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FDA 批准首款脊髓性肌萎缩症（SMA）口服治疗药 2020.08.08
Evrysdi SMA

美国 FDA 于 8 月 7 日宣布批准了首款治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的口服治疗药 — Evrysdi（risdiplam），为目前依赖昂贵注射治疗产品的患者提供了新选择。SMA 是一种罕见且通常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和身体运动，可导致瘫痪、呼吸困难和死亡，是婴儿死亡的主要遗传原因。 ...