与市场上已有的两款 SMA 治疗药相比，诺华的基因治疗药 Zolgensma 一次性给药的费用为 210 万美元，已证明的获益可以持续数年并且可能是终身获益。另一款 Biogen 公司的 Spinraza，也就是最近因价格被媒体推到风口浪尖的诺西那生钠注射液，第一年的治疗费用为 75 万美元，然后每年为 37.5 万美元。【研究显示脊髓型肌萎缩治疗药价超所值？ 2019/03/18】Genentech 认为 Evrysdi 的价格比竞争对手低，并且该药可以在家口服。FDA 药品审评与研究中心（CDER）神经科学办公室主任 Billy Dunn 表示，“Evrysdi 是治疗这种疾病的首款可口服的药物，为 SMA 患者提供了重要治疗选择。”
SMA 是一种遗传性疾病，由于患者失去控制运动的下运动神经元（神经细胞），因此会导致肌无力和肌肉消耗。Evrysdi 包含存活的运动神经元2定向 RNA 剪接修饰子。研究者在两项临床研究中评估了 Evrysdi 治疗婴儿期发作和后发性 SMA 的疗效。婴儿期发作 SMA 研究包括 21 例研究开始时平均年龄为 6.7 个月的患者。在该开放标签研究中，基于无支撑至少五秒钟的坐立和无永久通气的生存能力建立疗效。经过12个月的治疗，有41％的患者能够独立坐立超过5秒钟，这与疾病的自然进展有显着差异，因为几乎所有未经治疗的婴儿期发作的 SMA 婴儿都无法独立坐立。经过 23 个月或更长时间的治疗，无永久通气的患者中有 81％ 仍然存活，这比未经治疗的典型疾病进展有着明显改善。
第二项随机、安慰剂对照研究中评估了后发性 SMA 患者。该研究纳入了 180 名 2 至 25 岁的 SMA 患者。研究主要终点是在第一年的MFM32（一项运动机能测试）总分与基线相比的变化。服用 Evrysdi 的患者在一年期的评分平均上升 1.36，而使用安慰剂（非活性治疗）的患者下降 0.19。
Evrysdi 最常见的副作用包括发烧、腹泻、皮疹、口腔溃疡、关节痛和尿路感染。婴儿期发作 SMA 患者的不良反应与后发性 SMA 患者相似。婴儿发作人群的其它副作用包括上呼吸道感染、肺炎、便秘和呕吐。患者应避免将 Evrysdi 与多药和毒性底物药同时服用，因为 Evrysdi 可能会增加这些药物的血浆浓度。
