Amylyx 公司于 4 月 4 日宣布将把其肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物 Relyvrio 撤出美国和加拿大市场，这似乎大大出乎了人们的预料。同时公司还宣布将裁员约 70%，以将其现金跑道延长至 2026 年。 Relyvrio 于 2022 年获得美国 FDA 批准，数据显示疾病进展略有减缓。此次批准存在争...

Amylyx 公司于 3 月 8 日宣布，其肌萎缩侧索硬化症（ALS）新药 Relyvrio 在一项关键研究中未能击败安慰剂。现在的问题是，于 2022 年获批的 Relyvrio 是否应该完全从市场上撤销，以及 FDA 最初批准是否是个错误。 经过患者权益倡导者多年的压力，FDA 对治疗 ALS 等毁灭...

美国 FDA 专家委员会于 9 月 27 日以压倒性多数投票反对一种肌萎缩侧索硬化（ALS）潜在治疗药，认为该药混乱的支持性数据不符合批准标准。 专家委员会的具体投票结果是 17 票反对，1 票赞成，1 票弃权，认为 BrainStorm 细胞治疗公司的名为 NurOwn 的药过于依赖复杂的临...

美国 FDA 于 4 月 25 日通过加速审批路径批准了渤健（Biogen）公司治疗罕见遗传性肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药 Qalsody。这是 FDA 首次基于初步证据在加速审批路径下批准用于治疗 ALS 的药物，这些证据也可能加速未来治疗这种致命的神经退行性疾病药物的开发。 Qalsody ...

美国 FDA 于 11 月 1 日发布了与脑机接口（BCI）相关的信息邀请书（request for information, RFI），主要征集针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者、护理人员和医疗保健提供者的系统文献回顾和定性研究。 2021 年 12 月 23 日，美国签署通过https//www.fda.gov/news-events/public...

美国 FDA 于 9 月 29 日批准了 Amylyx 公司的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药 Relyvrio。该药不能治愈 ALS，但被证明可以适度缓解神经系统疾病的进展。 Relyvrio 是两种仿制药苯基丁酸钠和牛黄二醇的固定剂量组合产品，粉末剂，与水混合后口服或通过饲管服用。Relyvrio 是在...

美国 FDA 和国立卫生研究院（NIH）于 9 月 14 日宣布启动罕见神经退行性疾病关键路径（CP-RND），这是一项旨在促进对神经退行性疾病的了解和促进开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其它罕见的神经退行性疾病的药物。FDA 和 NIH 选择了关键路径研究所（C-Path）作为此次合作的召集...

美国 FDA 外周和中枢神经系统药物专家咨询委员会在昨日（9 月 7 日）针对 Amylyx 公司的肌萎缩侧索硬化症（ALS）新治疗药 AMX0035 召开的罕见的第二次会议上，专家们以 72 投票支持对该药的批准。 此前在三月份的第一次专家会上，FDA 的外部专家们以 6 票对 4 票反对 AMX...

美国 FDA 于上周发布了关于明日（2022 年 9 月 7 日）将进行的针对 Amylyx 制药公司的实验性肌萎缩侧索硬化症（ALS）药第二次专家咨询委员会的会前资料，显示 FDA 对药物的评价并不乐观。 FDA 在会前资料中虽然承认 ALS 治疗药是“迫切需要的”，并提供了 FDA 以前对该疾...

备受争议的 Aduhelm 获得 FDA 加速批准上市，批准后仍争议声不断【渤健阿尔茨海默药再遇挫：政府医保将覆盖范围限定在临床试验内】。Aduhelm 的批准引发的争议已波及到该疾病领域之外，肌萎缩侧索硬化症（ALS）倡导者对 FDA 在 ALS 领域的缓慢行动感到不满。 外周和中枢神经...