根据一项初步分析，两个治疗脊髓性肌萎缩（SMA）（一种罕见且通常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和身体运动）的新药可能是有获益的，但似乎定价太高而不被认为具有成本效益。Biogen 的 Spinraza 于 2016 年作为 SMA 首个也是唯一一个改善疾病的治疗药物获得 FDA 批准。但其治疗第一...

【编者按】CAR-T 等基因治疗药物的面世的确振奋人心，但医院在实际使用中也面临着无法绕开的问题：成本。患者希望紧紧抓住这一线治愈的希望，而支付方目前尚不能拿出有效的报销方案。报销问题同时也可能会对这类药物未来的研发产生消极影响。 在 11 月 14 日哈佛医学院举行的个...

英国国家医疗保健体系（NHS）已于 9 月 5 日与诺华就 Kymriah（tisagenlecleucel）达成保险覆盖协议，这标志着欧洲国家首次同意为 CAR-T 疗法提供资金。 诺华在于 8 月 27 日成为首批获得突破性 CAR-T 疗法欧盟上市许可的两家公司之一后不到十天的时间就达成这项协议，成为 NHS ...

英国药品成本效益监管机构国家卫生与临床优化研究所（NICE）于 8 月 28 日建议不要在国家医疗保健体系（NHS）内覆盖对 Gilead 公司的 CAR-T 基因治疗药物 Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的使用。 之前一天 Yescarta 刚刚获得欧盟上市许可，用于治疗成人患者的两种侵...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）几年来一直平淡无奇，2017 年迎来了 180 度的变革性发展，重点是推出了再生医学先进疗法（RMAT）路径，并批准了美国首批基因疗法。 奥巴马总统于 2016 年 12 月 13 日将《21 世纪医药法案》正式签署成为法律，CBER 紧接着立即开始审查...

美国 FDA 于 12 月 19 日批准了用于治疗罕见、遗传性儿童和成人失明的基因药物，这是美国批准的首例直接给药的基因治疗药物。 FDA 对于 Spark Therapeutics 公司 Luxturna 的上市许可批准因其科学和财务原因而具有历史意义。Luxturna 是在美国获批的首例针对由特定基因突...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 表示 FDA 将在制定基因治疗文件时发布一套针对具体疾病的指南。 Gottlieb 于12 月 7 日在美国参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会举行的有关 FDA《21 世纪医药法案》实施的听证会上表示，首个基因治疗指南将重点关注血友病。“我们打算为...

美国 FDA 于 8 月 30 日公布了一项历史性行动，首例基因治疗药物得以在美国获批，从而对于癌症以及其它严重和危及生命的疾病有了新的治疗方法。FDA 批准诺华公司的 Kymriah（tisagenlecleucel）用于治疗某些儿童和青少年患者的急性淋巴细胞白血病（ALL）。 FDA 局长 Scott Gott...

诺华公司的突破性嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）于 7 月 12 日获美国FDA 咨询专家委员会的一致投票（10-0）支持批准。这一投票标志着这类实验性治疗的关键里程碑。FDA 预计将于 10 月 3 日做出最终批准决定。宾夕法尼亚大学科学家、领导这一领域药物开发的 Carl June 医师...

--EMA建议批准儿童罕见免疫系统紊乱疾病的基因治疗 编者按：欧美药监部门批准的基因治疗产品是很少的。美国FDA官网表述：CBER还没有批准任何商业销售的人用基因治疗产品。但是，美国基因治疗相关的研发是快速增长的，CBER收到了很多基因治疗的申请，CBER为新型产品的开发提供了很多...