首页 > 资讯 > Amylyx肌萎缩侧索硬化症关键试验失败，FDA是否会撤销批准？

出自识林

2024-03-11

Amylyx 公司于 3 月 8 日宣布，其肌萎缩侧索硬化症（ALS）新药 Relyvrio 在一项关键研究中未能击败安慰剂。现在的问题是，于 2022 年获批的 Relyvrio 是否应该完全从市场上撤销，以及 FDA 最初批准是否是个错误。

经过患者权益倡导者多年的压力，FDA 对治疗 ALS 等毁灭性、无法治愈的疾病的药物采取了更灵活的方法。Relyvrio 去年为 Amylyx 带来了 3.81 亿美元的销售额和 4900 万美元的利润，其案例凸显了人们对监管尺度的质疑。

伦敦大学神经学家 Michael Benatar 表示，“我们绝对希望尽快为患者提供药物，但我们和我们的患者需要真正有效的药物，批准无效的药物可能会带来潜在的负面影响。”

Amylyx 表示，将在接下来的两个月内咨询患者、医生和 FDA，然后再决定是否撤回该药物。公司表示，已暂停该药在美国和加拿大的所有推广。该药于 2022 年 6 月在加拿大获得有条件批准。

Relyvrio 最新的负面研究消息证实了欧洲监管机构去年不批准 Albrioza（该药在欧洲的名称）的决定。EMA 表示，其担心 FDA 用于证明 Relyvrio 批准合理性的研究“没有令人信服地表明 Albrioza 能有效减缓疾病恶化”。

Relyvrio 会被撤出市场吗？

考虑到完全负面的研究结果，以及 Amylyx 联合首席执行官 Justin Klee 和 Josh Cohen 压制了任何猜测或希望找到数据以挽救Relyvrio，其撤市的可能性极大。

Klee 和 Cohen 表示，在做出最终决定之前，Amylyx 需要八周左右的时间与医生、监管机构和 ALS 社区沟通 Relyvrio 研究结果。但他们也明确表示正在考虑自愿撤市。

批准 Relyvrio 的 2 期研究结果并不可靠，Amylyx 用于在 FDA 面前支持期案例的后续数据也不可靠，这也是为什么 Relyvrio 在获批之前曾两次上专家会。约翰霍普金斯大学的 Rothstein 也指出，“这就是为什么我们需要在 2 期段试验之后进行 3 期试验。我们需要相信药物有效。我对 Amylyx 坚持并进行 3 期试验给予了极大的赞扬，现在我们有了一个非常明确的答案，即这种药物不起作用。”

宾夕法尼亚大足额医学院生物伦理学家 Holly Fernandez Lynch 表示，Amylyx 应该“迅速行动”，自愿将 Relyvrio 从市场上撤回，因为这就是研究的负面结果所决定的。但如果公司不这样做，FDA 可以而且应该进行干预。

FDA 是否应重新考虑其批准罕见疾病的灵活方法

约翰·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院流行病学教授 Caleb Alexander 表示，“我不知道这是否是一个先例，但我确实知道这对 FDA 来说是一个警示”。Alexander 曾在 FDA 的专家委员会任职，负责权衡 Relyvrio 的数据。他在 Relyvrio 的两次专家会上都投了反对票。

他表示，“FDA 需要更仔细地倾听自己的审评人员的意见，他们对这种药物进行了良好的统计审评，非常清楚地表明其不符合批准的证据标准。”

公共利益医学中心主席 Peter Pitts 表示，FDA 的“灵活”政策正在发挥作用，Relyvrio 案不应改变这一政策。“我认为 FDA 不需要更加谨慎。”允许罕见病药物更快地进入市场自然意味着 FDA 更加依赖上市后数据，这是理所应当的。

虽然 FDA 不会将药物成本作为其审评的一部分，但一些医生对 Relyvrio 给患者带来的经济负担表示遗憾。Amylyx 每年收取该药物 163,000 美元的费用，该药物实际上是仿制药苯基丁酸钠和牛黄二醇的固定剂量组合产品。

作者：识林-椒

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