合法合理 FDA药品中心主任就批准阿尔茨海默症新药发表的说明中有这样一句话“归根结底，我们遵循了在数据不明确的情况下做出监管决策的一贯行动方针”。用白话说，就是认为不明有效性的药有疗效。 听上去邪乎，但合法合理。 有效性（effic...

无论FDA如何决定都会招致不满，但长远看却是营造了满盘皆赢的局面 明天，6月7日，是美国FDA决定是否批准渤健（Biogen）公司阿尔茨海默药Aducanumab的截止日期。这应是FDA史上最难产的决定之一了。有关此事的跟踪报道，请参见识林资讯： 三名专家小组成员公开发文呼吁 FDA 拒绝渤健阿...

听听有关改革药品监管和相关政府角色的一些极端声音 2012年2月，卸职才三年的前FDA局长von Echenbach医学博士以“FDA的药品审批应基于安全性，有效性应留给上市后研究”为题在华尔街日报撰文，主张改革药品监管，从而达到鼓励创新、降低药价、造福患者的目的。这种似乎匪夷所思主张的...

从CMC的角度看，创新药与仿制药的研制有那么不同吗？ 5月11日，美国FDA发布了题为“M9 基于BCS分类的生物等效豁免（M9 Biopharmaceutics Classification System-Based Biowaivers）”。其实这就是ICH指导原则 M9。三年前，FDA就发布这个指南征求意见稿了。这次，几乎未作任何修...

FDA器械监管似乎要比药品监管透明的多 据美国FDA官网数据，药品中心预算的65%来自企业付费（PDUFA和GDUFA），器械中心预算的34%来自企业付费（MDUFA）。付费是按FDA与行业的协议，作为法律经国会批准生效。协议的主要内容，一是行业承诺每年给FDA多少钱，二是FDA承诺审批绩效考核达标...

有百利而无一害的药品说明书信息化，就是行不通 药品有标签和说明书。简要疗效和使用说明印在药盒的标签上。详细的有效性、安全性、临床证据、用法用量、禁忌、分子结构和成分等，写在药盒中折起来的说明书上。说明书长短不一，据美国FDA统计，从几页纸到45页纸不等。当然，这要看纸有...

在临床试验信息公开事情上，看FDA是如何裹足不前的 2004年9月30日，美国默克公司畅销止痛药万络（Vioxx），因严重不良反应主动撤市，当天公司股票下跌27%，市值损失250亿美元。最终，因法律官司，公司赔付患者49亿美元、股东8.3亿美元，并被政府罚款9.5亿美元。这些都是众人皆知的事...

需要公开的、有助于科学评估具体监管手段效用的具体数据和资料 什么是监管科学？这个问题有些大，但不妨这样来想。物理化学是用化学的方法来研究物理，生物化学是用化学的方法来研究生物，药物化学是用化学的方法来研究药物构效关系。用这个逻辑，监管科学可以理解为用科学的方法来研究...

政府欲放宽监管要求、给产业减负，竟然遭到企业反对 今年1月15日，美国卫生部建议放松对84个医疗器械产品的监管。随即招致了业界的反对，希望继续从严监管。昨天，美国卫生部联合FDA共同宣布，撤回放松监管的“建议”。这其中，故事不少，道道颇多。现只看就其中两点，并先介绍一下背景...

再好的理念，再能干的领导，面对日益膨胀的官僚机构，也无能无力 编辑： 最近读了FDA代理局长Janet Woodcock医学博士2004年在American Pharmaceutical Review杂志上发表的一篇题为“药品质量概念，The Concept of Pharmaceutical Quality”的文章，觉得很好。若是她能当上正式的F...

政府的作用是保护权利并防止欺诈，而不是防止人们做出冒险的选择 在药业，FDA有着神圣的地位。科学理性监管，保护和促进公众健康，似乎是FDA的代名词。不知这是因为听得多了，习以为常了，还是经过深思熟虑后体会出来的。但不管怎样，听听相反的意见，哪怕是偶尔听听，也许不是坏事。美...

卖新冠疫苗的企业当然赚钱，但供应链中的企业也是挣得盆盈钵满 本月初，美国政府宣布给默克公司2.7亿美元，帮助强生公司生产新冠疫苗。要知道，这是“出场费”，不是生产费，后者是单给的，一支疫苗给一支的钱。给出场费的借口是让默克改装生产设施，但众所周知，生产新冠疫苗是急活，连...

FDA从动机、态度和做法方面谈483和警告信的回复 最近在读前FDA药品合规办公室代理主任Tom Cosgrove先生2017年6月在ISPE-FDA-PQRI联合会议上报告，讨论483和警告信的回复，直言FDA的一些看法，颇有启发，现与大家分享其中三点。但为便于理解，先做些铺垫。 2007年，FDA时任GMP副处长的N...

有关药品监管科学的一些问题 欧洲核子研究中心（CERN）理事会主席、法国物理学家Ursula Bassler博士在“经济学人杂志”（Economist）的“The World in 2021”专刊上，讲了这样一番话：“科学的目的是建立可用于解决问题的证据。这可能需要时间，且经常涉及科学辩论。科学是一个动态...